Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af RAD001 til behandling af plexiforme neurofibromer (PN) forbundet med neurofibromatose (NF1)

10. maj 2016 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et fase II-studie af RAD001 i behandling af patienter med plexiforme neurofibromer (PN) associeret med neurofibromatose type 1 (NF1)

Denne undersøgelse skulle evaluere antitumoraktiviteten og sikkerheden af ​​RAD001 hos patienter med plexiforme neurofibromer (PN) forbundet med neurofibromatose type 1 (NF1).

Formålet med undersøgelsen var at:

  1. afgøre, om RAD001, administreret oralt dagligt på en kontinuerlig doseringsplan kan:

    1. Øger tiden til sygdomsprogression (TTP) baseret på volumetriske MR-målinger hos børn og voksne med NF1 i inoperabel dokumenteret progressiv PN (stratum 1).
    2. Resulterer i objektive radiografiske responser baseret på volumetriske MR-målinger hos børn og voksne med NF1 og inoperabel PN i fravær af dokumenteret røntgenprogression ved sporindgangen (stratum)
  2. At evaluere tolerabiliteten og toksiciteten af ​​kronisk RAD001-administration i denne patientpopulation som vurderet af NCI Common Toxicity Criteria, version 4.0.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Ca. 20 patienter skulle optages til at modtage everolimus på en åben måde. I alt 9 patienter blev indskrevet i enten Stratum 1 eller Stratum 2.

Studiet var åbent for optagelse i op til 2 år. Fordi målindskrivningen ikke blev nået i denne periode, blev undersøgelsen afsluttet med færre patienter end planlagt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Israel
      • Tel-Aviv, Israel, 6423906
        • Novartis Investigative Site
      • Tel-Hashomer, Israel, 52621
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Klinisk sikker diagnose af NF1 i henhold til NIH-konsensuskonferencens kriterier.
  2. Patienter skal have PN, der har potentiale til at forårsage betydelig morbiditet, såsom læsioner, der kan kompromittere luftvejene eller de store kar, læsioner, der kan forårsage nervekompression, læsioner, der kan resultere i større deformitet eller betydelige kosmetiske problemer
  3. Målbar sygdom: patienten skal have mindst én målbar PN, der er modtagelig for volumetrisk MR-analyse.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kronisk behandling med systemiske steroider eller et andet immunsuppressivt middel.
  2. Bevis på et aktivt optisk gliom, malignt gliom, malignt perifer nerveskedetumor eller anden cancer, der kræver behandling med kemoterapi eller strålebehandling.
  3. Klinisk evidens for signifikant nedsat lungefunktion
  4. Graviditet eller amning.
  5. Tidligere behandling med mTOR-hæmmere (f.eks. sirolimus, temsirolimus, everolimus).
  6. Ingen kontraindikationer for MR-vurderinger

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Everolimus (RAD001)
indrullerede patienter fik everolimus (RAD001) på en åben måde. Den anbefalede startdosis af everolimus afhænger af kropsoverfladen, startende fra 2,5 mg én gang dagligt til 7,5 mg én gang dagligt.
Medicin: Everolimus (RAD001)
oral daglig dosering af tablet startende med 2,5 mg

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til sygdomsprogression (TTP) baseret på ændring i volumetriske MR-målinger hos børn og voksne (kun i stratum I)
Tidsramme: Screening, efter kursus #6, #12, #18, #24, Behandlingsslut (1 kursus=28 dage)
Dette endepunkt var planlagt til kun at blive analyseret for Stratum 1-patienter. Sygdomsprogression defineret som en ≥ 20 % stigning i volumen (ved volumetrisk MR) af mindst én af de plexiforme neurofibromer (PN) sammenlignet med forbehandlingsvolumenet målt før starten af ​​den aktuelle behandlingsfase.
Screening, efter kursus #6, #12, #18, #24, Behandlingsslut (1 kursus=28 dage)
Antal patienter med objektive radiografiske svar baseret på volumetriske MR-målinger (kun i stratum 2)
Tidsramme: Screening, efter kursus #6, derefter hver 6. måned og afslutning af behandlingen (1 kursus=28 dage)

Respons blev vurderet på det tidspunkt, hvor en opfølgende volumetrisk MR-scanning udføres (efter forløb 6 og derefter hver 6. måned og ved afslutningen af ​​behandlingen).

  • Komplet respons (CR): fuldstændig opløsning af alle målbare eller håndgribelige PN i ≥ 28 dage og ingen forekomst af nye læsioner.
  • Delvis respons (PR): En ≥ 20 % reduktion i summen af ​​volumen af ​​alle indeks PN læsioner i ≥ 28 dage.
  • Stabil sygdom (SD): En < 20 % stigning og < 20 % reduktion i summen af ​​volumen af ​​alle indeks PN læsioner i ≥ 28 dage.
Screening, efter kursus #6, derefter hver 6. måned og afslutning af behandlingen (1 kursus=28 dage)
Antal patienter med bivirkninger vurderet ved almindelige toksicitetskriterier for bivirkninger (CTCAE) V.04
Tidsramme: Fra det tidspunkt, hvor ICF blev underskrevet til 28 dage efter endt behandling (op til maksimalt 25 måneder)
Bivirkninger blev vurderet i henhold til NCI Common Toxicity Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 4.0. Hvis CTCAE-gradering ikke eksisterer for en bivirkning, blev sværhedsgraden mild, moderat, svær og livstruende, svarende til henholdsvis grad 1 - 4, brugt. CTCAE grad 5 (død) blev ikke brugt i denne undersøgelse.
Fra det tidspunkt, hvor ICF blev underskrevet til 28 dage efter endt behandling (op til maksimalt 25 måneder)

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med klinisk respons
Tidsramme: Screening, dag 1, efter kursus #3, #6, #12, #18, #24, Behandlingsslut (1 kursus = 28 dage)
Klinisk respons er defineret som forbedring af funktion, præstationsstatus eller fald i PN-relateret smerte, der varer ved i mindst 28 dage under behandlingen.
Screening, dag 1, efter kursus #3, #6, #12, #18, #24, Behandlingsslut (1 kursus = 28 dage)
Lægens globale vurdering af klinisk tilstand (PGA) af hudlæsioner
Tidsramme: Screening, efter kursus #3, #6, #12, #18, #24, Behandlingsslut (1 kursus = 28 dage)
The Physician's Global Assessment of Clinical Condition (PGA) er en 7-punkts karakterskala for investigatorens vurdering af det overordnede omfang af forbedring eller forværring af patientens hudsygdom sammenlignet med baseline. Besvarelser skal bekræftes af mindst to vurderinger adskilt i tid med mindst 4 uger. Karakteren går fra 0 til 6; 0 er helt klart, hvor som 6 er for dårligere tilstand. En komplet klinisk respons (CCR) kræver en graduering på 0, der indikerer fravær af sygdom (histologisk bekræftelse er ikke påkrævet). Grad 1, 2 og 3 udgør delvis respons, hvilket indikerer forbedring på mindst 50 procent, men mindre end 100 procent forbedring.
Screening, efter kursus #3, #6, #12, #18, #24, Behandlingsslut (1 kursus = 28 dage)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. maj 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. juni 2011

Først opslået (Skøn)

3. juni 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

12. maj 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. maj 2016

Sidst verificeret

1. maj 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CRAD001MIL04T

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Plexiformt neurofibrom forbundet med neurofibromatose type 1

Kliniske forsøg med Everolimus (RAD001)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner