Tratamiento con dopamina en niños con parálisis cerebral con distonía: un estudio controlado doble ciego

Fondo:

La parálisis cerebral (PC) es la principal causa de inmovilidad infantil y se define como una lesión no progresiva del sistema nervioso central en desarrollo en niños menores de 3 años, que resulta en anomalías neurológicas y musculoesqueléticas. Las principales causas fisiopatológicas son la encefalopatía del prematuro (leucomalacia periventricular) y la encefalopatía hipóxica isquémica. Las infecciones, los infartos y los defectos de migración son otras causas menos frecuentes de PC. La lesión cerebral conduce a un deterioro funcional motor que repercute en las actividades diarias y comúnmente se manifiesta como un trastorno del movimiento: piramidal, que conduce a la espasticidad y extrapiramidal, que conduce a la distonía y la corea. En la mayoría de los casos, la lesión cerebral extensa provoca un trastorno de movimiento mixto. La distonía se define como contracciones musculares involuntarias que provocan torsiones y posturas anormales. Si bien se desconocen los fundamentos neurológicos de la parálisis cerebral, recientemente se ha informado un vínculo entre la dopamina baja y el aumento de la liberación de acetilcolina en la distonía. La dopamina se considera la primera línea de tratamiento en niños con distonía y PC seguida de tratamiento anticoliérgico con trihexfenidilo. La recomendación del tratamiento dopaminérgico se basa en la necesidad de descartar la distonía sensible a la dopamina, un trastorno genético raro, y en un estudio de caso único que informa una mejoría en la PC. Nunca se informó un estudio doble ciego que respaldara o refutara el uso del tratamiento con dopamina para la parálisis cerebral distónica. Hipótesis de trabajo y

Objetivos:

En niños con PC debido a una patología subyacente clara, el tratamiento con dopamina no mejorará la función diaria. Métodos: los investigadores realizarán un estudio cruzado controlado aleatorio doble ciego. Se inscribirán 50 niños de 4 a 18 años con una causa fisiopatológica clara de PC. Cada niño recibirá tratamiento con dopamina y placebo durante 2 semanas con un intervalo de lavado de 2 semanas. Los participantes serán asignados al azar en 2 grupos; uno recibirá placebo seguido de dopamina y el otro viceversa. La medida de resultado primaria, la escala de consecución de objetivos y las medidas funcionales de resultado secundarias (como caja y bloques, clavijas de 9 agujeros, pronación/supinación, secuenciación de dedos) se evaluarán al principio y al final de cada tratamiento, así como cuestionarios para padres. con respecto a la satisfacción y los efectos secundarios.

Resultados previstos:

Sin mejoría funcional con el tratamiento con dopamina en comparación con el placebo.

Importancia:

proporcionar datos suficientes para apoyar o refutar el uso del tratamiento con dopamina para la PC distónica.

Probables implicaciones para la Medicina:

esto puede conducir a un cambio en las pautas de tratamiento médico para niños con parálisis cerebral.