Dopaminbehandling hos børn med cerebral parese med dystoni - en dobbeltblind kontrolleret undersøgelse

Baggrund:

Cerebral parese (CP) er hovedårsagen til immobilitet i barndommen og defineres som en ikke-progressiv skade på det udviklende centralnervesystem hos børn under 3 år, hvilket resulterer i neurologiske og muskuloskeletale abnormiteter. De vigtigste patofysiologiske årsager er encefalopati af præmaturitet (periventrikulær leukomalaci) hypoxisk iskæmisk encefalopati. Infektioner, infrakter og migrationsdefekter er andre mindre almindelige årsager til CP. Hjerneskaden fører til funktionel motorisk svækkelse, der påvirker daglige aktiviteter, og manifesterer sig almindeligvis som en bevægelsesforstyrrelse: pyramideformet, hvilket fører til spasticitet og ekstrapyramideformet, hvilket fører til dystoni og chorea. I de fleste tilfælde forårsager omfattende hjerneskade en blandet bevægelsesforstyrrelse. Dystoni er defineret som ufrivillige muskelsammentrækninger, der forårsager vridninger og unormale stillinger. Mens den neurologiske underbygning af CP forbliver ukendt, er en sammenhæng mellem lav dopamin og øget acetylcholinfrigivelse for nylig blevet rapporteret i dystoni. Dopamin betragtes som den første behandlingslinje hos børn med dystoni og CP efterfulgt af antikoliergisk behandling med trihexphenidyl. Anbefalingen af ​​dopaminerg behandling er baseret på behovet for at udelukke dopamin-responsiv dystoni, en sjælden genetisk lidelse, og på enkelt casestudie, der rapporterer forbedring i CP. Et dobbeltblindt studie understøtter eller afkræfter brugen af ​​dopaminbehandling til dystonisk CP blev aldrig rapporteret. Arbejdshypotese og

Mål:

Hos børn med CP på grund af en klar underliggende patologi vil dopaminbehandling ikke forbedre den daglige funktion. Metoder: Efterforskerne vil udføre et dobbeltblindet randomiseret kontrolleret krydsningsstudie. 50 børn i alderen 4-18 år med en klar patofysiologisk årsag til CP vil blive tilmeldt. Hvert barn vil modtage dopamin- og placebobehandling i 2 uger med 2 ugers udvaskningsinterval. Deltagerne vil blive randomiseret i 2 grupper; den ene får placebo efterfulgt af dopamin og den anden omvendt. Det primære resultatmål, målopnåelsesskala og sekundære resultatfunktionelle mål (såsom boks og blokke, 9 hullerspløkker, pronation/supination, fingersekvensering) vil blive vurderet ved begyndelsen og slutningen af ​​hver behandling samt forældrespørgeskemaer vedrørende tilfredshed og bivirkninger.

Forventede resultater:

Ingen funktionel forbedring med dopaminbehandling sammenlignet med placebo.

Betydning:

at levere tilstrækkelige data til at understøtte eller afkræfte brugen af ​​dopaminbehandling til dystonisk CP.

Sandsynlige konsekvenser for medicin:

dette kan føre til en ændring i medicinske behandlingsvejledninger for børn med CP.