Tratamento com dopamina em crianças com paralisia cerebral com distonia - um estudo duplo-cego controlado

Fundo:

A paralisia cerebral (PC) é a principal causa de imobilidade infantil e é definida como uma lesão não progressiva do sistema nervoso central em desenvolvimento em crianças menores de 3 anos, resultando em anormalidades neurológicas e musculoesqueléticas. As principais causas fisiopatológicas são a encefalopatia da prematuridade (leucomalacia periventricular) e a encefalopatia hipóxico-isquêmica. Infecções, infrações e defeitos de migração são outras causas menos comuns de PC. A lesão cerebral leva ao comprometimento motor funcional com impacto nas atividades diárias comumente se manifesta como um distúrbio do movimento: piramidal, levando à espasticidade e extrapiramidal, levando à distonia e coreia. Na maioria dos casos, uma lesão cerebral extensa causa um distúrbio de movimento misto. A distonia é definida como contrações musculares involuntárias que causam torções e posturas anormais. Embora as bases neurológicas da PC permaneçam desconhecidas, uma ligação entre a baixa dopamina e o aumento da liberação de acetilcolina foi recentemente relatada na distonia. A dopamina é considerada a primeira linha de tratamento em crianças com distonia e PC, seguida de tratamento anticoliérgico com triexfenidil. A recomendação do tratamento dopaminérgico é baseada na necessidade de descartar a distonia responsiva à dopamina, um distúrbio genético raro, e em um único estudo de caso relatando melhora na PC. Um estudo duplo-cego que apóia ou refuta o uso de tratamento com dopamina para PC distônica nunca foi relatado. hipótese de trabalho e

Mira:

Em crianças com PC devido a uma patologia subjacente clara, o tratamento com dopamina não melhorará a função diária. Métodos: os investigadores realizarão um estudo cruzado randomizado controlado duplo-cego. Serão incluídas 50 crianças de 4 a 18 anos com causa fisiopatológica clara para PC. Cada criança receberá tratamento com dopamina e placebo por 2 semanas com um intervalo de washout de 2 semanas. Os participantes serão randomizados em 2 grupos; um receberá placebo seguido de dopamina e o outro vice-versa. A medida de resultado primário, a escala de alcance de metas e as medidas funcionais de resultado secundário (como caixa e blocos, cravelhas de 9 furos, pronação/supinação, sequenciamento de dedos) serão avaliadas no início e no final de cada tratamento, bem como questionários para os pais em relação à satisfação e efeitos colaterais.

Resultados esperados:

Nenhuma melhora funcional com o tratamento com dopamina em comparação com o placebo.

Importância:

fornecer dados suficientes para apoiar ou refutar o uso de tratamento com dopamina para PC distônica.

Implicações prováveis ​​para a Medicina:

isso pode levar a uma mudança nas diretrizes de tratamento médico para crianças com PC.