Registre de l'Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne (HPN)
16 janvier 2026 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Cette étude est une collection de données pour évaluer la sécurité et caractériser la progression de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
Collecte de données pour évaluer l'innocuité et caractériser la progression de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
6061
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02210
- Contact the PNH Registry at Alexion Pharmaceuticals, Inc. for worldwide locations.
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Patients HPN
La description
Critère d'intégration:
- Patients de tout âge, y compris les mineurs, avec un diagnostic d'HPN ou un clone d'HPN détecté, y compris les patients précédemment traités par Soliris ou Ultomiris et retirés du traitement. Les patients mineurs doivent avoir le consentement des parents/tuteurs légaux et doivent être disposés et capables de donner leur consentement, le cas échéant, tel que déterminé par les comités d'éthique/comités d'examen institutionnels. À l'âge adulte, ces patients doivent obtenir un nouveau consentement.
- Capacité à comprendre et à signer le consentement pour que les données soient saisies dans le registre de la PNH.
Critère d'exclusion:
- Incapacité ou refus de signer un consentement éclairé.
- Les patients actuellement inscrits dans un essai clinique interventionnel pour le traitement de l'HPN ne peuvent pas être inscrits au Registre en même temps.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Autre
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Recevoir Soliris ou Ultomiris
Patients HPN de tout âge, y compris les mineurs, qui reçoivent Soliris ou Ultomiris
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Ne pas recevoir Soliris ou Ultomiris
Patients HPN de tout âge, y compris les mineurs, qui ne reçoivent ni Soliris ni Ultomiris
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluer les données de sécurité spécifiques à l'utilisation de Soliris et Ultomiris
Délai: En cours (jusqu'à 13 ans)
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Les analyses primaires évalueront les critères d'évaluation de l'innocuité, y compris l'occurrence et le délai avant le premier événement pour les éléments suivants : infections à méningocoque, infections aux conséquences graves, formation d'anticorps humains anti-médicament (ADA) contre Soliris et Ultomiris, malignité, événements thrombotiques, hypertension pulmonaire, troubles fonction rénale, fonction hépatique altérée, hémolyse, grossesses, allaitement, réactions à la perfusion, greffe de moelle osseuse, événements indésirables graves et mortalité.
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En cours (jusqu'à 13 ans)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Recueillir des données pour caractériser la progression de l'HPN ainsi que les résultats cliniques, la mortalité et la morbidité chez les patients traités par Soliris ou Ultomiris et non-Soliris ou non-Ultomiris
Délai: En cours (jusqu'à 13 ans)
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Les analyses secondaires comprendront des descriptions des populations de patients, des traitements spécifiques à l'HPN, des médicaments concomitants, de la progression de la maladie, des sites de clones de l'HPN, des symptômes cliniques et des résultats cliniques.
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En cours (jusqu'à 13 ans)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Phillipe Gustovic, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Chou WC, Huang WH, Wang MC, Chang CS, Yeh SP, Chiou TJ, Chen YC, Lin TH, Shen MC; Taiwan PNH study group. Characteristics of Taiwanese patients of PNH in the international PNH registry. Thromb J. 2016 Oct 4;14(Suppl 1):39. doi: 10.1186/s12959-016-0094-0. eCollection 2016.
- Kelly RJ, Hochsmann B, Szer J, Kulasekararaj A, de Guibert S, Roth A, Weitz IC, Armstrong E, Risitano AM, Patriquin CJ, Terriou L, Muus P, Hill A, Turner MP, Schrezenmeier H, Peffault de Latour R. Eculizumab in Pregnant Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. N Engl J Med. 2015 Sep 10;373(11):1032-9. doi: 10.1056/NEJMoa1502950.
- Dingli D, Maciejewski JP, Larratt L, Go RS, Hochsmann B, Zu K, Gustovic P, Kulagin AD. Relationship of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) granulocyte clone size to disease burden and risk of major vascular events in untreated patients: results from the International PNH Registry. Ann Hematol. 2023 Jul;102(7):1637-1644. doi: 10.1007/s00277-023-05269-4. Epub 2023 May 18.
- Hill A, de Latour RP, Kulasekararaj AG, Griffin M, Brodsky RA, Maciejewski JP, Marantz JL, Gustovic P, Schrezenmeier H. Concomitant Immunosuppressive Therapy and Eculizumab Use in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: An International PNH Registry Analysis. Acta Haematol. 2023;146(1):1-13. doi: 10.1159/000526979. Epub 2022 Sep 15.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
29 octobre 2004
Achèvement primaire (Réel)
14 avril 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
14 avril 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 avril 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 juin 2011
Première publication (Estimé)
16 juin 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
20 janvier 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
16 janvier 2026
Dernière vérification
1 janvier 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- M07-001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
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