Trattamento della dopamina nei bambini con paralisi cerebrale con distonia: uno studio controllato in doppio cieco

Sfondo:

La paralisi cerebrale (CP) è la causa principale dell'immobilità infantile ed è definita come una lesione non progressiva del sistema nervoso centrale in via di sviluppo nei bambini di età inferiore ai 3 anni, con conseguenti anomalie neurologiche e muscoloscheletriche. Le principali cause fisiopatologiche sono l'encefalopatia del prematuro (leucomalacia periventricolare) l'encefalopatia ipossico ischemica. Infezioni, infrazioni e difetti di migrazione sono altre cause meno comuni di CP. La lesione cerebrale porta a compromissione motoria funzionale che ha un impatto sulle attività quotidiane e si manifesta comunemente come un disturbo del movimento: piramidale, che porta alla spasticità ed extra-piramidale che porta a distonia e corea. Nella maggior parte dei casi, un danno cerebrale esteso provoca un disturbo del movimento misto. La distonia è definita come contrazioni muscolari involontarie che causano torsioni e posture anomale. Mentre le basi neurologiche della CP rimangono sconosciute, recentemente è stato riportato nella distonia un legame tra bassa dopamina e aumento del rilascio di acetilcolina. La dopamina è considerata la prima linea di trattamento nei bambini con distonia e PC seguita dal trattamento anticoliergico con triesfenidile. La raccomandazione del trattamento dopaminergico si basa sulla necessità di escludere la distonia responsiva alla dopamina, una rara malattia genetica, e su un singolo caso di studio che riporta un miglioramento della PC. Non è mai stato riportato uno studio in doppio cieco che sostenga o confuti l'uso del trattamento con dopamina per la CP distonica. Ipotesi di lavoro e

Obiettivi:

Nei bambini con PC a causa di una chiara patologia di base, il trattamento con dopamina non migliorerà la funzione quotidiana. Metodi: i ricercatori eseguiranno uno studio crossover controllato randomizzato in doppio cieco. Verranno arruolati 50 bambini di età compresa tra 4 e 18 anni con una chiara causa fisiopatologica di PC. Ogni bambino riceverà un trattamento con dopamina e placebo per 2 settimane con un intervallo di washout di 2 settimane. I partecipanti saranno randomizzati in 2 gruppi; uno riceverà il placebo seguito dalla dopamina e l'altro viceversa. La misura dell'esito primario, la scala del raggiungimento dell'obiettivo e le misure funzionali dell'esito secondario (come scatola e blocchi, pioli a 9 fori, pronazione/supinazione, sequenziamento delle dita) saranno valutate all'inizio e alla fine di ogni trattamento, nonché questionari per i genitori per quanto riguarda la soddisfazione e gli effetti collaterali.

Risultati aspettati:

Nessun miglioramento funzionale con il trattamento con dopamina rispetto al placebo.

Importanza:

fornendo dati sufficienti per supportare o confutare l'uso del trattamento con dopamina per la CP distonica.

Probabili implicazioni per la Medicina:

questo può portare a un cambiamento nelle linee guida per il trattamento medico dei bambini con PC.