Paroxysmaal nachtelijk hemoglobinurie (PNH) register
29 februari 2024 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Deze studie is een verzameling gegevens om de veiligheid te evalueren en de progressie van paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) te karakteriseren.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Gedetailleerde beschrijving
Verzameling van gegevens om de veiligheid te evalueren en de progressie van paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) te karakteriseren.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
5950
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Telefoonnummer: 1-855-752-2356
- E-mail: clinicaltrials@alexion.com
Studie Locaties
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02210
- Werving
- Contact the PNH Registry at Alexion Pharmaceuticals, Inc. for worldwide locations.
-
Contact:
- PNH Registry
-
Contact:
- E-mail: ClinicalTrials@alexion.com
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Kanssteekproef
Studie Bevolking
PNH-patiënten
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten van elke leeftijd, inclusief minderjarigen, met een diagnose van PNH of een gedetecteerde PNH-kloon, inclusief patiënten die eerder zijn behandeld met Soliris of Ultomiris en zich hebben teruggetrokken uit de behandeling. Minderjarige patiënten moeten toestemming van hun ouders/wettelijke voogd hebben en moeten bereid en in staat zijn om toestemming te geven, indien van toepassing zoals bepaald door de ethische commissies/institutionele beoordelingsraden. Bij het bereiken van de volwassenheid moeten deze patiënten opnieuw toestemming krijgen.
- Mogelijkheid om toestemming te begrijpen en te ondertekenen om gegevens in het PNH-register te laten invoeren.
Uitsluitingscriteria:
- Onvermogen of onwil om geïnformeerde toestemming te ondertekenen.
- Patiënten die momenteel deelnemen aan een interventioneel klinisch onderzoek voor de behandeling van PNH kunnen niet tegelijkertijd in het register worden ingeschreven.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Ander
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Soliris of Ultomiris ontvangen
PNH-patiënten van elke leeftijd, inclusief minderjarigen, die Soliris of Ultomiris krijgen
|
|
Geen Soliris of Ultomiris ontvangen
PNH-patiënten van elke leeftijd, inclusief minderjarigen, die geen Soliris of Ultomiris krijgen
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Evalueer veiligheidsgegevens die specifiek zijn voor het gebruik van Soliris en Ultomiris
Tijdsspanne: Doorlopend (tot 13 jaar)
|
Primaire analyses zullen de veiligheidseindpunten beoordelen, inclusief het optreden en de tijd tot het eerste voorval voor het volgende: meningokokkeninfecties, infecties met ernstige gevolgen, vorming van humane anti-drug antilichamen (ADA) tegen Soliris en Ultomiris, maligniteit, trombotische voorvallen, pulmonale hypertensie, gestoorde nierfunctie, verminderde leverfunctie, hemolyse, zwangerschappen, borstvoeding, infusiereacties, beenmergtransplantatie, ernstige bijwerkingen en mortaliteit.
|
Doorlopend (tot 13 jaar)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verzamel gegevens om de progressie van PNH te karakteriseren, evenals de klinische resultaten, mortaliteit en morbiditeit bij met Soliris of Ultomiris en niet met Soliris of niet met Ultomiris behandelde patiënten
Tijdsspanne: Doorlopend (tot 13 jaar)
|
Secundaire analyses omvatten beschrijvingen van patiëntenpopulaties, PNH-specifieke behandelingen, gelijktijdige medicatie, progressie van de ziekte, PNH-kloonlocaties, klinische symptomen en klinische resultaten.
|
Doorlopend (tot 13 jaar)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Phillipe Gustovic, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Chou WC, Huang WH, Wang MC, Chang CS, Yeh SP, Chiou TJ, Chen YC, Lin TH, Shen MC; Taiwan PNH study group. Characteristics of Taiwanese patients of PNH in the international PNH registry. Thromb J. 2016 Oct 4;14(Suppl 1):39. doi: 10.1186/s12959-016-0094-0. eCollection 2016.
- Kelly RJ, Hochsmann B, Szer J, Kulasekararaj A, de Guibert S, Roth A, Weitz IC, Armstrong E, Risitano AM, Patriquin CJ, Terriou L, Muus P, Hill A, Turner MP, Schrezenmeier H, Peffault de Latour R. Eculizumab in Pregnant Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. N Engl J Med. 2015 Sep 10;373(11):1032-9. doi: 10.1056/NEJMoa1502950.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
29 oktober 2004
Primaire voltooiing (Geschat)
31 december 2024
Studie voltooiing (Geschat)
31 december 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 april 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 juni 2011
Eerst geplaatst (Geschat)
16 juni 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
1 maart 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
29 februari 2024
Laatst geverifieerd
1 februari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Urologische ziekten
- Urologische manifestaties
- Beenmergziekten
- Hematologische ziekten
- Plasstoornissen
- Bloedarmoede
- Proteïnurie
- Bloedarmoede, hemolytisch
- Myelodysplastische syndromen
- Vrouwelijke urogenitale ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten en zwangerschapscomplicaties
- Urogenitale ziekten
- Mannelijke urogenitale ziekten
- Hemoglobinurie
- Hemoglobinurie, paroxismaal
Andere studie-ID-nummers
- M07-001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .