Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost RAD001 při léčbě plexiformních neurofibromů (PN) spojených s neurofibromatózou (NF1)

10. května 2016 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Studie fáze II RAD001 v léčbě pacientů s plexiformními neurofibromy (PN) spojenými s neurofibromatózou typu 1 (NF1)

Tato studie měla vyhodnotit protinádorovou aktivitu a bezpečnost RAD001 u pacientů s plexiformními neurofibromy (PN) spojenými s neurofibromatózou typu 1 (NF1).

Cílem studie bylo:

  1. určit, zda RAD001 podávaný perorálně denně podle kontinuálního dávkovacího schématu může:

    1. Prodlužuje čas do progrese onemocnění (TTP) na základě volumetrických MRI měření u dětí a dospělých s NF1 u inoperabilní dokumentované progresivní PN (vrstva 1).
    2. Výsledky objektivních radiografických odpovědí na základě volumetrických měření MRI u dětí a dospělých s NF1 a inoperabilní PN při absenci dokumentované radiografické progrese na vstupu do stezky (vrstva
  2. Vyhodnotit snášenlivost a toxicitu chronického podávání RAD001 u této populace pacientů, jak bylo hodnoceno pomocí NCI Common Toxicity Criteria, verze 4.0.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Přibližně 20 pacientů mělo být zařazeno do otevřeného podávání everolimu. Do Stratum 1 nebo Stratum 2 bylo zařazeno celkem 9 pacientů.

Studium bylo otevřené pro zápis do 2 let. Protože v tomto období nebylo dosaženo cílového zařazení, studie byla ukončena s menším počtem pacientů, než bylo plánováno.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Tel-Aviv, Izrael, 6423906
        • Novartis Investigative Site
      • Tel-Hashomer, Izrael, 52621
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Klinicky definitivní diagnóza NF1 podle kritérií konsenzuální konference NIH.
  2. Pacienti musí mít PN, která může způsobit významnou morbiditu, jako jsou léze, které by mohly ohrozit dýchací cesty nebo velké cévy, léze, které by mohly způsobit kompresi nervů, léze, které by mohly vést k velké deformaci nebo významné kosmetické problémy
  3. Měřitelné onemocnění: pacient musí mít alespoň jednu měřitelnou PN vhodnou pro volumetrickou MRI analýzu.

Kritéria vyloučení:

  1. Chronická léčba systémovými steroidy nebo jinými imunosupresivy.
  2. Důkaz aktivního optického gliomu, maligního gliomu, maligního tumoru pochvy periferního nervu nebo jiné rakoviny vyžadující léčbu chemoterapií nebo radiační terapií.
  3. Klinický důkaz významně narušené funkce plic
  4. Těhotenství nebo kojení.
  5. Předchozí léčba inhibitory mTOR (např. sirolimus, temsirolimus, everolimus).
  6. Žádné kontraindikace pro vyšetření MRI

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Everolimus (RAD001)
zařazení pacienti dostávali everolimus (RAD001) otevřeným způsobem. Doporučená počáteční dávka everolimu závisí na ploše povrchu těla, počínaje 2,5 mg jednou denně až 7,5 mg jednou denně.
Lék: Everolimus (RAD001)
perorální denní dávkování tablety počínaje 2,5 mg

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do progrese onemocnění (TTP) na základě změny v volumetrických měřeních MRI u dětí a dospělých (pouze ve vrstvě I)
Časové okno: Screening, po kurzu #6, #12, #18, #24, konec léčby (1 kurz=28 dní)
Tento cílový bod byl plánován tak, aby byl analyzován pouze pro pacienty Stratum 1. Progrese onemocnění definovaná jako ≥ 20% zvýšení objemu (pomocí volumetrické MRI) alespoň jednoho z indexových plexiformních neurofibromů (PN) ve srovnání s objemem před léčbou naměřeným před začátkem aktuální léčebné fáze.
Screening, po kurzu #6, #12, #18, #24, konec léčby (1 kurz=28 dní)
Počet pacientů s objektivními radiografickými odpověďmi na základě volumetrických měření MRI (pouze ve vrstvě 2)
Časové okno: Screening, po kurzu č. 6, poté každých 6 měsíců a ukončení léčby (1 cyklus = 28 dní)

Odpověď byla hodnocena v době, kdy se provádí kontrolní volumetrické vyšetření magnetickou rezonancí (po 6. cyklu a poté každých 6 měsíců a na konci léčby).

  • Kompletní odpověď (CR): úplné vymizení všech měřitelných nebo hmatatelných PN po dobu ≥ 28 dnů a žádný výskyt nových lézí.
  • Částečná odpověď (PR): ≥ 20% snížení součtu objemu všech indexových PN lézí po dobu ≥ 28 dnů.
  • Stabilní onemocnění (SD): < 20% zvýšení a < 20% snížení součtu objemu všech indexových PN lézí po dobu ≥ 28 dnů.
Screening, po kurzu č. 6, poté každých 6 měsíců a ukončení léčby (1 cyklus = 28 dní)
Počet pacientů s nežádoucími příhodami hodnocenými podle běžných kritérií toxicity pro nežádoucí příhody (CTCAE) V.04
Časové okno: Od podepsání ICF do 28 dnů po ukončení léčby (maximálně 25 měsíců)
Nežádoucí účinky byly hodnoceny podle NCI Common Toxicity Criteria for Adverse Events (CTCAE) verze 4.0. Pokud pro nežádoucí příhodu neexistuje klasifikace CTCAE, byla použita závažnost mírná, střední, závažná a život ohrožující, odpovídající 1. až 4. stupni. CTCAE stupeň 5 (smrt) nebyl v této studii použit.
Od podepsání ICF do 28 dnů po ukončení léčby (maximálně 25 měsíců)

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s klinickou odpovědí
Časové okno: Screening, den 1, po kurzu #3, #6, #12, #18, #24, konec léčby (1 kurz = 28 dní)
Klinická odpověď je definována jako zlepšení funkce, výkonnostního stavu nebo snížení bolesti související s PN přetrvávající po dobu alespoň 28 dnů léčby.
Screening, den 1, po kurzu #3, #6, #12, #18, #24, konec léčby (1 kurz = 28 dní)
Globální hodnocení klinického stavu (PGA) kožních lézí lékařem
Časové okno: Screening, po kurzu #3, #6, #12, #18, #24, Konec léčby (1 kurz = 28 dní)
The Physician's Global Assessment of Clinical Condition (PGA) je 7-bodová hodnotící stupnice pro hodnocení celkového rozsahu zlepšení nebo zhoršení pacientova kožního onemocnění ve srovnání s výchozí hodnotou. Odpovědi musí být potvrzeny alespoň dvěma hodnoceními s časovým odstupem alespoň 4 týdnů. Hodnocení se pohybuje od 0 do 6; 0 je zcela jasné, kde 6 znamená horší stav. Kompletní klinická odpověď (CCR) vyžaduje známku 0, což znamená nepřítomnost onemocnění (histologické potvrzení není vyžadováno). Stupně 1, 2 a 3 představují částečnou odezvu, což znamená zlepšení alespoň o 50 procent, ale méně než o 100 procent.
Screening, po kurzu #3, #6, #12, #18, #24, Konec léčby (1 kurz = 28 dní)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. května 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. června 2011

První zveřejněno (Odhad)

3. června 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

12. května 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. května 2016

Naposledy ověřeno

1. května 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CRAD001MIL04T

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Plexiformní neurofibrom spojený s neurofibromatózou typu 1

Klinické studie na Everolimus (RAD001)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit