Dopaminbehandling hos barn med cerebral pares med dystoni - en dubbelblind kontrollerad studie

Bakgrund:

Cerebral pares (CP) är den främsta orsaken till barndomens orörlighet och definieras som en icke progressiv skada på det utvecklande centrala nervsystemet hos barn yngre än 3 år, vilket resulterar i neurologiska och muskuloskeletala avvikelser. De huvudsakliga patofysiologiska orsakerna är encefalopati av prematuritet (periventrikulär leukomalaci) hypoxisk ischemisk encefalopati. Infektioner, infrakter och migrationsdefekter är andra mindre vanliga orsaker till CP. Hjärnskadan leder till funktionell motorisk funktionsnedsättning som påverkar dagliga aktiviteter, manifesteras vanligtvis som en rörelsestörning: pyramidal, vilket leder till spasticitet och extrapyramidalt leder till dystoni och chorea. I de flesta fall orsakar omfattande hjärnskador en blandad rörelsestörning. Dystoni definieras som ofrivilliga muskelsammandragningar som orsakar vridning och onormala ställningar. Medan den neurologiska grunden för CP förblir okända, har ett samband mellan låg dopamin och ökad acetylkolinfrisättning nyligen rapporterats vid dystoni. Dopamin anses vara den första behandlingslinjen hos barn med dystoni och CP följt av antikoliergisk behandling med trihexfenidyl. Rekommendationen av dopaminerg behandling baseras på behovet av att utesluta dopaminresponsiv dystoni, en sällsynt genetisk störning, och på enstaka fallstudier som rapporterar förbättring av CP. En dubbelblind studie stöder eller motbevisar användningen av dopaminbehandling för dystonisk CP rapporterades aldrig. Arbetshypotes och

Mål:

Hos barn med CP på grund av en tydlig underliggande patologi kommer dopaminbehandling inte att förbättra den dagliga funktionen. Metoder: utredarna kommer att utföra en dubbelblindad randomiserad kontrollerad crossover-studie. 50 barn i åldrarna 4-18 år med en tydlig patofysiologisk orsak till CP kommer att skrivas in. Varje barn kommer att få dopamin- och placebobehandling i 2 veckor med 2 veckors tvättintervall. Deltagarna kommer att randomiseras i 2 grupper; en kommer att få placebo följt av dopamin och den andra vice versa. Det primära resultatmåttet, måluppfyllelseskalan och sekundära resultatfunktionella mått (såsom box och block, 9-hålspinnar, pronation/supination, fingersekvensering) kommer att bedömas i början och slutet av varje behandling samt föräldraenkäter angående tillfredsställelse och biverkningar.

Förväntade resultat:

Ingen funktionsförbättring med dopaminbehandling jämfört med placebo.

Betydelse:

tillhandahålla tillräckligt med data för att stödja eller motbevisa användningen av dopaminbehandling för dystonisk CP.

Troliga konsekvenser för medicin:

detta kan leda till en förändring av medicinska behandlingsriktlinjer för barn med CP.