Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av RAD001 ved behandling av plexiforme nevrofibromer (PN) assosiert med nevrofibromatose (NF1)

10. mai 2016 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En fase II-studie av RAD001 i behandling av pasienter med plexiforme nevrofibromer (PN) assosiert med nevrofibromatose type 1 (NF1)

Denne studien skulle evaluere antitumoraktiviteten og sikkerheten til RAD001 hos pasienter med Plexiform neurofibromas (PN) assosiert med Neurofibromatosis Type 1 (NF1).

Målet med studien var å:

  1. avgjøre om RAD001, administrert oralt daglig på en kontinuerlig doseringsplan kan:

    1. Øker tiden til sykdomsprogresjon (TTP) basert på volumetriske MR-målinger hos barn og voksne med NF1 i inoperabel dokumentert progressiv PN (stratum 1).
    2. Resulterer i objektive radiografiske responser basert på volumetriske MR-målinger hos barn og voksne med NF1 og inoperabel PN i fravær av dokumentert radiografisk progresjon ved sporinngangen (stratum)
  2. For å evaluere tolerabiliteten og toksisiteten av kronisk RAD001-administrasjon i denne pasientpopulasjonen som vurdert av NCI Common Toxicity Criteria, versjon 4.0.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Omtrent 20 pasienter skulle registreres for å få everolimus på en åpen måte. Totalt 9 pasienter ble registrert i enten Stratum 1 eller Stratum 2.

Studiet var åpent for påmelding inntil 2 år. Fordi målregistreringen ikke ble oppnådd i denne perioden, ble studien avsluttet med færre pasienter enn planlagt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Israel
      • Tel-Aviv, Israel, 6423906
        • Novartis Investigative Site
      • Tel-Hashomer, Israel, 52621
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Klinisk sikker diagnose av NF1 i henhold til NIHs konsensuskonferansekriterier.
  2. Pasienter må ha PN som har potensial til å forårsake betydelig sykelighet, for eksempel lesjoner som kan kompromittere luftveiene eller de store karene, lesjoner som kan forårsake nervekompresjon, lesjoner som kan resultere i store deformiteter eller betydelige kosmetiske problemer
  3. Målbar sykdom: Pasienten må ha minst én målbar PN som kan brukes til volumetrisk MR-analyse.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kronisk behandling med systemiske steroider eller annet immunsuppressivt middel.
  2. Bevis på et aktivt optisk gliom, ondartet gliom, ondartet svulst i perifer nerveskjede eller annen kreft som krever behandling med kjemoterapi eller strålebehandling.
  3. Klinisk bevis på betydelig nedsatt lungefunksjon
  4. Graviditet eller amming.
  5. Tidligere behandling med mTOR-hemmere (f.eks. sirolimus, temsirolimus, everolimus).
  6. Ingen kontraindikasjoner for MR-vurderinger

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Everolimus (RAD001)
registrerte pasienter fikk everolimus (RAD001) på en åpen måte. Anbefalt startdose av everolimus avhenger av kroppsoverflate, fra 2,5 mg én gang daglig til 7,5 mg én gang daglig.
Legemiddel: Everolimus (RAD001)
oral daglig dosering av tablett som starter med 2,5 mg

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til sykdomsprogresjon (TTP) Basert på endring i volumetriske MR-målinger hos barn og voksne (bare i lag I)
Tidsramme: Screening, etter kurs #6, #12, #18, #24, behandlingsslutt (1 kurs=28 dager)
Dette endepunktet var planlagt analysert for bare Stratum 1-pasienter. Sykdomsprogresjon definert som en ≥ 20 % økning i volumet (ved volumetrisk MR) av minst ett av de plexiforme nevrofibromene (PN) sammenlignet med forbehandlingsvolumet målt før starten av den aktuelle behandlingsfasen.
Screening, etter kurs #6, #12, #18, #24, behandlingsslutt (1 kurs=28 dager)
Antall pasienter med objektive radiografiske responser basert på volumetriske MR-målinger (kun i stratum 2)
Tidsramme: Screening, etter kurs #6, deretter hver 6. måned og avsluttet behandling (1 kurs=28 dager)

Responsen ble vurdert på tidspunktet da en oppfølging av volumetrisk MR-skanning ble utført (etter 6. kurs og deretter hver 6. måned og ved behandlingsslutt).

  • Fullstendig respons (CR): fullstendig oppløsning av alle målbare eller palpable PN i ≥ 28 dager og ingen nye lesjoner.
  • Delvis respons (PR): En ≥ 20 % reduksjon i summen av volumet av alle indeks PN-lesjoner i ≥ 28 dager.
  • Stabil sykdom (SD): En < 20 % økning og < 20 % reduksjon i summen av volumet av alle PN-indekslesjoner i ≥ 28 dager.
Screening, etter kurs #6, deretter hver 6. måned og avsluttet behandling (1 kurs=28 dager)
Antall pasienter med uønskede hendelser vurdert etter vanlige toksisitetskriterier for bivirkninger (CTCAE) V.04
Tidsramme: Fra tidspunktet ICF ble signert til 28 dager etter avsluttet behandling (opptil maksimalt 25 måneder)
Bivirkninger ble vurdert i henhold til NCI Common Toxicity Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 4.0. Hvis CTCAE-gradering ikke eksisterer for en bivirkning, ble alvorlighetsgraden mild, moderat, alvorlig og livstruende, tilsvarende grad 1 - 4, brukt. CTCAE grad 5 (død) ble ikke brukt i denne studien.
Fra tidspunktet ICF ble signert til 28 dager etter avsluttet behandling (opptil maksimalt 25 måneder)

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter med klinisk respons
Tidsramme: Screening, dag 1, etter kurs #3, #6, #12, #18, #24, Slutt på behandling (1 kurs = 28 dager)
Klinisk respons er definert som forbedring av funksjon, ytelsesstatus eller reduksjon i PN-relatert smerte som vedvarer i minst 28 dager under behandling.
Screening, dag 1, etter kurs #3, #6, #12, #18, #24, Slutt på behandling (1 kurs = 28 dager)
Physician's Global Assessment of Clinical Condition (PGA) av hudlesjoner
Tidsramme: Screening, etter kurs #3, #6, #12, #18, #24, Slutt på behandling (1 kurs = 28 dager)
The Physician's Global Assessment of Clinical Condition (PGA) er en 7-punkts karakterskala for etterforskerens vurdering av det generelle omfanget av forbedring eller forverring av pasientens hudsykdom sammenlignet med baseline. Svarene må bekreftes av minst to vurderinger med tidsavstand på minst 4 uker. Karakteren varierer fra 0 til 6; 0 er helt klart hvor som 6 er for dårligere tilstand. En fullstendig klinisk respons (CCR) krever en gradering på 0 som indikerer fravær av sykdom (histologisk bekreftelse er ikke nødvendig). Karakter 1, 2 og 3 utgjør delvis respons, noe som indikerer forbedring på minst 50 prosent, men mindre enn 100 prosent forbedring.
Screening, etter kurs #3, #6, #12, #18, #24, Slutt på behandling (1 kurs = 28 dager)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. mai 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. juni 2011

Først lagt ut (Anslag)

3. juni 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

12. mai 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. mai 2016

Sist bekreftet

1. mai 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CRAD001MIL04T

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Plexiform Neurofibroma assosiert med Neurofibromatosis Type 1

Kliniske studier på Everolimus (RAD001)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere