Traitement de la dopamine chez les enfants atteints de paralysie cérébrale avec dystonie - Une étude contrôlée en double aveugle

Fond:

La paralysie cérébrale (PC) est la principale cause d'immobilité infantile et est définie comme une lésion non progressive du système nerveux central en développement chez les enfants de moins de 3 ans, entraînant des anomalies neurologiques et musculo-squelettiques. Les principales causes physiopathologiques sont l'encéphalopathie du prématuré (leucomalacie périventriculaire) et l'encéphalopathie ischémique hypoxique. Les infections, les infracts et les défauts de migration sont d'autres causes moins fréquentes de CP. Le traumatisme crânien entraîne une atteinte motrice fonctionnelle impactant les activités quotidiennes se manifestant couramment par un trouble du mouvement : pyramidal, entraînant une spasticité et extra-pyramidal entraînant une dystonie et une chorée. Dans la plupart des cas, une lésion cérébrale étendue provoque un trouble des mouvements mixtes. La dystonie est définie comme des contractions musculaires involontaires provoquant des torsions et des postures anormales. Bien que les fondements neurologiques de la PC restent inconnus, un lien entre une faible dopamine et une augmentation de la libération d'acétylcholine a récemment été rapporté dans la dystonie. La dopamine est considérée comme la première ligne de traitement chez les enfants atteints de dystonie et de PC, suivie d'un traitement anticholiergique au trihexphénidyle. La recommandation d'un traitement dopaminergique est basée sur la nécessité d'exclure la dystonie sensible à la dopamine, une maladie génétique rare, et sur une étude de cas unique rapportant une amélioration de la PC. Une étude en double aveugle soutenant ou réfutant l'utilisation d'un traitement à la dopamine pour la PC dystonique n'a jamais été rapportée. Hypothèse de travail et

Objectifs :

Chez les enfants atteints de PC en raison d'une pathologie sous-jacente claire, le traitement à la dopamine n'améliorera pas la fonction quotidienne. Méthodes : les enquêteurs réaliseront une étude croisée contrôlée randomisée en double aveugle. 50 enfants âgés de 4 à 18 ans présentant une cause physiopathologique claire de PC seront inscrits. Chaque enfant recevra un traitement de dopamine et un placebo pendant 2 semaines avec un intervalle de sevrage de 2 semaines. Les participants seront randomisés en 2 groupes ; l'un recevra un placebo suivi de dopamine et l'autre vice versa. La mesure de résultat primaire, l'échelle d'atteinte des objectifs et les mesures fonctionnelles de résultat secondaire (telles que la boîte et les blocs, les chevilles à 9 trous, la pronation/supination, le séquençage des doigts) seront évaluées au début et à la fin de chaque traitement ainsi que les questionnaires des parents. concernant la satisfaction et les effets secondaires.

Résultats attendus:

Aucune amélioration fonctionnelle avec le traitement dopaminergique par rapport au placebo.

Importance:

fournir des données suffisantes pour soutenir ou réfuter l'utilisation d'un traitement à la dopamine pour la PC dystonique.

Implications probables pour la médecine :

cela peut entraîner une modification des directives de traitement médical pour les enfants atteints de PC.