Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность и безопасность RAD001 при лечении плексиформных нейрофибром (PN), связанных с нейрофиброматозом (NF1)

10 мая 2016 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Исследование фазы II RAD001 при лечении пациентов с плексиформными нейрофибромами (PN), связанными с нейрофиброматозом 1 типа (NF1)

Это исследование должно было оценить противоопухолевую активность и безопасность RAD001 у пациентов с плексиформными нейрофибромами (PN), связанными с нейрофиброматозом типа 1 (NF1).

Целью исследования было:

  1. определить, может ли RAD001, вводимый перорально ежедневно по графику непрерывного дозирования:

    1. Увеличивает время до прогрессирования заболевания (ВТР) на основании объемных МРТ-измерений у детей и взрослых с НФ1 при неоперабельной подтвержденной прогрессирующей ПП (уровень 1).
    2. Приводит к объективным рентгенологическим ответам, основанным на измерениях объемной МРТ у детей и взрослых с NF1 и неоперабельным PN при отсутствии документально подтвержденного рентгенологического прогрессирования при входе в след (слой
  2. Оценить переносимость и токсичность хронического введения RAD001 в этой популяции пациентов в соответствии с Общими критериями токсичности NCI, версия 4.0.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Приблизительно 20 пациентов должны были быть включены в исследование для получения эверолимуса открытым способом. В общей сложности 9 пациентов были включены либо в страту 1, либо в страту 2.

Исследование было открыто для зачисления до 2 лет. Поскольку целевое число участников в этот период не было достигнуто, исследование было прекращено с меньшим числом пациентов, чем планировалось.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

9

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Израиль
      • Tel-Aviv, Израиль, 6423906
        • Novartis Investigative Site
      • Tel-Hashomer, Израиль, 52621
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Клинически определенный диагноз NF1 в соответствии с критериями консенсусной конференции NIH.
  2. У пациентов должно быть ПП, которое может вызвать серьезные осложнения, такие как поражения, которые могут нарушить дыхательные пути или крупные сосуды, поражения, которые могут вызвать компрессию нерва, поражения, которые могут привести к серьезной деформации или значительным косметическим проблемам.
  3. Измеримое заболевание: у пациента должно быть по крайней мере одно измеримое PN, поддающееся объемному МРТ-анализу.

Критерий исключения:

  1. Длительное лечение системными стероидами или другим иммунодепрессантом.
  2. Доказательства активной глиомы зрительного нерва, злокачественной глиомы, злокачественной опухоли оболочки периферического нерва или другого рака, требующего лечения химиотерапией или лучевой терапией.
  3. Клинические признаки значительного нарушения функции легких
  4. Беременность или кормление грудью.
  5. Предшествующая терапия ингибиторами mTOR (например, сиролимусом, темсиролимусом, эверолимусом).
  6. Нет противопоказаний к МРТ-обследованию.

Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Эверолимус (RAD001)
зарегистрированные пациенты получали эверолимус (RAD001) открытым способом. Рекомендуемая начальная доза эверолимуса зависит от площади поверхности тела и составляет от 2,5 мг один раз в сутки до 7,5 мг один раз в сутки.
Лекарство: Эверолимус (RAD001)
пероральная суточная доза таблетки, начиная с 2,5 мг

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время до прогрессирования заболевания (ВТР), основанное на изменении объемных измерений МРТ у детей и взрослых (только для слоя I)
Временное ограничение: Скрининг, после курса № 6, № 12, № 18, № 24, окончание лечения (1 курс = 28 дней)
Эту конечную точку планировалось проанализировать только для пациентов Stratum 1. Прогрессирование заболевания определяется как ≥ 20% увеличение объема (по объемной МРТ) по крайней мере одной из индексных плексиформных нейрофибром (PN) по сравнению с объемом до лечения, измеренным до начала текущей фазы лечения.
Скрининг, после курса № 6, № 12, № 18, № 24, окончание лечения (1 курс = 28 дней)
Количество пациентов с объективными рентгенологическими ответами, основанными на измерениях объемной МРТ (только в слое 2)
Временное ограничение: Скрининг, после курса №6, затем каждые 6 месяцев и в конце лечения (1 курс=28 дней)

Ответ оценивали во время контрольного объемного МРТ (после 6 курса, затем каждые 6 месяцев и в конце лечения).

  • Полный ответ (ПО): полное разрешение всех измеримых или пальпируемых PN в течение ≥ 28 дней и отсутствие появления новых поражений.
  • Частичный ответ (PR): ≥ 20% уменьшение суммы всех индексных поражений PN в течение ≥ 28 дней.
  • Стабильное заболевание (SD): увеличение <20% и снижение <20% суммы объема всех индексных поражений PN в течение ≥ 28 дней.
Скрининг, после курса №6, затем каждые 6 месяцев и в конце лечения (1 курс=28 дней)
Количество пациентов с нежелательными явлениями, оцененными по общим критериям токсичности для нежелательных явлений (CTCAE) V.04
Временное ограничение: С момента подписания МКФ до 28 дней после окончания лечения (максимум до 25 месяцев)
Нежелательные явления оценивали в соответствии с Общими критериями токсичности нежелательных явлений NCI (CTCAE) версии 4.0. Если для неблагоприятного события не существует классификации СТСАЕ, использовались степени тяжести легкой, средней, тяжелой и опасной для жизни, соответствующие степени 1-4 соответственно. CTCAE класса 5 (смерть) в этом исследовании не использовался.
С момента подписания МКФ до 28 дней после окончания лечения (максимум до 25 месяцев)

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество пациентов с клиническим ответом
Временное ограничение: Скрининг, день 1, после курса №3, №6, №12, №18, №24, окончание лечения (1 курс = 28 дней)
Клинический ответ определяется как улучшение функции, функционального состояния или уменьшение боли, связанной с ПП, сохраняющееся в течение не менее 28 дней после лечения.
Скрининг, день 1, после курса №3, №6, №12, №18, №24, окончание лечения (1 курс = 28 дней)
Общая врачебная оценка клинического состояния (PGA) поражений кожи
Временное ограничение: Скрининг после курса №3, №6, №12, №18, №24, окончание лечения (1 курс = 28 дней)
Общая оценка клинического состояния врачом (PGA) представляет собой 7-балльную оценочную шкалу для оценки исследователем общей степени улучшения или ухудшения кожного заболевания пациента по сравнению с исходным уровнем. Ответы должны быть подтверждены не менее чем двумя оценками, разделенными по времени не менее чем на 4 недели. Оценка колеблется от 0 до 6; 0 Совершенно понятно, где как 6 для худшего состояния. Полный клинический ответ (CCR) требует оценки 0, указывающей на отсутствие заболевания (гистологического подтверждения не требуется). Оценки 1, 2 и 3 представляют собой частичный ответ, что указывает на улучшение не менее чем на 50 процентов, но менее чем на 100 процентов.
Скрининг после курса №3, №6, №12, №18, №24, окончание лечения (1 курс = 28 дней)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 апреля 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 апреля 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 апреля 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 мая 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 июня 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

3 июня 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

12 мая 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 мая 2016 г.

Последняя проверка

1 мая 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CRAD001MIL04T

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Эверолимус (RAD001)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Kuwait

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться