Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RAD001:n teho ja turvallisuus neurofibromatoosiin (NF1) liittyvien pleksiformisten neurofibroomien (PN) hoidossa

tiistai 10. toukokuuta 2016 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

RAD001:n vaiheen II tutkimus potilaiden hoidossa, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosiin (NF1) liittyviä pleksimuotoisia neurofibroomeja (PN)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida RAD001:n kasvainten vastaista aktiivisuutta ja turvallisuutta potilailla, joilla on pleksimuotoisia neurofibroomeja (PN), jotka liittyvät tyypin 1 neurofibromatoosiin (NF1).

Tutkimuksen tavoitteena oli:

  1. määrittää, voiko RAD001, joka annetaan suun kautta päivittäin jatkuvan annosteluohjelman mukaisesti:

    1. Lisää taudin etenemiseen kuluvaa aikaa (TTP), joka perustuu volumetrisiin MRI-mittauksiin lapsilla ja aikuisilla, joilla on NF1 ei-operaatiokykyisessä dokumentoidussa progressiivisessa PN:ssä (osio 1).
    2. Tulokset objektiivisiin radiografisiin vasteisiin, jotka perustuvat volumetrisiin MRI-mittauksiin lapsilla ja aikuisilla, joilla on NF1 ja käyttökelvoton PN ilman dokumentoitua radiografista etenemistä polun sisääntulokohdassa (kerrostumassa)
  2. Kroonisen RAD001-annon siedettävyyden ja toksisuuden arvioimiseksi tässä potilaspopulaatiossa NCI Common Toxicity Criteria -standardin version 4.0 mukaan arvioituna.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Noin 20 potilasta oli tarkoitus ottaa mukaan saamaan everolimuusia avoimella tavalla. Yhteensä 9 potilasta otettiin mukaan joko Stratum 1:een tai Stratum 2:een.

Opintoihin voi ilmoittautua enintään 2 vuodeksi. Koska tavoitetta ei saavutettu tänä aikana, tutkimus lopetettiin suunniteltua pienemmällä potilasmäärällä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

9

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Israel
      • Tel-Aviv, Israel, 6423906
        • Novartis Investigative Site
      • Tel-Hashomer, Israel, 52621
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kliinisesti varma NF1-diagnoosi NIH:n konsensuskonferenssin kriteerien mukaan.
  2. Potilailla on oltava PN, joka voi aiheuttaa merkittävää sairastuvuutta, kuten vaurioita, jotka voivat vaarantaa hengitystiet tai suuret verisuonet, leesiot, jotka voivat aiheuttaa hermokompressiota, leesiot, jotka voivat aiheuttaa suuria epämuodostumia tai merkittäviä kosmeettisia ongelmia.
  3. Mitattavissa oleva sairaus: potilaalla on oltava vähintään yksi mitattavissa oleva PN, joka on soveltuva volyymiin MRI-analyysiin.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Krooninen hoito systeemisillä steroideilla tai muilla immunosuppressiivisilla aineilla.
  2. Todisteet aktiivisesta optisesta glioomasta, pahanlaatuisesta glioomasta, pahanlaatuisesta ääreishermon tuppikasvaimesta tai muusta syövästä, joka vaatii hoitoa kemoterapialla tai sädehoidolla.
  3. Kliinisiä todisteita merkittävästi heikentyneestä keuhkojen toiminnasta
  4. Raskaus tai imetys.
  5. Aikaisempi hoito mTOR-estäjillä (esim. sirolimuusi, temsirolimuusi, everolimuusi).
  6. Ei vasta-aiheita MRI-tutkimuksille

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Everolimuusi (RAD001)
Tutkimukseen osallistuneet potilaat saivat everolimuusia (RAD001) avoimella tavalla. Suositeltu everolimuusin aloitusannos riippuu kehon pinta-alasta alkaen 2,5 mg:sta kerran vuorokaudessa 7,5 mg:aan kerran vuorokaudessa.
Lääke: Everolimuusi (RAD001)
suun kautta otettava tabletti päivittäin alkaen 2,5 mg:sta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika taudin etenemiseen (TTP), joka perustuu lasten ja aikuisten volumetristen MRI-mittausten muutoksiin (vain Stratum I:ssä)
Aikaikkuna: Seulonta, kurssin 6, 12, 18, 24 jälkeen, hoidon päättyminen (1 kurssi = 28 päivää)
Tämä päätepiste oli suunniteltu analysoitavaksi vain Stratum 1 -potilaille. Sairauden eteneminen, joka määritellään vähintään yhden plexiformisen neurofibrooman (PN) tilavuuden ≥ 20 %:n lisäyksinä (volumetrisella MRI:llä) verrattuna hoitoa edeltävään tilavuuteen, joka mitattiin ennen nykyisen hoitovaiheen alkua.
Seulonta, kurssin 6, 12, 18, 24 jälkeen, hoidon päättyminen (1 kurssi = 28 päivää)
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on objektiiviset radiografiset vasteet volumetristen MRI-mittausten perusteella (vain Stratum 2:ssa)
Aikaikkuna: Seulonta kurssin 6 jälkeen, sitten 6 kuukauden välein ja hoidon lopussa (1 kurssi = 28 päivää)

Vaste arvioitiin tilapäisen magneettikuvauksen seurantahetkellä (6. kurssin jälkeen ja sen jälkeen 6 kuukauden välein ja hoidon lopussa).

  • Täydellinen vaste (CR): kaikkien mitattavissa olevien tai käsinkosketeltavan PN:n täydellinen häviäminen ≥ 28 päivän ajan eikä uusia leesioita esiinny.
  • Osittainen vaste (PR): ≥ 20 %:n vähennys kaikkien indeksin PN-leesioiden määrässä ≥ 28 päivän ajan.
  • Stabiili sairaus (SD): < 20 % lisäys ja < 20 % lasku kaikkien indeksin PN-leesioiden määrässä ≥ 28 päivän ajan.
Seulonta kurssin 6 jälkeen, sitten 6 kuukauden välein ja hoidon lopussa (1 kurssi = 28 päivää)
Potilaiden määrä, joilla on haittatapahtumia, jotka on arvioitu yleisten haittatapahtumien toksisuuskriteerien (CTCAE) mukaan V.04
Aikaikkuna: ICF-sopimuksen allekirjoittamisesta 28 päivään hoidon päättymisen jälkeen (enintään 25 kuukautta)
Haittatapahtumat arvioitiin NCI Common Toxicity Criteria for Adverse Events (CTCAE) -version 4.0 mukaisesti. Jos haittatapahtuman osalta ei ole CTCAE-luokitusta, käytettiin lievän, keskivaikean, vakavan ja hengenvaarallisen vakavuusastetta, jotka vastaavat arvoja 1–4. CTCAE astetta 5 (kuolema) ei käytetty tässä tutkimuksessa.
ICF-sopimuksen allekirjoittamisesta 28 päivään hoidon päättymisen jälkeen (enintään 25 kuukautta)

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaiden määrä, joilla on kliininen vaste
Aikaikkuna: Seulonta, päivä 1, kurssin 3, 6, 12, 18, 24 jälkeen, hoidon loppu (1 kurssi = 28 päivää)
Kliininen vaste määritellään toiminnan, suorituskyvyn paranemisena tai PN-kivun vähenemisenä, joka jatkuu vähintään 28 päivää hoidon aikana.
Seulonta, päivä 1, kurssin 3, 6, 12, 18, 24 jälkeen, hoidon loppu (1 kurssi = 28 päivää)
Lääkärin globaali ihovaurioiden kliinisen tilan arvio (PGA)
Aikaikkuna: Seulonta, kurssin 3, 6, 12, 18, 24 jälkeen, hoidon päättyminen (1 kurssi = 28 päivää)
Physician's Global Assessment of Clinical Condition (PGA) on 7-pisteinen asteikko, jolla tutkija arvioi potilaan ihosairauden paranemisen tai pahenemisen yleistä laajuutta verrattuna lähtötasoon. Vastaukset on vahvistettava vähintään kahdella arvioinnilla, joiden aikaväli on vähintään 4 viikkoa. Arvosana vaihtelee välillä 0-6; 0 on täysin selvä, missä 6 tarkoittaa huonompaa tilaa. Täydellinen kliininen vaste (CCR) vaatii arvosanan 0, joka osoittaa taudin puuttumisen (histologista vahvistusta ei vaadita). Arvosanat 1, 2 ja 3 muodostavat osittaisen vasteen, mikä osoittaa, että parannus on vähintään 50 prosenttia, mutta alle 100 prosenttia.
Seulonta, kurssin 3, 6, 12, 18, 24 jälkeen, hoidon päättyminen (1 kurssi = 28 päivää)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 27. toukokuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. kesäkuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 3. kesäkuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 12. toukokuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 10. toukokuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. toukokuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CRAD001MIL04T

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Pleksiforminen neurofibrooma, joka liittyy tyypin 1 neurofibromatoosiin

Kliiniset tutkimukset Everolimuusi (RAD001)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uganda

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa