神経線維腫症（NF1）に関連する網状神経線維腫（PN）の治療におけるRAD001の有効性と安全性
2016年5月10日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
神経線維腫症1型（NF1）に関連する叢状神経線維腫（PN）患者の治療におけるRAD001の第II相試験
この研究は、神経線維腫症 1 型 (NF1) に関連する網状神経線維腫 (PN) 患者における RAD001 の抗腫瘍活性と安全性を評価することでした。
この研究の目的は次のとおりです。
連続投与スケジュールで毎日経口投与された RAD001 が以下の可能性があるかどうかを判断します。
- 手術不能で文書化された進行性 PN (層 1) の NF1 を有する小児および成人の体積 MRI 測定値に基づいて、疾患進行までの時間 (TTP) を延長します。
- NF1 および手術不能の PN を有する小児および成人の体積 MRI 測定値に基づく客観的な X 線写真の反応が得られる
- NCI Common Toxicity Criteria、バージョン 4.0 によって評価されるように、この患者集団における慢性 RAD001 投与の忍容性と毒性を評価すること。
調査の概要
詳細な説明
エベロリムスを非盲検法で投与するために、約 20 人の患者が登録されました。 Stratum 1 または Stratum 2 のいずれかに合計 9 人の患者が登録されました。
この研究は、最長 2 年間の登録が可能でした。 この期間に目標の登録が達成されなかったため、研究は計画よりも少ない患者数で終了しました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
9
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Tel-Aviv、イスラエル、6423906
- Novartis Investigative Site
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Tel-Hashomer、イスラエル、52621
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -NIHコンセンサス会議基準によるNF1の臨床的に確定診断。
- -患者は、気道または大血管を損なう可能性のある病変、神経圧迫を引き起こす可能性のある病変、大きな変形または重大な美容上の問題を引き起こす可能性のある病変など、重大な罹患率を引き起こす可能性のあるPNを持っている必要があります
- 測定可能な疾患：患者は、体積MRI分析に適した測定可能なPNを少なくとも1つ持っている必要があります。
除外基準:
- 全身ステロイドまたは別の免疫抑制剤による慢性治療。
- -活動性の視神経膠腫、悪性神経膠腫、悪性末梢神経鞘腫瘍、または化学療法または放射線療法による治療を必要とする他の癌の証拠。
- 肺機能が著しく損なわれているという臨床的証拠
- 妊娠中または授乳中。
- -mTOR阻害剤（シロリムス、テムシロリムス、エベロリムスなど）による以前の治療。
- MRI評価の禁忌なし
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エベロリムス (RAD001)
登録された患者は、非盲検法でエベロリムス (RAD001) を投与されました。
エベロリムスの推奨開始用量は体表面積によって異なり、1 日 1 回 2.5 mg から 1 日 1 回 7.5 mg までです。
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2.5 mg から始まる錠剤の経口 1 日投与量
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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小児および成人における体積MRI測定値の変化に基づく疾患進行までの時間（TTP）（層Iのみ）
時間枠：スクリーニング、コース終了後 #6、#12、#18、#24、治療終了(1コース=28日)
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このエンドポイントは、Stratum 1 の患者のみを対象に分析する予定でした。
現在の治療段階の開始前に測定された治療前の体積と比較して、インデックス網状神経線維腫（PN）の少なくとも1つの体積（体積MRIによる）の20％以上の増加として定義される疾患の進行。
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スクリーニング、コース終了後 #6、#12、#18、#24、治療終了(1コース=28日)
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ボリューム MRI 測定に基づく客観的 X 線写真反応を示す患者の数 (Stratum 2 のみ)
時間枠：スクリーニング、コース＃6の後、その後6か月ごとに治療終了（1コース= 28日）
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応答は、フォローアップのボリュームMRIスキャンが行われた時点で評価されました（コース6の後、その後6か月ごと、および治療の終了時）。
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スクリーニング、コース＃6の後、その後6か月ごとに治療終了（1コース= 28日）
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有害事象の共通毒性基準（CTCAE）V.04によって評価された有害事象のある患者の数
時間枠：ICFに署名してから治療終了後28日まで（最長25ヶ月）
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有害事象は、NCI 有害事象共通毒性基準 (CTCAE) バージョン 4.0 に従って評価されました。
有害事象に対する CTCAE の等級付けが存在しない場合、軽度、中等度、重度、および生命を脅かす重篤度 (それぞれ等級 1 ～ 4 に対応) が使用されました。
CTCAE グレード 5 (死亡) は、この研究では使用されませんでした。
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ICFに署名してから治療終了後28日まで（最長25ヶ月）
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床反応を示した患者数
時間枠：スクリーニング、1 日目、コース #3、#6、#12、#18、#24 後、治療終了 (1 コース = 28 日)
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臨床反応は、機能、パフォーマンスステータスの改善、または治療後少なくとも 28 日間持続する PN 関連の痛みの軽減として定義されます。
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スクリーニング、1 日目、コース #3、#6、#12、#18、#24 後、治療終了 (1 コース = 28 日)
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医師による皮膚病変の臨床状態の包括的評価 (PGA)
時間枠：スクリーニング、コース後 #3、#6、#12、#18、#24、治療終了 (1コース = 28日)
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医師の臨床状態の総合的評価 (PGA) は、ベースラインと比較した患者の皮膚疾患の全体的な改善または悪化の程度を治験責任医師が評価するための 7 段階評価尺度です。
回答は、少なくとも 4 週間間隔をあけて、少なくとも 2 回の評価によって確認する必要があります。
グレーディングの範囲は 0 ～ 6 です。 0 は完全にクリアで、6 はより悪い状態です。
完全な臨床反応 (CCR) には、疾患がないことを示す 0 の等級付けが必要です (組織学的確認は必要ありません)。
グレード 1、2、および 3 は部分奏効を構成し、少なくとも 50% の改善を示しますが、100% 未満の改善を示します。
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スクリーニング、コース後 #3、#6、#12、#18、#24、治療終了 (1コース = 28日)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年4月1日
一次修了 (実際)
2015年4月1日
研究の完了 (実際)
2015年4月1日
試験登録日
最初に提出
2011年5月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年6月2日
最初の投稿 (見積もり)
2011年6月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年5月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年5月10日
最終確認日
2016年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。