Лечение дофамином у детей с церебральным параличом и дистонией — двойное слепое контролируемое исследование

Задний план:

Детский церебральный паралич (ДЦП) является основной причиной детской неподвижности и определяется как непрогрессирующее поражение развивающейся центральной нервной системы у детей младше 3 лет, приводящее к неврологическим и скелетно-мышечным аномалиям. Основными патофизиологическими причинами являются энцефалопатия недоношенных (перивентрикулярная лейкомаляция), гипоксически-ишемическая энцефалопатия. Инфекции, повреждения и миграционные дефекты являются другими менее распространенными причинами ХП. Повреждение головного мозга приводит к функциональным двигательным нарушениям, влияющим на повседневную деятельность, обычно проявляется двигательными расстройствами: пирамидными, приводящими к спастичности, и экстрапирамидными, приводящими к дистонии и хорее. В большинстве случаев обширное повреждение головного мозга вызывает смешанное двигательное расстройство. Дистония определяется как непроизвольные сокращения мышц, вызывающие скручивание и ненормальные позы. Хотя неврологические основы ХП остаются неизвестными, недавно сообщалось о связи между низким уровнем дофамина и повышенным выбросом ацетилхолина при дистонии. Допамин считается первой линией лечения детей с дистонией и ХП, за которым следует антихолинергическая терапия тригексфенидилом. Рекомендация дофаминергической терапии основана на необходимости исключить дофамин-зависимую дистонию, редкое генетическое заболевание, а также на одном исследовании, сообщающем об улучшении ХП. Ни разу не сообщалось о двойном слепом исследовании, подтверждающем или опровергающем использование лечения дофамином при дистоническом ХП. Рабочая гипотеза и

Цели:

У детей с ДЦП из-за явной основной патологии лечение дофамином не улучшит повседневную функцию. Методы: исследователи проведут двойное слепое рандомизированное контролируемое перекрестное исследование. В исследование будут включены 50 детей в возрасте от 4 до 18 лет с четкой патофизиологической причиной ХП. Каждый ребенок будет получать лечение дофамином и плацебо в течение 2 недель с двухнедельным интервалом вымывания. Участники будут рандомизированы на 2 группы; один получит плацебо, за которым следует дофамин, а другой наоборот. Первичный результат, шкала достижения цели и вторичные функциональные показатели результата (такие как ящик и блоки, 9 отверстий для штифтов, пронация/супинация, последовательность пальцев) будут оцениваться в начале и в конце каждого лечения, а также в анкетах для родителей. относительно удовлетворения и побочных эффектов.

Ожидаемые результаты:

Отсутствие функционального улучшения при лечении допамином по сравнению с плацебо.

Важность:

предоставление достаточных данных для поддержки или опровержения использования лечения дофамином при дистоническом ХП.

Возможные последствия для медицины:

это может привести к изменению рекомендаций по лечению детей с ДЦП.