Duchenne 근이영양증에 대한 Tadalafil 및 Sildenafil

Duchenne 근이영양증(DMD)은 소년에게 영향을 미치는 희귀하고 진행성이며 치명적인 근육 질환이며 근이영양증 사례의 80%를 차지합니다. Tadalafil과 sildenafil은 발기부전과 폐고혈압 치료제로 FDA의 승인을 받은 약물입니다. 이 종류의 약물은 근이영양증 마우스 모델에서 근육 혈류를 개선하지만 DMD가 있는 소년에 대한 이점은 알려져 있지 않습니다. 이 연구의 목적은 1) 타다라필 또는 실데나필이 DMD가 있는 소년의 운동 중 근육 혈류를 개선할 수 있는지 확인하고; 2) 임상 종점에 대한 후속 무작위 다중 센터 시험의 설계를 알리기 위해.

조사관은 보행이 가능하고 임상적 심부전이 없는 7세에서 15세 사이의 DMD가 있는 소년을 등록할 것입니다. 참가자들은 5주 동안 6번의 방문을 받게 됩니다. 초기 방문에는 병력, 신체 검사, 심초음파 및 연구 적격성을 결정하기 위한 혈액 채취가 포함됩니다. 남학생에게는 불규칙한 심장박동이나 이상을 관찰하기 위해 48시간 동안 착용할 홀터 모니터(심장 모니터)가 제공됩니다.

적격 남아는 타다라필 또는 실데나필의 두 가지 연구 약물 중 하나에 무작위 배정됩니다. 소년들은 처음 2일 동안 저용량(0.25mg/kg)의 연구 약물을 복용하고 이후 5일 동안 중간 용량(0.5mg/kg)을 복용합니다. 그런 다음 남학생은 1주일 동안 더 높은 용량(1.0mg/kg)의 연구 약물을 복용합니다. 타다라필은 1일 1회, 실데나필은 1일 4회 복용한다.

연구 방문은 기준선에서 2회, 투약 중 2회, 투약 후 1회 발생합니다. 이러한 방문을 위해 소년들은 팔 혈류 및 손 그립 운동 프로토콜을 받게 됩니다. 이 절차에서 팔뚝 근육으로의 혈류 및 산소 전달은 휴식 시 및 핸드그립 운동 중에 하체 부압을 적용하기 전과 적용하는 동안(비침습적으로) 측정됩니다. 하체 음압은 사람이 누웠다가 일어날 때 정상적으로 발생하는 혈류 변화를 자극합니다. 이 방문 동안 소년들은 삶의 질 설문지, 심초음파 및 6분 걷기 테스트를 완료합니다. 집에서 소년들은 신체 활동을 측정하기 위해 가속도계를 착용하고 불규칙한 심장 박동을 확인하기 위해 홀터 모니터를 착용합니다.

연구를 계속하기를 원하는 소년의 경우, 원래 받지 않은 약물로 교차하여 연구 방문을 완료할 수 있는 옵션이 있습니다.