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Efficacia e sicurezza di RAD001 nel trattamento dei neurofibromi plessiformi (PN) associati a neurofibromatosi (NF1)

10 maggio 2016 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di fase II su RAD001 nel trattamento di pazienti con neurofibromi plessiformi (PN) associati a neurofibromatosi di tipo 1 (NF1)

Questo studio aveva lo scopo di valutare l'attività antitumorale e la sicurezza di RAD001 in pazienti con neurofibromi plessiformi (PN) associati a neurofibromatosi di tipo 1 (NF1).

Lo scopo dello studio è stato quello di:

  1. determinare se RAD001, somministrato per via orale quotidianamente secondo un programma di dosaggio continuo, potrebbe:

    1. Aumenta il tempo alla progressione della malattia (TTP) sulla base di misurazioni MRI volumetriche in bambini e adulti con NF1 in PN progressiva documentata inoperabile (strato 1).
    2. Risultati in risposte radiografiche obiettive basate su misurazioni MRI volumetriche in bambini e adulti con NF1 e PN inoperabile in assenza di progressione radiografica documentata all'ingresso del percorso (strato
  2. Per valutare la tollerabilità e la tossicità della somministrazione cronica di RAD001 in questa popolazione di pazienti come valutato dai criteri comuni di tossicità dell'NCI, versione 4.0.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Circa 20 pazienti dovevano essere arruolati per ricevere everolimus in aperto. Un totale di 9 pazienti è stato arruolato nello Stratum 1 o nello Stratum 2.

Lo studio era aperto per l'arruolamento fino a 2 anni. Poiché l'arruolamento target non è stato raggiunto in questo periodo, lo studio è stato terminato con meno pazienti del previsto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Israele
      • Tel-Aviv, Israele, 6423906
        • Novartis Investigative Site
      • Tel-Hashomer, Israele, 52621
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi clinicamente definita di NF1 secondo i criteri della conferenza di consenso NIH.
  2. I pazienti devono avere una PN che possa potenzialmente causare una significativa morbilità, come lesioni che potrebbero compromettere le vie aeree o i grandi vasi, lesioni che potrebbero causare la compressione dei nervi, lesioni che potrebbero causare deformità maggiori o significativi problemi estetici
  3. Malattia misurabile: il paziente deve avere almeno una PN misurabile suscettibile di analisi volumetrica MRI.

Criteri di esclusione:

  1. Trattamento cronico con steroidi sistemici o un altro agente immunosoppressore.
  2. Evidenza di un glioma ottico attivo, glioma maligno, tumore maligno della guaina del nervo periferico o altro tumore che richiede trattamento con chemioterapia o radioterapia.
  3. Evidenza clinica di funzionalità polmonare significativamente compromessa
  4. Gravidanza o allattamento.
  5. Terapia precedente con inibitori di mTOR (ad es. sirolimus, temsirolimus, everolimus).
  6. Nessuna controindicazione per le valutazioni MRI

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Everolimo (RAD001)
i pazienti arruolati hanno ricevuto everolimus (RAD001) in aperto. La dose iniziale raccomandata di everolimus dipende dalla superficie corporea, partendo da 2,5 mg una volta al giorno fino a 7,5 mg una volta al giorno.
Droga: Everolimo (RAD001)
dose orale giornaliera di compresse a partire da 2,5 mg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo alla progressione della malattia (TTP) basato sulla variazione delle misurazioni della risonanza magnetica volumetrica nei bambini e negli adulti (solo nello strato I)
Lasso di tempo: Screening, dopo il corso n. 6, n. 12, n. 18, n. 24, fine del trattamento (1 corso = 28 giorni)
Questo endpoint è stato pianificato per essere analizzato solo per i pazienti Stratum 1. Progressione della malattia definita come un aumento ≥ 20% del volume (mediante risonanza magnetica volumetrica) di almeno uno dei neurofibromi plessiformi indice (PN) rispetto al volume pretrattamento misurato prima dell'inizio dell'attuale fase di trattamento.
Screening, dopo il corso n. 6, n. 12, n. 18, n. 24, fine del trattamento (1 corso = 28 giorni)
Numero di pazienti con risposte radiografiche obiettive basate su misurazioni RM volumetriche (solo in Stratum 2)
Lasso di tempo: Screening, dopo il corso n. 6, poi ogni 6 mesi e fine del trattamento (1 ciclo=28 giorni)

La risposta è stata valutata al momento dell'esecuzione di una scansione MRI volumetrica di follow-up (dopo il corso 6 e successivamente ogni 6 mesi e alla fine del trattamento).

  • Risposta completa (CR): risoluzione completa di tutte le PN misurabili o palpabili per ≥ 28 giorni e nessuna comparsa di nuove lesioni.
  • Risposta parziale (PR): una riduzione ≥ 20% della somma del volume di tutte le lesioni indice PN per ≥ 28 giorni.
  • Malattia stabile (DS): un aumento <20% e una diminuzione <20% nella somma del volume di tutte le lesioni indice PN per ≥ 28 giorni.
Screening, dopo il corso n. 6, poi ogni 6 mesi e fine del trattamento (1 ciclo=28 giorni)
Numero di pazienti con eventi avversi valutati in base ai criteri comuni di tossicità per gli eventi avversi (CTCAE) V.04
Lasso di tempo: Dal momento in cui è stato firmato l'ICF fino a 28 giorni dopo la fine del trattamento (fino a un massimo di 25 mesi)
Gli eventi avversi sono stati valutati secondo i criteri comuni di tossicità per gli eventi avversi (CTCAE) versione 4.0 dell'NCI. Se la classificazione CTCAE non esiste per un evento avverso, è stata utilizzata la gravità di lieve, moderata, grave e pericolosa per la vita, corrispondente rispettivamente ai gradi 1-4. Il grado 5 CTCAE (morte) non è stato utilizzato in questo studio.
Dal momento in cui è stato firmato l'ICF fino a 28 giorni dopo la fine del trattamento (fino a un massimo di 25 mesi)

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti con risposta clinica
Lasso di tempo: Screening, giorno 1, dopo il ciclo n. 3, n. 6, n. 12, n. 18, n. 24, fine del trattamento (1 ciclo = 28 giorni)
La risposta clinica è definita come miglioramento della funzione, del performance status o diminuzione del dolore correlato alla PN che persiste per almeno 28 giorni di trattamento.
Screening, giorno 1, dopo il ciclo n. 3, n. 6, n. 12, n. 18, n. 24, fine del trattamento (1 ciclo = 28 giorni)
Valutazione globale del medico delle condizioni cliniche (PGA) delle lesioni cutanee
Lasso di tempo: Screening, dopo il ciclo n. 3, n. 6, n. 12, n. 18, n. 24, fine del trattamento (1 ciclo = 28 giorni)
La valutazione globale delle condizioni cliniche (PGA) del medico è una scala di valutazione a 7 punti per la valutazione da parte dello sperimentatore dell'entità complessiva del miglioramento o del peggioramento della malattia della pelle del paziente rispetto al basale. Le risposte devono essere confermate da almeno due valutazioni separate nel tempo da almeno 4 settimane. La valutazione va da 0 a 6; 0 è completamente chiaro dove 6 è per condizioni peggiori. Una risposta clinica completa (CCR) richiede una classificazione di 0 che indica l'assenza di malattia (non è richiesta la conferma istologica). I gradi 1, 2 e 3 costituiscono una risposta parziale, indicando un miglioramento di almeno il 50%, ma inferiore al 100%.
Screening, dopo il ciclo n. 3, n. 6, n. 12, n. 18, n. 24, fine del trattamento (1 ciclo = 28 giorni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 maggio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 giugno 2011

Primo Inserito (Stima)

3 giugno 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

12 maggio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 maggio 2016

Ultimo verificato

1 maggio 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CRAD001MIL04T

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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