Регистр пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ)
16 января 2026 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Это исследование представляет собой набор данных для оценки безопасности и характеристики прогрессирования пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Подробное описание
Сбор данных для оценки безопасности и характеристики прогрессирования пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ).
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
6061
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02210
- Contact the PNH Registry at Alexion Pharmaceuticals, Inc. for worldwide locations.
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты с ПНГ
Описание
Критерии включения:
- Пациенты любого возраста, в том числе несовершеннолетние, с диагнозом ПНГ или выявленным клоном ПНГ, в том числе пациенты, ранее получавшие Солирис или Ультомирис и вышедшие из лечения. Несовершеннолетние пациенты должны иметь согласие родителей/законных опекунов и должны быть готовы и способны дать согласие, если это применимо, как это определено комитетами по этике/институциональными наблюдательными советами. По достижении совершеннолетия эти пациенты должны получить повторное согласие.
- Способность понять и подписать согласие на внесение данных в реестр PNH.
Критерий исключения:
- Неспособность или нежелание подписать информированное согласие.
- Пациенты, включенные в настоящее время в интервенционное клиническое исследование лечения ПНГ, не могут быть одновременно включены в Реестр.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Другой
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Получение Солириса или Ультомириса
Пациенты с ПНГ любого возраста, включая несовершеннолетних, которые получают Солирис или Ультомирис.
|
|
Не получает Солирис или Ультомирис
Пациенты с ПНГ любого возраста, включая несовершеннолетних, которые не получают Солирис или Ультомирис.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценить данные о безопасности, характерные для использования Soliris и Ultomiris.
Временное ограничение: Постоянно (до 13 лет)
|
Первичные анализы будут оценивать конечные точки безопасности, включая возникновение и время до первого события для следующего: менингококковые инфекции, инфекции с серьезными исходами, образование человеческих антилекарственных антител (ADA) к солирису и ультомирису, злокачественные новообразования, тромботические события, легочная гипертензия, нарушение функция почек, нарушение функции печени, гемолиз, беременность, период лактации, инфузионные реакции, трансплантация костного мозга, серьезные нежелательные явления и смертность.
|
Постоянно (до 13 лет)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Сбор данных для характеристики прогрессирования ПНГ, а также клинических исходов, смертности и заболеваемости у пациентов, получавших Солирис или Ультомирис, и пациентов, не получавших Солирис или Ультомирис.
Временное ограничение: Постоянно (до 13 лет)
|
Вторичный анализ будет включать описание популяции пациентов, специфического лечения ПНГ, сопутствующих лекарств, прогрессирования заболевания, участков клонирования ПНГ, клинических симптомов и клинических исходов.
|
Постоянно (до 13 лет)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Phillipe Gustovic, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Chou WC, Huang WH, Wang MC, Chang CS, Yeh SP, Chiou TJ, Chen YC, Lin TH, Shen MC; Taiwan PNH study group. Characteristics of Taiwanese patients of PNH in the international PNH registry. Thromb J. 2016 Oct 4;14(Suppl 1):39. doi: 10.1186/s12959-016-0094-0. eCollection 2016.
- Kelly RJ, Hochsmann B, Szer J, Kulasekararaj A, de Guibert S, Roth A, Weitz IC, Armstrong E, Risitano AM, Patriquin CJ, Terriou L, Muus P, Hill A, Turner MP, Schrezenmeier H, Peffault de Latour R. Eculizumab in Pregnant Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. N Engl J Med. 2015 Sep 10;373(11):1032-9. doi: 10.1056/NEJMoa1502950.
- Dingli D, Maciejewski JP, Larratt L, Go RS, Hochsmann B, Zu K, Gustovic P, Kulagin AD. Relationship of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) granulocyte clone size to disease burden and risk of major vascular events in untreated patients: results from the International PNH Registry. Ann Hematol. 2023 Jul;102(7):1637-1644. doi: 10.1007/s00277-023-05269-4. Epub 2023 May 18.
- Hill A, de Latour RP, Kulasekararaj AG, Griffin M, Brodsky RA, Maciejewski JP, Marantz JL, Gustovic P, Schrezenmeier H. Concomitant Immunosuppressive Therapy and Eculizumab Use in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: An International PNH Registry Analysis. Acta Haematol. 2023;146(1):1-13. doi: 10.1159/000526979. Epub 2022 Sep 15.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
29 октября 2004 г.
Первичное завершение (Действительный)
14 апреля 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
14 апреля 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 апреля 2011 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 июня 2011 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
16 июня 2011 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 января 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 января 2026 г.
Последняя проверка
1 января 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- M07-001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .