ジストニアを伴う脳性麻痺児におけるドーパミン治療 - 二重盲検対照研究

バックグラウンド：

脳性麻痺 (CP) は、小児期の不動の主な原因であり、3 歳未満の小児における発達中の中枢神経系に対する非進行性の損傷として定義され、神経学的および筋骨格の異常を引き起こします。 主な病態生理学的原因は、未熟児脳症 (脳室周囲白質軟化症) 低酸素性虚血性脳症です。 感染症、違反、および移行の欠陥は、CP の他のあまり一般的でない原因です。 脳損傷は、日常活動に影響を与える機能的運動障害を引き起こし、一般に運動障害として現れます: 痙縮を引き起こす錐体路障害およびジストニアと舞踏病を引き起こす錐体外路症。 ほとんどの場合、広範な脳損傷は混合運動障害を引き起こします。 ジストニアは、ねじれや異常な姿勢を引き起こす不随意の筋肉収縮と定義されています。 CP の神経学的基盤は不明のままですが、低ドーパミンと増加したアセチルコリン放出との関連性がジストニアで最近報告されました。 ドーパミンは、ジストニアと CP の子供の治療の第一線と考えられており、その後にトリヘキシフェニジルによる抗胆汁療法が続きます。 ドーパミン作動性治療の推奨は、まれな遺伝性疾患であるドーパミン応答性ジストニアを除外する必要性と、CP の改善を報告する単一のケーススタディに基づいています。 二重盲検研究では、ジストニア CP に対するドーパミン治療の使用を支持または否定する報告は一度もありませんでした。 作業仮説と

目的:

明らかな基礎疾患によるCPの子供では、ドーパミン治療は日常機能を改善しません. 方法: 研究者は、二重盲検無作為対照クロスオーバー試験を実施します。 CPの明確な病態生理学的原因を持つ4〜18歳の50人の子供が登録されます。 各子供は、2週間のウォッシュアウト間隔で2週間ドーパミンとプラセボ治療を受けます. 参加者は無作為に 2 つのグループに分けられます。 1 つはプラセボに続いてドーパミンを投与し、もう 1 つはその逆です。 一次結果の尺度、目標達成尺度、および二次結果の機能的尺度 (ボックスとブロック、9 穴ペグ、回内/回外、指の順序付けなど) は、各治療の開始時と終了時、および親のアンケートで評価されます。満足度と副作用について。

予期された結果：

プラセボと比較して、ドーパミン治療による機能改善はありません。

重要性：

ジストニア CP に対するドーパミン治療の使用を支持または否定するのに十分なデータを提供する。

医学への影響の可能性:

これにより、CP 児の治療ガイドラインが変更される可能性があります。