Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet av RAD001 vid behandling av plexiforma neurofibromer (PN) associerade med neurofibromatos (NF1)

10 maj 2016 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En fas II-studie av RAD001 vid behandling av patienter med plexiforma neurofibromer (PN) associerade med neurofibromatos typ 1 (NF1)

Denna studie syftade till att utvärdera antitumöraktiviteten och säkerheten för RAD001 hos patienter med plexiforma neurofibromer (PN) associerade med neurofibromatos typ 1 (NF1).

Syftet med studien var att:

  1. avgöra om RAD001, administrerat oralt dagligen på ett kontinuerligt doseringsschema kan:

    1. Ökar tiden till sjukdomsprogression (TTP) baserat på volymetriska MRI-mätningar hos barn och vuxna med NF1 i inoperabel dokumenterad progressiv PN (stratum 1).
    2. Resultat i objektiva röntgensvar baserade på volymetriska MR-mätningar hos barn och vuxna med NF1 och inoperabel PN i avsaknad av dokumenterad röntgenprogression vid spårentrén (stratum)
  2. För att utvärdera tolerabiliteten och toxiciteten av kronisk RAD001-administrering i denna patientpopulation enligt bedömningen av NCI Common Toxicity Criteria, version 4.0.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Cirka 20 patienter skulle skrivas in för att få everolimus på ett öppet sätt. Totalt 9 patienter inkluderades i antingen stratum 1 eller stratum 2.

Studien var öppen för inskrivning upp till 2 år. Eftersom målregistreringen inte uppnåddes under denna period, avslutades studien med färre patienter än planerat.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

9

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Israel
      • Tel-Aviv, Israel, 6423906
        • Novartis Investigative Site
      • Tel-Hashomer, Israel, 52621
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Kliniskt säker diagnos av NF1 enligt NIHs konsensuskonferenskriterier.
  2. Patienter måste ha PN som har potential att orsaka betydande sjuklighet, såsom lesioner som kan äventyra luftvägarna eller de stora kärlen, lesioner som kan orsaka nervkompression, lesioner som kan resultera i allvarlig deformitet eller betydande kosmetiska problem
  3. Mätbar sjukdom: patienten måste ha minst en mätbar PN som kan användas för volymetrisk MRT-analys.

Exklusions kriterier:

  1. Kronisk behandling med systemiska steroider eller annat immunsuppressivt medel.
  2. Bevis på ett aktivt optiskt gliom, malignt gliom, malignt tumör i perifer nervhölje eller annan cancer som kräver behandling med kemoterapi eller strålbehandling.
  3. Kliniska bevis på signifikant försämrad lungfunktion
  4. Graviditet eller amning.
  5. Tidigare behandling med mTOR-hämmare (t.ex. sirolimus, temsirolimus, everolimus).
  6. Inga kontraindikationer för MRT-bedömningar

Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Everolimus (RAD001)
inkluderade patienter fick everolimus (RAD001) på ett öppet sätt. Rekommenderad startdos av everolimus beror på kroppsytan, från 2,5 mg en gång dagligen till 7,5 mg en gång dagligen.
Läkemedel: Everolimus (RAD001)
oral daglig dosering av tablett som börjar med 2,5 mg

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Time to Disease Progression (TTP) Baserat på förändringar i volymetriska MRT-mätningar hos barn och vuxna (endast i stratum I)
Tidsram: Screening, efter kurs #6, #12, #18, #24, Behandlingsslut (1 kurs=28 dagar)
Detta effektmått var planerat att analyseras för endast Stratum 1-patienter. Sjukdomsprogression definierad som en ≥ 20 % ökning av volymen (genom volymetrisk MRT) av minst ett av de plexiforma neurofibroma (PN) jämfört med förbehandlingsvolymen uppmätt före början av den aktuella behandlingsfasen.
Screening, efter kurs #6, #12, #18, #24, Behandlingsslut (1 kurs=28 dagar)
Antal patienter med objektiva röntgensvar baserat på volymetriska MR-mätningar (endast i stratum 2)
Tidsram: Screening, efter kurs #6, sedan var 6:e ​​månad och avslutad behandling (1 kurs=28 dagar)

Svaret bedömdes vid den tidpunkt då en uppföljande volymetrisk MRI-skanning utförs (efter kurs 6 och sedan var sjätte månad och i slutet av behandlingen).

  • Fullständigt svar (CR): fullständig upplösning av alla mätbara eller påtagliga PN i ≥ 28 dagar och inga nya lesioner.
  • Partiell respons (PR): En ≥ 20 % minskning av summan av volymen av alla index PN-lesioner under ≥ 28 dagar.
  • Stabil sjukdom (SD): En < 20 % ökning och < 20 % minskning av summan av volymen av alla index PN-lesioner under ≥ 28 dagar.
Screening, efter kurs #6, sedan var 6:e ​​månad och avslutad behandling (1 kurs=28 dagar)
Antal patienter med biverkningar bedömda av vanliga toxicitetskriterier för biverkningar (CTCAE) V.04
Tidsram: Från det att ICF undertecknades till 28 dagar efter avslutad behandling (upp till maximalt 25 månader)
Biverkningar bedömdes enligt NCI Common Toxicity Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 4.0. Om CTCAE-gradering inte existerar för en biverkning användes svårighetsgraden mild, måttlig, svår och livshotande, motsvarande grad 1 - 4 respektive. CTCAE grad 5 (död) användes inte i denna studie.
Från det att ICF undertecknades till 28 dagar efter avslutad behandling (upp till maximalt 25 månader)

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal patienter med klinisk respons
Tidsram: Screening, dag 1, efter kurs #3, #6, #12, #18, #24, Behandlingsslut (1 kurs = 28 dagar)
Klinisk respons definieras som förbättring av funktion, prestationsstatus eller minskning av PN-relaterad smärta som kvarstår i minst 28 dagar under behandlingen.
Screening, dag 1, efter kurs #3, #6, #12, #18, #24, Behandlingsslut (1 kurs = 28 dagar)
Physician's Global Assessment of Clinical Condition (PGA) av hudskador
Tidsram: Screening, efter kurs #3, #6, #12, #18, #24, Behandlingsslut (1 kurs = 28 dagar)
The Physician's Global Assessment of Clinical Condition (PGA) är en 7-gradig betygsskala för utredarens bedömning av den totala omfattningen av förbättring eller försämring av patientens hudsjukdom jämfört med baslinjen. Svar måste bekräftas av minst två bedömningar separerade i tid med minst 4 veckor. Betyget sträcker sig från 0 till 6; 0 är helt klart där 6 är för sämre skick. Ett fullständigt kliniskt svar (CCR) kräver en gradering på 0 som indikerar frånvaro av sjukdom (histologisk bekräftelse krävs inte). Betyg 1, 2 och 3 utgör partiell respons, vilket indikerar förbättring med minst 50 procent, men mindre än 100 procent förbättring.
Screening, efter kurs #3, #6, #12, #18, #24, Behandlingsslut (1 kurs = 28 dagar)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 april 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 maj 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 juni 2011

Första postat (Uppskatta)

3 juni 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

12 maj 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 maj 2016

Senast verifierad

1 maj 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CRAD001MIL04T

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Plexiformt neurofibrom associerat med neurofibromatos typ 1

Kliniska prövningar på Everolimus (RAD001)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Gambia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera