発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) レジストリ
2026年1月16日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
この研究は、安全性を評価し、発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) の進行を特徴付けるためのデータの収集です。
調査の概要
状態
完了
条件
詳細な説明
安全性を評価し、発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) の進行を特徴付けるためのデータの収集。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
6061
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02210
- Contact the PNH Registry at Alexion Pharmaceuticals, Inc. for worldwide locations.
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
PNH患者
説明
包含基準:
- 以前にソリリスまたはウルトミリスで治療され、治療を中止した患者を含む、PNHまたは検出されたPNHクローンと診断された、未成年者を含むあらゆる年齢の患者。 未成年者の患者は、親/法定後見人の同意を得る必要があり、倫理委員会/治験審査委員会によって決定された場合、同意を与える意思と能力がなければなりません。 成人期に達すると、これらの患者は再同意する必要があります。
- PNH レジストリにデータを入力することを理解し、同意に署名する能力。
除外基準:
- インフォームドコンセントに署名できない、または署名したくない。
- 現在、PNH の治療のための介入臨床試験に登録されている患者は、同時にレジストリに登録することはできません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：他の
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
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ソリリスまたはウルトミリスを受け取る
ソリリスまたはウルトミリスを投与されている未成年者を含むあらゆる年齢の PNH 患者
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ソリリスまたはウルトミリスを受け取らない
ソリリスまたはウルトミリスを投与されていない未成年者を含むあらゆる年齢の PNH 患者
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ソリリスとウルトミリスの使用に固有の安全性データを評価する
時間枠：継続中（最長13年）
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一次解析では、安全性のエンドポイントを評価します。これには、次の事象の発生と最初の事象までの時間が含まれます: 髄膜炎菌感染症、重篤な転帰を伴う感染症、Soliris および Ultomiris に対するヒト抗薬物抗体 (ADA) の形成、悪性腫瘍、血栓性事象、肺高血圧症、障害腎機能、肝機能障害、溶血、妊娠、授乳、注入反応、骨髄移植、重篤な有害事象、および死亡率。
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継続中（最長13年）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ソリリスまたはウルトミリスおよび非ソリリスまたは非ウルトミリス治療患者における PNH の進行、臨床転帰、死亡率および罹患率を特徴付けるデータを収集する
時間枠：継続中（最長13年）
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二次分析には、患者集団、PNH 固有の治療、併用薬、疾患の進行、PNH クローン部位、臨床症状、および臨床転帰の説明が含まれます。
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継続中（最長13年）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Phillipe Gustovic、Alexion Pharmaceuticals, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Chou WC, Huang WH, Wang MC, Chang CS, Yeh SP, Chiou TJ, Chen YC, Lin TH, Shen MC; Taiwan PNH study group. Characteristics of Taiwanese patients of PNH in the international PNH registry. Thromb J. 2016 Oct 4;14(Suppl 1):39. doi: 10.1186/s12959-016-0094-0. eCollection 2016.
- Kelly RJ, Hochsmann B, Szer J, Kulasekararaj A, de Guibert S, Roth A, Weitz IC, Armstrong E, Risitano AM, Patriquin CJ, Terriou L, Muus P, Hill A, Turner MP, Schrezenmeier H, Peffault de Latour R. Eculizumab in Pregnant Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. N Engl J Med. 2015 Sep 10;373(11):1032-9. doi: 10.1056/NEJMoa1502950.
- Dingli D, Maciejewski JP, Larratt L, Go RS, Hochsmann B, Zu K, Gustovic P, Kulagin AD. Relationship of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) granulocyte clone size to disease burden and risk of major vascular events in untreated patients: results from the International PNH Registry. Ann Hematol. 2023 Jul;102(7):1637-1644. doi: 10.1007/s00277-023-05269-4. Epub 2023 May 18.
- Hill A, de Latour RP, Kulasekararaj AG, Griffin M, Brodsky RA, Maciejewski JP, Marantz JL, Gustovic P, Schrezenmeier H. Concomitant Immunosuppressive Therapy and Eculizumab Use in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: An International PNH Registry Analysis. Acta Haematol. 2023;146(1):1-13. doi: 10.1159/000526979. Epub 2022 Sep 15.
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2004年10月29日
一次修了 (実際)
2025年4月14日
研究の完了 (実際)
2025年4月14日
試験登録日
最初に提出
2011年4月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年6月15日
最初の投稿 (推定)
2011年6月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年1月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月16日
最終確認日
2026年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- M07-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
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