신경섬유종증(NF1)과 관련된 플렉시형 신경섬유종(PN) 치료에서 RAD001의 효능 및 안전성
2016년 5월 10일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
신경섬유종증 유형 1(NF1)과 관련된 플렉시형 신경섬유종(PN) 환자의 치료에서 RAD001의 제2상 연구
이 연구는 신경섬유종증 1형(NF1)과 관련된 플렉시형 신경섬유종(PN) 환자에서 RAD001의 항종양 활성 및 안전성을 평가하기 위한 것입니다.
연구의 목적은 다음과 같습니다.
연속 투여 일정에 따라 매일 경구 투여되는 RAD001이 다음을 수행할 수 있는지 여부를 결정합니다.
- 수술 불가능한 문서화된 진행성 PN(층 1)에서 NF1이 있는 소아 및 성인의 체적 MRI 측정을 기반으로 질병 진행까지의 시간(TTP)을 증가시킵니다.
- NF1 및 작동 불가능한 PN이 있는 어린이 및 성인의 용적 MRI 측정을 기반으로 한 객관적인 방사선 반응 결과는 흔적 항목(지층)에서 문서화된 방사선학적 진행이 없는 경우
- NCI 공통 독성 기준, 버전 4.0에 의해 평가된 이 환자 집단에서 만성 RAD001 투여의 내약성 및 독성을 평가하기 위함.
연구 개요
상세 설명
공개 라벨 방식으로 에베로리무스를 투여하기 위해 약 20명의 환자가 등록되었습니다. 총 9명의 환자가 Stratum 1 또는 Stratum 2에 등록되었습니다.
이 연구는 최대 2년까지 등록할 수 있도록 공개되었습니다. 이 기간 동안 목표 등록이 달성되지 않았기 때문에 계획보다 적은 환자로 연구가 종료되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
9
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Tel-Aviv, 이스라엘, 6423906
- Novartis Investigative Site
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Tel-Hashomer, 이스라엘, 52621
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- NIH 컨센서스 회의 기준에 따라 NF1의 임상적으로 확실한 진단.
- 환자는 기도 또는 대혈관을 손상시킬 수 있는 병변, 신경 압박을 유발할 수 있는 병변, 주요 기형 또는 중대한 미용 문제를 초래할 수 있는 병변과 같이 심각한 이환율을 유발할 가능성이 있는 PN이 있어야 합니다.
- 측정 가능한 질병: 환자는 체적 MRI 분석이 가능한 최소 하나의 측정 가능한 PN을 가지고 있어야 합니다.
제외 기준:
- 전신 스테로이드 또는 다른 면역억제제를 사용한 만성 치료.
- 활동성 시신경교종, 악성 신경교종, 악성 말초신경초종양 또는 화학요법이나 방사선 요법으로 치료가 필요한 기타 암의 증거.
- 현저하게 손상된 폐 기능의 임상적 증거
- 임신 또는 모유 수유.
- mTOR 억제제(예: 시롤리무스, 템시롤리무스, 에베롤리무스)를 사용한 선행 요법.
- MRI 평가에 대한 금기 사항 없음
기타 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에베로리무스(RAD001)
등록된 환자는 오픈 라벨 방식으로 에버롤리무스(RAD001)를 투여 받았습니다.
에베로리무스의 권장 시작 용량은 체표면적에 따라 다르며, 1일 1회 2.5mg부터 1일 1회 7.5mg까지입니다.
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2.5 mg으로 시작하는 정제의 경구 일일 투여량
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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소아 및 성인의 체적 MRI 측정 변화에 따른 질병 진행까지의 시간(TTP)(계층 I에만 해당)
기간: 6, 12, 18, 24코스 후 스크리닝, 치료종료(1코스=28일)
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이 종점은 Stratum 1 환자에 대해서만 분석하도록 계획되었습니다.
현재 치료 단계가 시작되기 전에 측정된 치료 전 용적과 비교하여 지표 총상 신경섬유종(PN) 중 적어도 하나의 용적(용적 측정 MRI에 의해)이 20% 이상 증가한 것으로 정의되는 질병의 진행.
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6, 12, 18, 24코스 후 스크리닝, 치료종료(1코스=28일)
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체적 MRI 측정을 기반으로 객관적인 방사선학적 반응을 보인 환자 수(계층 2에서만)
기간: 스크리닝, 과정 #6 이후, 매 6개월 및 치료 종료(1 과정 = 28일)
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후속 용적 측정 MRI 스캔을 수행할 때 반응을 평가했습니다(코스 6 이후 및 매 6개월마다 및 치료 종료 시).
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스크리닝, 과정 #6 이후, 매 6개월 및 치료 종료(1 과정 = 28일)
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CTCAE(Common Toxicity Criteria for Adverse Events) V.04에 의해 평가된 부작용이 있는 환자의 수
기간: ICF 체결 시점부터 치료 종료 후 28일까지(최대 25개월)
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부작용은 NCI CTCAE(Common Toxicity Criteria for Adverse Events) 버전 4.0에 따라 평가되었습니다.
유해 사례에 대한 CTCAE 등급이 존재하지 않는 경우, 각각 1~4등급에 해당하는 경증, 중등도, 중증 및 생명을 위협하는 중증도가 사용되었습니다.
CTCAE 등급 5(사망)는 이 연구에서 사용되지 않았습니다.
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ICF 체결 시점부터 치료 종료 후 28일까지(최대 25개월)
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상적 반응을 보인 환자 수
기간: 스크리닝, 1일차, 코스 #3, #6, #12, #18, #24 후, 치료 종료(1 코스 = 28일)
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임상 반응은 기능, 수행 상태의 개선 또는 치료 중 최소 28일 동안 지속되는 PN 관련 통증의 감소로 정의됩니다.
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스크리닝, 1일차, 코스 #3, #6, #12, #18, #24 후, 치료 종료(1 코스 = 28일)
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피부 병변의 임상 상태(PGA)에 대한 의사의 전반적인 평가
기간: 스크리닝, 코스 #3, #6, #12, #18, #24 후, 치료 종료(1 코스 = 28일)
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PGA(Physician's Global Assessment of Clinical Condition)는 기준선과 비교하여 환자의 피부 질환의 개선 또는 악화의 전반적인 정도를 조사자가 평가하기 위한 7점 등급 척도입니다.
응답은 최소 4주 간격으로 최소 2회 평가를 통해 확인되어야 합니다.
등급 범위는 0에서 6까지입니다. 0은 완전히 명확하며 6은 더 나쁜 상태입니다.
완전 임상 반응(CCR)은 질병이 없음을 나타내는 0 등급이 필요합니다(조직학적 확인은 필요하지 않음).
1, 2, 3등급은 부분 반응을 구성하여 50% 이상 개선되었지만 100% 미만의 개선을 나타냅니다.
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스크리닝, 코스 #3, #6, #12, #18, #24 후, 치료 종료(1 코스 = 28일)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2012년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 5월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 6월 2일
처음 게시됨 (추정)
2011년 6월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 5월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 5월 10일
마지막으로 확인됨
2016년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CRAD001MIL04T
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