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Eficácia e segurança de RAD001 no tratamento de neurofibromas plexiformes (PN) associados à neurofibromatose (NF1)

10 de maio de 2016 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo de fase II de RAD001 no tratamento de pacientes com neurofibromas plexiformes (PN) associados à neurofibromatose tipo 1 (NF1)

Este estudo foi avaliar a atividade antitumoral e a segurança do RAD001 em pacientes com neurofibromas plexiformes (PN) associados à neurofibromatose tipo 1 (NF1).

O objetivo do estudo foi:

  1. determinar se o RAD001, administrado oralmente diariamente em um esquema de dosagem contínua, pode:

    1. Aumenta o tempo para progressão da doença (TTP) com base em medições volumétricas de ressonância magnética em crianças e adultos com NF1 em NP progressiva documentada inoperável (estrato 1).
    2. Resultados em respostas radiográficas objetivas com base em medições volumétricas de ressonância magnética em crianças e adultos com NF1 e NP inoperável na ausência de progressão radiográfica documentada na entrada da trilha (estrato
  2. Avaliar a tolerabilidade e toxicidade da administração crônica de RAD001 nesta população de pacientes, conforme avaliado pelo NCI Common Toxicity Criteria, versão 4.0.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Aproximadamente 20 pacientes deveriam ser inscritos para receber everolimus de forma aberta. Um total de 9 pacientes foram inscritos no Estrato 1 ou no Estrato 2.

O estudo foi aberto para inscrição até 2 anos. Como a meta de inscrição não foi alcançada nesse período, o estudo foi encerrado com menos pacientes do que o planejado.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

9

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Israel
      • Tel-Aviv, Israel, 6423906
        • Novartis Investigative Site
      • Tel-Hashomer, Israel, 52621
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico clinicamente definitivo de NF1 de acordo com os critérios da conferência de consenso do NIH.
  2. Os pacientes devem ter NP com potencial para causar morbidade significativa, como lesões que podem comprometer as vias aéreas ou os grandes vasos, lesões que podem causar compressão nervosa, lesões que podem resultar em deformidade importante ou problemas estéticos significativos
  3. Doença mensurável: o paciente deve ter pelo menos um NP mensurável passível de análise volumétrica de ressonância magnética.

Critério de exclusão:

  1. Tratamento crônico com esteróides sistêmicos ou outro agente imunossupressor.
  2. Evidência de glioma óptico ativo, glioma maligno, tumor maligno da bainha do nervo periférico ou outro câncer que requer tratamento com quimioterapia ou radioterapia.
  3. Evidência clínica de função pulmonar significativamente prejudicada
  4. Gravidez ou amamentação.
  5. Terapia prévia com inibidores de mTOR (por exemplo, sirolimus, temsirolimus, everolimus).
  6. Sem contra-indicações para avaliações de ressonância magnética

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Everolimo (RAD001)
os pacientes inscritos receberam everolimus (RAD001) de forma aberta. A dose inicial recomendada de everolimo depende da área de superfície corporal, começando em 2,5 mg uma vez ao dia até 7,5 mg uma vez ao dia.
Medicamento: Everolimo (RAD001)
dosagem oral diária de comprimido começando com 2,5 mg

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para progressão da doença (TTP) com base na alteração nas medições volumétricas de ressonância magnética em crianças e adultos (somente no estrato I)
Prazo: Triagem, após curso #6, #12, #18, #24, Fim do tratamento (1 curso = 28 dias)
Este endpoint foi planejado para ser analisado apenas para pacientes do estrato 1. Progressão da doença definida como um aumento ≥ 20% no volume (por ressonância magnética volumétrica) de pelo menos um dos neurofibromas plexiformes índices (PN) em comparação com o volume pré-tratamento medido antes do início da fase de tratamento atual.
Triagem, após curso #6, #12, #18, #24, Fim do tratamento (1 curso = 28 dias)
Número de pacientes com respostas radiográficas objetivas com base em medições volumétricas de ressonância magnética (somente no estrato 2)
Prazo: Triagem, após o curso #6, depois a cada 6 meses e no final do tratamento (1 curso = 28 dias)

A resposta foi avaliada no momento em que uma ressonância magnética volumétrica de acompanhamento é realizada (após o curso 6 e depois a cada 6 meses e no final do tratamento).

  • Resposta completa (CR): resolução completa de todos os PN mensuráveis ​​ou palpáveis ​​por ≥ 28 dias e nenhum aparecimento de novas lesões.
  • Resposta parcial (PR): Uma redução ≥ 20% na soma do volume de todas as lesões PN índice por ≥ 28 dias.
  • Doença estável (SD): Aumento < 20% e diminuição < 20% na soma do volume de todas as lesões de PN índice por ≥ 28 dias.
Triagem, após o curso #6, depois a cada 6 meses e no final do tratamento (1 curso = 28 dias)
Número de pacientes com eventos adversos avaliados por critérios comuns de toxicidade para eventos adversos (CTCAE) V.04
Prazo: Desde o momento da assinatura do ICF até 28 dias após o Fim do Tratamento (até um máximo de 25 meses)
Os eventos adversos foram avaliados de acordo com o NCI Common Toxicity Criteria for Adverse Events (CTCAE) versão 4.0. Se a classificação CTCAE não existe para um evento adverso, a gravidade de leve, moderada, grave e risco de vida, correspondendo aos graus 1 - 4, respectivamente, foi usada. CTCAE grau 5 (óbito) não foi utilizado neste estudo.
Desde o momento da assinatura do ICF até 28 dias após o Fim do Tratamento (até um máximo de 25 meses)

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de pacientes com resposta clínica
Prazo: Triagem, Dia 1, após curso #3, #6, #12, #18, #24, Fim do Tratamento (1 curso = 28 dias)
A resposta clínica é definida como melhora da função, status de desempenho ou diminuição da dor relacionada à NP que persiste por pelo menos 28 dias de tratamento.
Triagem, Dia 1, após curso #3, #6, #12, #18, #24, Fim do Tratamento (1 curso = 28 dias)
Avaliação Global do Médico da Condição Clínica (PGA) de Lesões de Pele
Prazo: Triagem, após curso #3, #6, #12, #18, #24, Fim do Tratamento (1 curso = 28 dias)
A avaliação global do médico da condição clínica (PGA) é uma escala de classificação de 7 pontos para a avaliação do investigador da extensão geral da melhora ou piora da doença de pele do paciente em comparação com a linha de base. As respostas devem ser confirmadas por pelo menos duas avaliações separadas no tempo por pelo menos 4 semanas. A classificação varia de 0 a 6; 0 é completamente claro, enquanto 6 é para pior condição. Uma resposta clínica completa (CCR) requer uma classificação de 0 indicando a ausência de doença (não é necessária confirmação histológica). Os graus 1, 2 e 3 constituem resposta parcial, indicando melhora de pelo menos 50%, mas menos de 100%.
Triagem, após curso #3, #6, #12, #18, #24, Fim do Tratamento (1 curso = 28 dias)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de abril de 2012

Conclusão Primária (Real)

1 de abril de 2015

Conclusão do estudo (Real)

1 de abril de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de maio de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de junho de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

3 de junho de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

12 de maio de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de maio de 2016

Última verificação

1 de maio de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CRAD001MIL04T

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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