Dopaminbehandling hos barn med cerebral parese med dystoni - en dobbeltblind kontrollert studie

Bakgrunn:

Cerebral parese (CP) er hovedårsaken til immobilitet i barndommen og er definert som en ikke-progressiv skade på det utviklende sentralnervesystemet hos barn under 3 år, noe som resulterer i nevrologiske og muskel- og skjelettavvik. De viktigste patofysiologiske årsakene er encefalopati av prematuritet (periventrikulær leukomalacia) hypoksisk iskemisk encefalopati. Infeksjoner, infrakter og migrasjonsdefekter er andre mindre vanlige årsaker til CP. Hjerneskaden fører til funksjonell motorisk svekkelse som påvirker daglige aktiviteter, manifesterer seg ofte som en bevegelsesforstyrrelse: pyramidal, som fører til spastisitet og ekstrapyramidal fører til dystoni og chorea. I de fleste tilfeller forårsaker omfattende hjerneskade en blandet bevegelsesforstyrrelse. Dystoni er definert som ufrivillige muskelsammentrekninger som forårsaker vridninger og unormale stillinger. Mens det nevrologiske grunnlaget for CP forblir ukjent, er det nylig rapportert om en sammenheng mellom lav dopamin og økt acetylkolinfrigjøring ved dystoni. Dopamin regnes som den første behandlingslinjen hos barn med dystoni og CP etterfulgt av antikoliergisk behandling med triheksfenidyl. Anbefalingen om dopaminerg behandling er basert på behovet for å utelukke dopaminresponsiv dystoni, en sjelden genetisk lidelse, og på enkelt casestudie som rapporterer bedring i CP. En dobbeltblind studie støtte eller avkrefte bruken av dopaminbehandling for dystonisk CP ble aldri rapportert. Arbeidshypotese og

Mål:

Hos barn med CP på grunn av en klar underliggende patologi, vil ikke dopaminbehandling bedre daglig funksjon. Metoder: etterforskerne vil utføre en dobbeltblindet randomisert kontrollert crossover-studie. 50 barn i alderen 4-18 år med en klar patofysiologisk årsak til CP vil bli påmeldt. Hvert barn vil få dopamin- og placebobehandling i 2 uker med 2 ukers utvaskingsintervall. Deltakerne vil bli randomisert i 2 grupper; den ene vil få placebo etterfulgt av dopamin og den andre omvendt. Det primære resultatmålet, måloppnåelsesskalaen og sekundære utfallsfunksjonelle mål (som boks og blokker, 9 hulls knagger, pronasjon/supinasjon, fingersekvensering) vil bli vurdert ved begynnelsen og slutten av hver behandling, i tillegg til foreldrespørreskjemaer angående tilfredshet og bivirkninger.

Forventede resultater:

Ingen funksjonell forbedring med dopaminbehandling sammenlignet med placebo.

Betydning:

levere tilstrekkelige data til å støtte eller tilbakevise bruken av dopaminbehandling for dystonisk CP.

Sannsynlige implikasjoner for medisin:

dette kan føre til endringer i retningslinjene for medisinsk behandling for barn med CP.