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Wirksamkeit und Sicherheit von RAD001 bei der Behandlung von plexiformen Neurofibromen (PN) im Zusammenhang mit Neurofibromatose (NF1)

10. Mai 2016 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine Phase-II-Studie mit RAD001 zur Behandlung von Patienten mit plexiformen Neurofibromen (PN) in Verbindung mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1)

Diese Studie sollte die Antitumoraktivität und Sicherheit von RAD001 bei Patienten mit plexiformen Neurofibromen (PN) im Zusammenhang mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) bewerten.

Das Ziel der Studie war:

  1. festzustellen, ob RAD001 bei täglicher oraler Verabreichung nach einem kontinuierlichen Dosierungsschema:

    1. Erhöht die Zeit bis zum Fortschreiten der Krankheit (TTP) basierend auf volumetrischen MRT-Messungen bei Kindern und Erwachsenen mit NF1 bei inoperabler dokumentierter progressiver PN (Stratum 1).
    2. Ergebnisse zu objektiven röntgenologischen Reaktionen basierend auf volumetrischen MRT-Messungen bei Kindern und Erwachsenen mit NF1 und inoperabler PN ohne dokumentierte röntgenologische Progression am Spureintritt (Stratum
  2. Bewertung der Verträglichkeit und Toxizität der chronischen RAD001-Verabreichung bei dieser Patientenpopulation, wie anhand der NCI Common Toxicity Criteria, Version 4.0, bewertet.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Ungefähr 20 Patienten sollten aufgenommen werden, um Everolimus offen zu erhalten. Insgesamt 9 Patienten wurden entweder in Stratum 1 oder Stratum 2 aufgenommen.

Die Studie war offen für die Einschreibung bis zu 2 Jahren. Da die Zielrekrutierung in diesem Zeitraum nicht erreicht wurde, wurde die Studie mit weniger Patienten als geplant beendet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
      • Tel-Aviv, Israel, 6423906
        • Novartis Investigative Site
      • Tel-Hashomer, Israel, 52621
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Klinisch eindeutige Diagnose von NF1 gemäß den Kriterien der NIH-Konsensuskonferenz.
  2. Patienten müssen PN haben, die das Potenzial haben, eine erhebliche Morbidität zu verursachen, wie z. B. Läsionen, die die Atemwege oder die großen Gefäße beeinträchtigen könnten, Läsionen, die eine Nervenkompression verursachen könnten, Läsionen, die zu größeren Deformitäten oder erheblichen kosmetischen Problemen führen könnten
  3. Messbare Erkrankung: Der Patient muss mindestens eine messbare PN haben, die einer volumetrischen MRT-Analyse zugänglich ist.

Ausschlusskriterien:

  1. Chronische Behandlung mit systemischen Steroiden oder einem anderen Immunsuppressivum.
  2. Nachweis eines aktiven optischen Glioms, bösartigen Glioms, bösartigen peripheren Nervenscheidentumors oder eines anderen Krebses, der eine Behandlung mit Chemotherapie oder Strahlentherapie erfordert.
  3. Klinischer Nachweis einer signifikant eingeschränkten Lungenfunktion
  4. Schwangerschaft oder Stillzeit.
  5. Vortherapie mit mTOR-Inhibitoren (z. B. Sirolimus, Temsirolimus, Everolimus).
  6. Keine Kontraindikationen für MRT-Untersuchungen

Andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Everolimus (RAD001)
Eingeschriebene Patienten erhielten Everolimus (RAD001) offen. Die empfohlene Anfangsdosis von Everolimus hängt von der Körperoberfläche ab und beginnt bei 2,5 mg einmal täglich bis 7,5 mg einmal täglich.
Arzneimittel: Everolimus (RAD001)
orale Tagesdosis der Tablette beginnend mit 2,5 mg

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Fortschreiten der Krankheit (TTP) basierend auf der Veränderung der volumetrischen MRT-Messungen bei Kindern und Erwachsenen (nur in Stratum I)
Zeitfenster: Screening, nach Kurs Nr. 6, Nr. 12, Nr. 18, Nr. 24, Ende der Behandlung (1 Kurs = 28 Tage)
Dieser Endpunkt sollte nur für Stratum-1-Patienten analysiert werden. Krankheitsprogression, definiert als ≥ 20 % Zunahme des Volumens (mittels volumetrischer MRT) von mindestens einem der plexiformen Neurofibrome (PN) des Index im Vergleich zum Volumen vor der Behandlung, das vor Beginn der aktuellen Behandlungsphase gemessen wurde.
Screening, nach Kurs Nr. 6, Nr. 12, Nr. 18, Nr. 24, Ende der Behandlung (1 Kurs = 28 Tage)
Anzahl der Patienten mit objektiven röntgenologischen Reaktionen basierend auf volumetrischen MRT-Messungen (nur in Stratum 2)
Zeitfenster: Screening, nach Kurs Nr. 6, dann alle 6 Monate und Ende der Behandlung (1 Kurs = 28 Tage)

Das Ansprechen wurde zum Zeitpunkt der Durchführung einer volumetrischen MRT-Nachsorgeuntersuchung beurteilt (nach Kurs 6 und dann alle 6 Monate und am Ende der Behandlung).

  • Vollständiges Ansprechen (CR): vollständige Auflösung aller messbaren oder tastbaren PN für ≥ 28 Tage und kein Auftreten neuer Läsionen.
  • Partial Response (PR): Eine ≥ 20 %ige Verringerung der Summe des Volumens aller Index-PN-Läsionen für ≥ 28 Tage.
  • Stabile Erkrankung (SD): Eine < 20 % Zunahme und < 20 % Abnahme der Summe des Volumens aller Index-PN-Läsionen für ≥ 28 Tage.
Screening, nach Kurs Nr. 6, dann alle 6 Monate und Ende der Behandlung (1 Kurs = 28 Tage)
Anzahl der Patienten mit unerwünschten Ereignissen, bewertet anhand der Common Toxicity Criteria for Adverse Events (CTCAE) V.04
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der ICF-Unterzeichnung bis 28 Tage nach Behandlungsende (bis maximal 25 Monate)
Nebenwirkungen wurden gemäß den NCI Common Toxicity Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 4.0 bewertet. Wenn für ein unerwünschtes Ereignis keine CTCAE-Einstufung existiert, wurden die Schweregrade leicht, mittelschwer, schwer und lebensbedrohlich entsprechend den Graden 1–4 verwendet. CTCAE-Grad 5 (Tod) wurde in dieser Studie nicht verwendet.
Ab dem Zeitpunkt der ICF-Unterzeichnung bis 28 Tage nach Behandlungsende (bis maximal 25 Monate)

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit klinischem Ansprechen
Zeitfenster: Screening, Tag 1, nach Kurs Nr. 3, Nr. 6, Nr. 12, Nr. 18, Nr. 24, Ende der Behandlung (1 Kurs = 28 Tage)
Klinisches Ansprechen ist definiert als Verbesserung der Funktion, des Leistungsstatus oder Abnahme der PN-bedingten Schmerzen, die für mindestens 28 Tage während der Behandlung bestehen bleiben.
Screening, Tag 1, nach Kurs Nr. 3, Nr. 6, Nr. 12, Nr. 18, Nr. 24, Ende der Behandlung (1 Kurs = 28 Tage)
Physician's Global Assessment of Clinical Condition (PGA) von Hautläsionen
Zeitfenster: Screening, nach Kurs Nr. 3, Nr. 6, Nr. 12, Nr. 18, Nr. 24, Ende der Behandlung (1 Kurs = 28 Tage)
Die Physician's Global Assessment of Clinical Condition (PGA) ist eine 7-Punkte-Bewertungsskala für die Beurteilung des Prüfarztes über das Gesamtausmaß der Verbesserung oder Verschlechterung der Hauterkrankung des Patienten im Vergleich zum Ausgangswert. Die Antworten müssen durch mindestens zwei Assessments im zeitlichen Abstand von mindestens 4 Wochen bestätigt werden. Die Benotung reicht von 0 bis 6; 0 ist völlig klar, während 6 für einen schlechteren Zustand steht. Ein vollständiges klinisches Ansprechen (CCR) erfordert eine Einstufung von 0, die das Fehlen einer Erkrankung anzeigt (eine histologische Bestätigung ist nicht erforderlich). Die Grade 1, 2 und 3 stellen ein partielles Ansprechen dar, was eine Verbesserung von mindestens 50 Prozent, aber weniger als 100 Prozent Verbesserung anzeigt.
Screening, nach Kurs Nr. 3, Nr. 6, Nr. 12, Nr. 18, Nr. 24, Ende der Behandlung (1 Kurs = 28 Tage)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Mai 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Juni 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. Juni 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

12. Mai 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Mai 2016

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CRAD001MIL04T

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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