근긴장이상을 동반한 뇌성마비 아동의 도파민 치료 - 이중 맹검 통제 연구

배경:

뇌성마비(CP)는 아동기 부동의 주요 원인이며 3세 미만 아동의 중추신경계 발달에 대한 비진행성 손상으로 신경학적 및 근골격계 이상을 초래하는 것으로 정의됩니다. 주요 병태생리학적 원인은 미숙아 뇌병증(뇌실주위 백질연화증) 저산소성 허혈성 뇌병증입니다. 감염, 위반 및 마이그레이션 결함은 CP의 다른 덜 일반적인 원인입니다. 뇌 손상은 일상 활동에 영향을 미치는 기능적 운동 장애로 이어지며 일반적으로 운동 장애로 나타납니다: 피라미드형, 경직 및 추체외로로 이어지는 근긴장 이상 및 무도병. 대부분의 경우 광범위한 뇌 손상은 혼합 운동 장애를 유발합니다. 근긴장이상은 비틀림과 비정상적인 자세를 유발하는 비자발적 근육 수축으로 정의됩니다. CP의 신경학적 토대는 알려지지 않았지만 낮은 도파민과 증가된 아세틸콜린 방출 사이의 연관성이 근긴장이상증에서 최근 보고되었습니다. 도파민은 근긴장이상 및 CP가 있는 소아에서 트리헥스페니딜을 사용한 항담즙성 치료에 이어 치료의 첫 번째 라인으로 간주됩니다. 도파민성 치료의 권고는 희귀 유전 질환인 도파민 반응성 근긴장이상증을 배제할 필요성과 CP의 개선을 보고한 단일 사례 연구에 근거합니다. 근긴장 이상 CP에 대한 도파민 치료의 사용을 지지하거나 반박하는 이중 맹검 연구는 보고된 적이 없습니다. 작업 가설 및

목표:

명확한 근본적인 병리로 인해 CP를 가진 어린이의 경우 도파민 치료는 일상 기능을 향상시키지 않습니다. 방법: 조사관은 이중 맹검 무작위 제어 교차 연구를 수행합니다. CP에 대한 명확한 병태생리학적 원인이 있는 4-18세 어린이 50명이 등록됩니다. 각 어린이는 2주 세척 간격으로 2주 동안 도파민 및 위약 치료를 받게 됩니다. 참가자는 2개 그룹으로 무작위 배정됩니다. 한 명은 위약을 투여받은 후 도파민을 투여받고 다른 한 명은 그 반대의 경우도 마찬가지입니다. 1차 결과 측정, 목표 달성 척도 및 2차 결과 기능 측정(예: 상자 및 블록, 9홀 페그, 내전/회외, 손가락 시퀀싱)은 각 치료의 시작과 끝에 부모 설문지뿐만 아니라 평가됩니다. 만족도와 부작용에 대해

예상 결과:

위약에 비해 도파민 치료로 기능 개선이 없습니다.

중요성:

근긴장이상 CP에 대한 도파민 치료의 사용을 지지하거나 반박하기에 충분한 데이터를 제공합니다.

의학에 대한 가능한 영향:

이로 인해 CP 아동을 위한 치료 지침이 변경될 수 있습니다.