Dopaminbehandlung bei Kindern mit Zerebralparese mit Dystonie – eine kontrollierte Doppelblindstudie

Hintergrund:

Zerebralparese (CP) ist die Hauptursache für kindliche Immobilität und wird als nicht fortschreitende Schädigung des sich entwickelnden Zentralnervensystems bei Kindern unter 3 Jahren definiert, die zu neurologischen und muskuloskelettalen Anomalien führt. Die wichtigsten pathophysiologischen Ursachen sind Frühgeborenenenzephalopathie (periventrikuläre Leukomalazie) hypoxisch-ischämische Enzephalopathie. Infektionen, Infarkte und Migrationsdefekte sind andere, weniger häufige Ursachen für CP. Die Hirnverletzung führt zu einer funktionellen motorischen Beeinträchtigung, die sich auf die täglichen Aktivitäten auswirkt und sich häufig als Bewegungsstörung manifestiert: pyramidal, was zu Spastik führt, und extrapyramidal, was zu Dystonie und Chorea führt. In den meisten Fällen verursacht eine ausgedehnte Hirnverletzung eine gemischte Bewegungsstörung. Dystonie ist definiert als unwillkürliche Muskelkontraktionen, die Verdrehungen und abnormale Körperhaltungen verursachen. Während die neurologischen Grundlagen von CP unbekannt bleiben, wurde kürzlich bei Dystonie über einen Zusammenhang zwischen niedrigem Dopamin und erhöhter Acetylcholinfreisetzung berichtet. Dopamin gilt als erste Behandlungslinie bei Kindern mit Dystonie und CP, gefolgt von einer anticholieren Behandlung mit Trihexphenidyl. Die Empfehlung einer dopaminergen Behandlung basiert auf der Notwendigkeit, eine auf Dopamin ansprechende Dystonie, eine seltene genetische Störung, auszuschließen, und auf einer Einzelfallstudie, die über eine Verbesserung der CP berichtet. Es wurde nie über eine Doppelblindstudie berichtet, die die Verwendung einer Dopaminbehandlung bei dystoner CP unterstützt oder widerlegt. Arbeitshypothese u

Ziele:

Bei Kindern mit CP aufgrund einer klaren zugrunde liegenden Pathologie wird die Dopaminbehandlung die tägliche Funktion nicht verbessern. Methoden: Die Forscher führen eine doppelblinde, randomisierte, kontrollierte Crossover-Studie durch. 50 Kinder im Alter von 4-18 Jahren mit einer eindeutigen pathophysiologischen Ursache für CP werden aufgenommen. Jedes Kind erhält 2 Wochen lang eine Dopamin- und Placebobehandlung mit einem 2-wöchigen Auswaschintervall. Die Teilnehmer werden in 2 Gruppen randomisiert; einer erhält Placebo gefolgt von Dopamin und der andere umgekehrt. Das primäre Ergebnismaß, die Zielerreichungsskala und die sekundären Ergebnisfunktionsmaße (wie Box und Blöcke, 9-Loch-Stifte, Pronation/Supination, Fingersequenzierung) werden zu Beginn und am Ende jeder Behandlung sowie durch Elternfragebögen bewertet hinsichtlich Zufriedenheit und Nebenwirkungen.

Erwartete Ergebnisse:

Keine funktionelle Verbesserung unter Dopaminbehandlung im Vergleich zu Placebo.

Bedeutung:

Bereitstellung ausreichender Daten zur Unterstützung oder Widerlegung der Verwendung einer Dopaminbehandlung bei dystoner CP.

Mögliche Auswirkungen auf die Medizin:

Dies kann zu einer Änderung der medizinischen Behandlungsrichtlinien für Kinder mit CP führen.