Dopamiinihoito lapsilla, joilla on aivovamma ja dystonia – kaksoissokkokontrolloitu tutkimus

Tausta:

Aivovamma (CP) on lasten liikkumattomuuden tärkein syy, ja se määritellään alle 3-vuotiaiden lasten keskushermoston kehittymättömäksi vaurioksi, joka johtaa neurologisiin ja tuki- ja liikuntaelimistön poikkeavuksiin. Tärkeimmät patofysiologiset syyt ovat keskosten enkefalopatia (periventrikulaarinen leukomalasia) hypoksinen iskeeminen enkefalopatia. Infektiot, rikkomukset ja muuttovauriot ovat muita vähemmän yleisiä CP:n syitä. Aivovamma johtaa päivittäiseen toimintaan vaikuttavaan toiminnalliseen motoriseen vajaatoimintaan, joka ilmenee yleensä liikehäiriönä: pyramidaalisena, joka johtaa spastisuuteen ja ekstrapyramidaaliseen dystoniaan ja koreaan. Useimmissa tapauksissa laaja aivovamma aiheuttaa sekaliikehäiriön. Dystonia määritellään tahattomina lihasten supistuksina, jotka aiheuttavat vääntymistä ja epänormaalia asentoa. Vaikka CP:n neurologiset taustat ovat edelleen tuntemattomia, dystoniassa on hiljattain raportoitu yhteys alhaisen dopamiinin ja lisääntyneen asetyylikoliinin vapautumisen välillä. Dopamiinia pidetään ensimmäisenä hoitolinjana dystoniaa ja CP:tä sairastavilla lapsilla, mitä seuraa antikolerginen hoito triheksfenidyylillä. Dopaminergisen hoidon suositus perustuu tarpeeseen sulkea pois dopamiiniresponsiivinen dystonia, harvinainen geneettinen sairaus, sekä yksittäiseen tapaustutkimukseen, joka raportoi CP:n paranemisesta. Kaksoissokkotutkimusta, joka tukee tai kumoaa dopamiinihoidon käytön dystonisessa CP:ssä, ei koskaan raportoitu. Työhypoteesi ja

Tavoitteet:

Lapsilla, joilla on CP selkeän taustalla olevan patologian vuoksi, dopamiinihoito ei paranna päivittäistä toimintaa. Menetelmät: tutkijat suorittavat kaksoissokkoutetun satunnaistetun kontrolloidun risteytystutkimuksen. Mukaan otetaan 50 4-18-vuotiasta lasta, joilla on selvä patofysiologinen syy CP:lle. Jokainen lapsi saa dopamiini- ja lumelääkehoitoa 2 viikon ajan 2 viikon huuhtoutumisvälillä. Osallistujat satunnaistetaan kahteen ryhmään; yksi saa lumelääkettä ja sen jälkeen dopamiinia ja toinen päinvastoin. Ensisijainen tulosmittaus, tavoitteen saavuttamista koskeva asteikko ja toissijaiset toiminnalliset mittaukset (kuten laatikko ja lohkot, 9 reikää, pronaatio/supinaatio, sormien sekvensointi) arvioidaan jokaisen hoidon alussa ja lopussa sekä vanhempien kyselylomakkeilla. tyytyväisyydestä ja sivuvaikutuksista.

Odotetut tulokset:

Ei toiminnallista parannusta dopamiinihoidolla lumelääkkeeseen verrattuna.

Merkitys:

toimittamalla riittävästi tietoa tukemaan tai kumoamaan dopamiinihoidon käytön dystonisessa CP:ssä.

Todennäköiset vaikutukset lääketieteeseen:

tämä voi johtaa muutokseen CP-lasten hoitosuosituksissa.