多巴胺治疗伴有肌张力障碍的脑瘫患儿——一项双盲对照研究
背景：
脑瘫 (CP) 是儿童不能活动的主要原因，被定义为 3 岁以下儿童发育中的中枢神经系统的非进行性损伤，导致神经和肌肉骨骼异常。 主要的病理生理原因是早产儿脑病（脑室周围白质软化症）缺氧缺血性脑病。 感染、违规和迁移缺陷是 CP 的其他不太常见的原因。 脑损伤导致影响日常活动的功能性运动障碍通常表现为运动障碍：锥体运动障碍导致痉挛和锥体外系运动导致肌张力障碍和舞蹈病。 在大多数情况下，广泛的脑损伤会导致混合性运动障碍。 肌张力障碍被定义为导致扭曲和异常姿势的不自主肌肉收缩。 虽然 CP 的神经学基础仍然未知，但最近在肌张力障碍中报道了低多巴胺与乙酰胆碱释放增加之间的联系。 多巴胺被认为是肌张力障碍和 CP 患儿的一线治疗，随后是苯海索抗胆碱药治疗。 多巴胺能治疗的建议是基于排除多巴胺反应性肌张力障碍（一种罕见的遗传病）的需要，以及报告 CP 改善的单个病例研究。 从未有双盲研究支持或反对使用多巴胺治疗肌张力障碍性脑瘫的报道。 工作假设和
目标：
对于因明确的潜在病理而患有 CP 的儿童，多巴胺治疗不会改善日常功能。 方法：研究人员将进行双盲随机对照交叉研究。 将招募 50 名年龄在 4-18 岁之间且具有明确的 CP 病理生理学原因的儿童。 每个孩子将接受多巴胺和安慰剂治疗 2 周，清除间隔为 2 周。 参与者将被随机分为 2 组；一个将接受安慰剂，然后是多巴胺，另一个反之亦然。 主要结果测量、目标达成量表和次要结果功能测量（例如盒子和积木、9 孔钉、旋前/旋后、手指排序）将在每次治疗的开始和结束时以及家长问卷中进行评估关于满意度和副作用。
预期成绩：
与安慰剂相比，多巴胺治疗没有功能改善。
重要性：
提供足够的数据来支持或反驳使用多巴胺治疗肌张力障碍性 CP。
对医学的可能影响：
这可能会导致 CP 儿童的医疗指南发生变化。
研究概览
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
学习地点
-
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-
Jerusalem、以色列
- 招聘中
- Shaare Zedek Medical Center
-
接触：
- Hilla Ben- Pazi, MD
- 邮箱：Benpazi@gmail.com
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-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 明确的 CP 病理生理学原因
- 禁用上肢肌张力障碍
排除标准：
- 显着挛缩
- 精神障碍
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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安慰剂比较：安慰剂
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安慰剂 2 周
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有源比较器：多巴胺
Sinemet 高达 10 mg/kg/天
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Sinemet 高达 10 mg/kg/天，逐渐增加 2 周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗前后QUEST上肢技能质量测试评分
大体时间：2年
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QUEST 是一种旨在评估脑瘫儿童的运动模式和手部功能的测量方法。
它是在游戏环境中管理的。
项目与运动质量有关，与实足年龄无关。
有 36 个项目评估分离运动、抓握、保护性伸展和负重。
|
2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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盒子和积木，9 孔钉，旋前/旋后，手指排序
大体时间：2年
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治疗前后考试成绩的差异。 即：
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2年
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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