Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo RAD001 w leczeniu nerwiakowłókniaków splotowatych (PN) związanych z nerwiakowłókniakowatością (NF1)

10 maja 2016 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Badanie fazy II RAD001 w leczeniu pacjentów z nerwiakowłókniakami splotowatymi (PN) związanymi z nerwiakowłókniakowatością typu 1 (NF1)

Badanie to miało na celu ocenę aktywności przeciwnowotworowej i bezpieczeństwa RAD001 u pacjentów z nerwiakowłókniakami splotowatymi (PN) związanymi z nerwiakowłókniakowatością typu 1 (NF1).

Celem badania było:

  1. ustalić, czy RAD001, podawany codziennie doustnie według stałego schematu dawkowania, może:

    1. Wydłuża czas do progresji choroby (TTP) na podstawie pomiarów wolumetrycznych MRI u dzieci i dorosłych z NF1 w nieoperacyjnej udokumentowanej postępującej PN (warstwa 1).
    2. Wyniki w postaci obiektywnych odpowiedzi radiograficznych na podstawie pomiarów wolumetrycznych MRI u dzieci i dorosłych z NF1 i nieoperacyjnym PN przy braku udokumentowanej progresji radiologicznej na wejściu szlaku (warstwa
  2. Ocena tolerancji i toksyczności przewlekłego podawania RAD001 w tej populacji pacjentów zgodnie z oceną według kryteriów NCI Common Toxicity Criteria, wersja 4.0.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Około 20 pacjentów miało zostać włączonych do leczenia ewerolimusem w sposób otwarty. W sumie 9 pacjentów zostało włączonych do Stratum 1 lub Stratum 2.

Badanie było otwarte dla zapisów do 2 lat. Ponieważ docelowa rekrutacja nie została osiągnięta w tym okresie, badanie zakończono z mniejszą liczbą pacjentów niż planowano.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Tel-Aviv, Izrael, 6423906
        • Novartis Investigative Site
      • Tel-Hashomer, Izrael, 52621
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Klinicznie pewne rozpoznanie NF1 zgodnie z kryteriami konferencji konsensusu NIH.
  2. Pacjenci muszą mieć PN, które mogą powodować znaczną chorobowość, takie jak zmiany, które mogą upośledzać drogi oddechowe lub duże naczynia, zmiany, które mogą powodować ucisk nerwów, zmiany, które mogą prowadzić do poważnych deformacji lub poważnych problemów kosmetycznych
  3. Mierzalna choroba: pacjent musi mieć co najmniej jedną mierzalną PN nadającą się do wolumetrycznej analizy MRI.

Kryteria wyłączenia:

  1. Przewlekłe leczenie ogólnoustrojowymi steroidami lub innym środkiem immunosupresyjnym.
  2. Dowód aktywnego glejaka nerwu wzrokowego, glejaka złośliwego, złośliwego guza osłonek nerwów obwodowych lub innego nowotworu wymagającego leczenia chemioterapią lub radioterapią.
  3. Kliniczne dowody znacznego upośledzenia czynności płuc
  4. Ciąża lub karmienie piersią.
  5. Wcześniejsza terapia inhibitorami mTOR (np. syrolimus, temsyrolimus, ewerolimus).
  6. Brak przeciwwskazań do oceny MRI

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ewerolimus (RAD001)
włączonych pacjentów otrzymywało ewerolimus (RAD001) w sposób otwarty. Zalecana dawka początkowa ewerolimusu zależy od powierzchni ciała i wynosi od 2,5 mg raz na dobę do 7,5 mg raz na dobę.
Lek: Ewerolimus (RAD001)
doustne dzienne dawkowanie tabletki zaczynając od 2,5 mg

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do progresji choroby (TTP) na podstawie zmian w pomiarach objętościowego rezonansu magnetycznego u dzieci i dorosłych (tylko w warstwie I)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, po kursie nr 6, nr 12, nr 18, nr 24, zakończenie leczenia (1 kurs = 28 dni)
Ten punkt końcowy miał być analizowany tylko dla pacjentów Stratum 1. Progresja choroby zdefiniowana jako ≥ 20% wzrost objętości (na podstawie wolumetrycznego rezonansu magnetycznego) co najmniej jednego nerwiakowłókniaka splotowatego (PN) w porównaniu z objętością przed leczeniem zmierzoną przed rozpoczęciem bieżącej fazy leczenia.
Badanie przesiewowe, po kursie nr 6, nr 12, nr 18, nr 24, zakończenie leczenia (1 kurs = 28 dni)
Liczba pacjentów z obiektywnymi odpowiedziami radiograficznymi na podstawie pomiarów wolumetrycznych MRI (tylko w warstwie 2)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, po kursie nr 6, następnie co 6 miesięcy i na koniec leczenia (1 kurs = 28 dni)

Odpowiedź oceniano w czasie wykonywania kontrolnego wolumetrycznego rezonansu magnetycznego (po 6. kursie, a następnie co 6 miesięcy i na koniec leczenia).

  • Całkowita odpowiedź (CR): całkowite ustąpienie wszystkich mierzalnych lub wyczuwalnych palpacyjnie PN przez ≥ 28 dni i brak pojawienia się nowych zmian.
  • Odpowiedź częściowa (PR): ≥ 20% zmniejszenie sumy objętości wszystkich zmian wskaźnikowych PN przez ≥ 28 dni.
  • Stabilizacja choroby (SD): < 20% wzrost i < 20% spadek sumy objętości wszystkich zmian wskaźnikowych PN przez ≥ 28 dni.
Badanie przesiewowe, po kursie nr 6, następnie co 6 miesięcy i na koniec leczenia (1 kurs = 28 dni)
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi ocenionymi na podstawie wspólnych kryteriów toksyczności dla zdarzeń niepożądanych (CTCAE) V.04
Ramy czasowe: Od momentu podpisania ICF do 28 dni po zakończeniu leczenia (maksymalnie do 25 miesięcy)
Zdarzenia niepożądane oceniano zgodnie z normą NCI Common Toxicity Criteria for Adverse Events (CTCAE) w wersji 4.0. Jeśli nie istnieje klasyfikacja CTCAE dla zdarzenia niepożądanego, zastosowano stopień ciężkości łagodnego, umiarkowanego, ciężkiego i zagrażającego życiu, odpowiadający odpowiednio stopniom 1–4. W tym badaniu nie zastosowano stopnia 5 (zgon) wg CTCAE.
Od momentu podpisania ICF do 28 dni po zakończeniu leczenia (maksymalnie do 25 miesięcy)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z odpowiedzią kliniczną
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, dzień 1, po kursie nr 3, nr 6, nr 12, nr 18, nr 24, zakończenie leczenia (1 kurs = 28 dni)
Odpowiedź kliniczną definiuje się jako poprawę funkcji, stanu sprawności lub zmniejszenie bólu związanego z PN utrzymującego się przez co najmniej 28 dni leczenia.
Badanie przesiewowe, dzień 1, po kursie nr 3, nr 6, nr 12, nr 18, nr 24, zakończenie leczenia (1 kurs = 28 dni)
Ogólna ocena stanu klinicznego (PGA) zmian skórnych przez lekarza
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, po kursie nr 3, nr 6, nr 12, nr 18, nr 24, zakończenie leczenia (1 kurs = 28 dni)
Ogólna ocena stanu klinicznego (PGA) lekarza to 7-punktowa skala służąca do oceny przez badacza ogólnego zakresu poprawy lub pogorszenia choroby skóry pacjenta w porównaniu z wartością wyjściową. Odpowiedzi muszą zostać potwierdzone przez co najmniej dwie oceny oddzielone w czasie o co najmniej 4 tygodnie. Ocena waha się od 0 do 6; 0 jest całkowicie jasne, a 6 oznacza gorszy stan. Pełna odpowiedź kliniczna (CCR) wymaga oceny 0 wskazującej na brak choroby (potwierdzenie histologiczne nie jest wymagane). Stopnie 1, 2 i 3 stanowią częściową odpowiedź, wskazującą na poprawę o co najmniej 50 procent, ale mniej niż 100 procent poprawy.
Badanie przesiewowe, po kursie nr 3, nr 6, nr 12, nr 18, nr 24, zakończenie leczenia (1 kurs = 28 dni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 maja 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 czerwca 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

12 maja 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 maja 2016

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CRAD001MIL04T

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj