此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

RAD001 治疗与神经纤维瘤病 (NF1) 相关的丛状神经纤维瘤 (PN) 的疗效和安全性

2016年5月10日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

RAD001 治疗与 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 相关的丛状神经纤维瘤 (PN) 患者的 II 期研究

本研究旨在评估 RAD001 在与 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 相关的丛状神经纤维瘤 (PN) 患者中的抗肿瘤活性和安全性。

该研究的目的是：

  1. 确定 RAD001，按照连续给药方案每天口服给药是否可能：

    1. 根据不能手术记录的进行性 PN（第 1 层）中患有 NF1 的儿童和成人的体积 MRI 测量，增加疾病进展时间 (TTP)。
    2. 根据体积 MRI 测量结果，在试验入口（层
  2. 按照 NCI 通用毒性标准 4.0 版的评估，评估慢性 RAD001 给药在该患者群体中的耐受性和毒性。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

将招募大约 20 名患者以开放标签方式接受依维莫司。 共有 9 名患者被纳入第 1 层或第 2 层。

该研究开放注册长达 2 年。 由于在此期间未达到目标入组人数，因此研究因患者少于计划而终止。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

9

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Tel-Aviv、以色列、6423906
        • Novartis Investigative Site
      • Tel-Hashomer、以色列、52621
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 根据 NIH 共识会议标准临床确诊 NF1。
  2. 患者必须患有可能导致严重并发症的 PN，例如可能损害气道或大血管的病变、可能导致神经受压的病变、可能导致严重畸形或严重美容问题的病变
  3. 可测量的疾病：患者必须有至少一种可测量的 PN，可以进行体积 MRI 分析。

排除标准：

  1. 用全身性类固醇或其他免疫抑制剂进行长期治疗。
  2. 活动性视神经胶质瘤、恶性神经胶质瘤、恶性周围神经鞘瘤或其他需要化疗或放疗的癌症的证据。
  3. 肺功能明显受损的临床证据
  4. 怀孕或哺乳。
  5. 先前接受过 mTOR 抑制剂治疗（例如西罗莫司、替西罗莫司、依维莫司）。
  6. MRI 评估无禁忌症

其他协议定义的包含/排除标准可能适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：依维莫司 (RAD001)
入组患者以开放标签方式接受依维莫司 (RAD001)。 依维莫司的推荐起始剂量取决于体表面积，从 2.5 mg 每天一次到 7.5 mg 每天一次。
药品：依维莫司 (RAD001)
每日口服剂量为 2.5 mg 的片剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
基于儿童和成人体积 MRI 测量值变化的疾病进展时间 (TTP)（仅限 I 层）
大体时间：筛选，疗程#6、#12、#18、#24、治疗结束后（1 个疗程=28 天）
该终点计划仅针对第 1 层患者进行分析。 疾病进展定义为与当前治疗阶段开始前测量的治疗前体积相比，至少一个指标丛状神经纤维瘤 (PN) 的体积（通过体积 MRI）增加 ≥ 20%。
筛选，疗程#6、#12、#18、#24、治疗结束后（1 个疗程=28 天）
基于体积 MRI 测量结果具有客观放射学反应的患者人数（仅在第 2 层）
大体时间：筛选，第 6 个疗程后，然后每 6 个月一次，治疗结束（1 个疗程 = 28 天）

在进行后续体积 MRI 扫描时评估反应（第 6 疗程后，然后每 6 个月一次和治疗结束时）。

  • 完全缓解 (CR)：所有可测量或可触及的 PN 完全消退 ≥ 28 天，并且未出现新病灶。
  • 部分缓解 (PR)：所有指标 PN 病灶的体积总和减少 ≥ 20%，持续 ≥ 28 天。
  • 疾病稳定 (SD)：所有指标 PN 病灶体积总和增加 < 20% 且减少 < 20% ≥ 28 天。
筛选，第 6 个疗程后，然后每 6 个月一次，治疗结束（1 个疗程 = 28 天）
不良事件通用毒性标准 (CTCAE) V.04 评估的不良事件患者人数
大体时间：从签署 ICF 到治疗结束后 28 天（最多 25 个月）
根据 NCI 不良事件通用毒性标准 (CTCAE) 4.0 版评估不良事件。 如果不良事件不存在 CTCAE 分级，则使用分别对应于 1-4 级的轻度、中度、重度和危及生命的严重程度。 本研究未使用 CTCAE 5 级（死亡）。
从签署 ICF 到治疗结束后 28 天（最多 25 个月）

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
有临床反应的患者人数
大体时间：筛选，第 1 天，疗程 #3、#6、#12、#18、#24 之后，治疗结束（1 个疗程 = 28 天）
临床反应定义为功能、体能状态的改善或 PN 相关疼痛的减轻持续治疗至少 28 天。
筛选，第 1 天，疗程 #3、#6、#12、#18、#24 之后，治疗结束（1 个疗程 = 28 天）
医生对皮肤病变临床状况 (PGA) 的全面评估
大体时间：筛选，疗程#3、#6、#12、#18、#24、治疗结束后（1 个疗程 = 28 天）
医生对临床状况的全面评估 (PGA) 是一个 7 点分级量表，用于研究者评估与基线相比患者皮肤病改善或恶化的总体程度。 必须通过至少两次间隔至少 4 周的评估来确认响应。 分级范围从0到6； 0 表示完全清楚，而 6 则表示情况较差。 完全临床反应 (CCR) 需要 0 级，表示没有疾病（不需要组织学确认）。 1、2 和 3 级构成部分响应，表示改善至少 50%，但改善不到 100%。
筛选，疗程#3、#6、#12、#18、#24、治疗结束后（1 个疗程 = 28 天）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2012年4月1日

初级完成 (实际的)

2015年4月1日

研究完成 (实际的)

2015年4月1日

研究注册日期

首次提交

2011年5月27日

首先提交符合 QC 标准的

2011年6月2日

首次发布 (估计)

2011年6月3日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2016年5月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2016年5月10日

最后验证

2016年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CRAD001MIL04T

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

依维莫司 (RAD001)的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Iran

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
订阅