Leczenie dopaminą u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym z dystonią - badanie kontrolowane z podwójnie ślepą próbą

Tło:

Mózgowe porażenie dziecięce (MPD) jest główną przyczyną unieruchomienia w dzieciństwie i jest definiowane jako niepostępujące uszkodzenie rozwijającego się ośrodkowego układu nerwowego u dzieci w wieku poniżej 3 lat, skutkujące nieprawidłowościami neurologicznymi i mięśniowo-szkieletowymi. Głównymi przyczynami patofizjologicznymi są encefalopatia wcześniaków (leukomalacja okołokomorowa) encefalopatia niedotlenieniowo-niedokrwienna. Infekcje, naruszenia i wady migracji to inne, mniej powszechne przyczyny CP. Uszkodzenie mózgu prowadzi do funkcjonalnego upośledzenia motoryki, wpływającego na codzienne czynności, objawiającego się zwykle zaburzeniami ruchowymi: piramidowymi, prowadzącymi do spastyczności i pozapiramidowymi, prowadzącymi do dystonii i pląsawicy. W większości przypadków rozległe uszkodzenie mózgu powoduje mieszane zaburzenie ruchowe. Dystonię definiuje się jako mimowolne skurcze mięśni powodujące skręcanie i nieprawidłową postawę. Chociaż neurologiczne podstawy CP pozostają nieznane, ostatnio odnotowano związek między niskim poziomem dopaminy a zwiększonym uwalnianiem acetylocholiny w dystonii. Dopamina jest uważana za pierwszą linię leczenia dzieci z dystonią i CP, a następnie leczenie antycholiergiczne triheksfenidylem. Zalecenie leczenia dopaminergicznego opiera się na konieczności wykluczenia dystonii reagującej na dopaminę, rzadkiej choroby genetycznej, oraz na pojedynczym studium przypadku opisującym poprawę w CP. Nigdy nie zgłoszono wyników badań z podwójnie ślepą próbą potwierdzających lub odrzucających stosowanie leczenia dopaminą w przypadku dystonicznego CP. Hipoteza robocza i

Celuje:

U dzieci z CP z powodu wyraźnej patologii podstawowej leczenie dopaminą nie poprawi codziennego funkcjonowania. Metody: badacze przeprowadzą podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane badanie krzyżowe. Zarejestrowanych zostanie 50 dzieci w wieku 4-18 lat z wyraźną patofizjologiczną przyczyną CP. Każde dziecko będzie otrzymywać dopaminę i placebo przez 2 tygodnie z 2-tygodniową przerwą na wymywanie. Uczestnicy zostaną losowo podzieleni na 2 grupy; jeden otrzyma placebo, a następnie dopaminę, a drugi odwrotnie. Podstawowa miara wyniku, skala osiągnięcia celu i drugorzędne miary funkcjonalne wyniku (takie jak pudełko i bloki, kołki z 9 dziurkami, pronacja/supinacja, sekwencjonowanie palców) zostaną ocenione na początku i na końcu każdego leczenia, jak również kwestionariusze dla rodziców dotyczące satysfakcji i skutków ubocznych.

Oczekiwane rezultaty:

Brak poprawy funkcjonalnej po leczeniu dopaminą w porównaniu z placebo.

Znaczenie:

dostarczanie wystarczających danych, aby poprzeć lub odrzucić stosowanie leczenia dopaminą w przypadku dystonicznego CP.

Prawdopodobne implikacje dla medycyny:

może to prowadzić do zmiany wytycznych dotyczących leczenia dzieci z MPD.