Registro de Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN)
16 de enero de 2026 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Este estudio es una recopilación de datos para evaluar la seguridad y caracterizar la progresión de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Recopilación de datos para evaluar la seguridad y caracterizar la progresión de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN).
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
6061
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02210
- Contact the PNH Registry at Alexion Pharmaceuticals, Inc. for worldwide locations.
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Pacientes con HPN
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes de cualquier edad, incluidos menores, con diagnóstico de HPN o un clon de HPN detectado, incluidos pacientes tratados previamente con Soliris o Ultomiris y que abandonaron el tratamiento. Los pacientes menores de edad deben contar con el consentimiento de los padres/tutores legales y deben estar dispuestos y ser capaces de dar su consentimiento, si corresponde, según lo determinen los Comités de Ética/Juntas de Revisión Institucionales. Al llegar a la edad adulta, estos pacientes deben volver a obtener su consentimiento.
- Capacidad de comprender y firmar el consentimiento para que se ingresen los datos en el Registro de HPN.
Criterio de exclusión:
- Incapacidad o falta de voluntad para firmar el consentimiento informado.
- Los pacientes actualmente inscritos en un ensayo clínico de intervención para el tratamiento de la PNH no pueden inscribirse en el Registro al mismo tiempo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Otro
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Recibir Soliris o Ultomiris
Pacientes con HPN de cualquier edad, incluidos menores, que reciben Soliris o Ultomiris
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No recibir Soliris o Ultomiris
Pacientes con HPN de cualquier edad, incluidos menores, que no estén recibiendo Soliris o Ultomiris
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar los datos de seguridad específicos del uso de Soliris y Ultomiris
Periodo de tiempo: En curso (hasta 13 años)
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Los análisis primarios evaluarán los criterios de valoración de seguridad, incluida la aparición y el tiempo hasta el primer evento para lo siguiente: infecciones meningocócicas, infecciones con resultados graves, formación de anticuerpos humanos antidrogas (ADA) contra Soliris y Ultomiris, malignidad, eventos trombóticos, hipertensión pulmonar, insuficiencia función renal, insuficiencia hepática, hemólisis, embarazos, lactancia, reacciones a la infusión, trasplante de médula ósea, eventos adversos graves y mortalidad.
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En curso (hasta 13 años)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Recopilar datos para caracterizar la progresión de la PNH, así como los resultados clínicos, la mortalidad y la morbilidad en pacientes tratados con Soliris o Ultomiris y no tratados con Soliris o Ultomiris
Periodo de tiempo: En curso (hasta 13 años)
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Los análisis secundarios incluirán descripciones de poblaciones de pacientes, tratamientos específicos de PNH, medicamentos concomitantes, progresión de la enfermedad, sitios de clonación de PNH, síntomas clínicos y resultados clínicos.
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En curso (hasta 13 años)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Director de estudio: Phillipe Gustovic, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Chou WC, Huang WH, Wang MC, Chang CS, Yeh SP, Chiou TJ, Chen YC, Lin TH, Shen MC; Taiwan PNH study group. Characteristics of Taiwanese patients of PNH in the international PNH registry. Thromb J. 2016 Oct 4;14(Suppl 1):39. doi: 10.1186/s12959-016-0094-0. eCollection 2016.
- Kelly RJ, Hochsmann B, Szer J, Kulasekararaj A, de Guibert S, Roth A, Weitz IC, Armstrong E, Risitano AM, Patriquin CJ, Terriou L, Muus P, Hill A, Turner MP, Schrezenmeier H, Peffault de Latour R. Eculizumab in Pregnant Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. N Engl J Med. 2015 Sep 10;373(11):1032-9. doi: 10.1056/NEJMoa1502950.
- Dingli D, Maciejewski JP, Larratt L, Go RS, Hochsmann B, Zu K, Gustovic P, Kulagin AD. Relationship of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) granulocyte clone size to disease burden and risk of major vascular events in untreated patients: results from the International PNH Registry. Ann Hematol. 2023 Jul;102(7):1637-1644. doi: 10.1007/s00277-023-05269-4. Epub 2023 May 18.
- Hill A, de Latour RP, Kulasekararaj AG, Griffin M, Brodsky RA, Maciejewski JP, Marantz JL, Gustovic P, Schrezenmeier H. Concomitant Immunosuppressive Therapy and Eculizumab Use in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: An International PNH Registry Analysis. Acta Haematol. 2023;146(1):1-13. doi: 10.1159/000526979. Epub 2022 Sep 15.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
29 de octubre de 2004
Finalización primaria (Actual)
14 de abril de 2025
Finalización del estudio (Actual)
14 de abril de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de abril de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de junio de 2011
Publicado por primera vez (Estimado)
16 de junio de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de enero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de enero de 2026
Última verificación
1 de enero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- M07-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .