Registro de Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN)
29 de fevereiro de 2024 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Este estudo é uma coleção de dados para avaliar a segurança e caracterizar a progressão da Hemoglobinúria Paroxística Noturna (PNH).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Descrição detalhada
Coleta de dados para avaliar a segurança e caracterizar a progressão da Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN).
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
5950
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Número de telefone: 1-855-752-2356
- E-mail: clinicaltrials@alexion.com
Locais de estudo
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02210
- Recrutamento
- Contact the PNH Registry at Alexion Pharmaceuticals, Inc. for worldwide locations.
-
Contato:
- PNH Registry
-
Contato:
- E-mail: ClinicalTrials@alexion.com
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Pacientes com HPN
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes de qualquer idade, incluindo menores de idade, com diagnóstico de HPN ou um clone de HPN detectado, incluindo pacientes previamente tratados com Soliris ou Ultomiris e retirados do tratamento. Os pacientes menores de idade devem ter o consentimento dos pais/responsáveis legais e devem estar dispostos e aptos a dar consentimento, se aplicável, conforme determinado pelos Comitês de Ética/Conselhos de Revisão Institucional. Ao atingirem a idade adulta, esses pacientes devem ser readmitidos.
- Capacidade de compreender e assinar o consentimento para que os dados sejam inseridos no Registro da PNH.
Critério de exclusão:
- Incapacidade ou falta de vontade de assinar o consentimento informado.
- Os pacientes atualmente inscritos em um ensaio clínico intervencionista para tratamento da HPN não podem ser inscritos no Registro ao mesmo tempo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Outro
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Recebendo Soliris ou Ultomiris
Pacientes com HPN de qualquer idade, incluindo menores, que estejam recebendo Soliris ou Ultomiris
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Não recebendo Soliris ou Ultomiris
Pacientes com HPN de qualquer idade, incluindo menores, que não estejam recebendo Soliris ou Ultomiris
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avalie dados de segurança específicos para o uso de Soliris e Ultomiris
Prazo: Em curso (até 13 anos)
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As análises primárias avaliarão os desfechos de segurança, incluindo a ocorrência e o tempo até o primeiro evento para o seguinte: infecções meningocócicas, infecções com desfechos graves, formação de anticorpos humanos antidrogas (ADA) para Soliris e Ultomiris, malignidade, eventos trombóticos, hipertensão pulmonar, comprometimento função renal, função hepática prejudicada, hemólise, gravidez, lactação, reações à infusão, transplante de medula óssea, eventos adversos graves e mortalidade.
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Em curso (até 13 anos)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Coletar dados para caracterizar a progressão da HPN, bem como os resultados clínicos, mortalidade e morbidade em pacientes tratados com Soliris ou Ultomiris e não tratados com Soliris ou Ultomiris
Prazo: Em curso (até 13 anos)
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As análises secundárias incluirão descrições de populações de pacientes, tratamentos específicos para HPN, medicações concomitantes, progressão da doença, sítios de clones de HPN, sintomas clínicos e resultados clínicos.
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Em curso (até 13 anos)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Phillipe Gustovic, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Chou WC, Huang WH, Wang MC, Chang CS, Yeh SP, Chiou TJ, Chen YC, Lin TH, Shen MC; Taiwan PNH study group. Characteristics of Taiwanese patients of PNH in the international PNH registry. Thromb J. 2016 Oct 4;14(Suppl 1):39. doi: 10.1186/s12959-016-0094-0. eCollection 2016.
- Kelly RJ, Hochsmann B, Szer J, Kulasekararaj A, de Guibert S, Roth A, Weitz IC, Armstrong E, Risitano AM, Patriquin CJ, Terriou L, Muus P, Hill A, Turner MP, Schrezenmeier H, Peffault de Latour R. Eculizumab in Pregnant Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. N Engl J Med. 2015 Sep 10;373(11):1032-9. doi: 10.1056/NEJMoa1502950.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
29 de outubro de 2004
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de abril de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de junho de 2011
Primeira postagem (Estimado)
16 de junho de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
1 de março de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Urológicas
- Manifestações Urológicas
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da micção
- Anemia
- Proteinúria
- Anemia Hemolítica
- Síndromes Mielodisplásicas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Hemoglobinúria
- Hemoglobinúria Paroxística
Outros números de identificação do estudo
- M07-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .