Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) register

16 januari 2026 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Denna studie är en samling data för att utvärdera säkerheten och karakterisera utvecklingen av paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Insamling av data för att utvärdera säkerhet och karakterisera progression av paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH).

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

6061

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02210
        • Contact the PNH Registry at Alexion Pharmaceuticals, Inc. for worldwide locations.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

PNH-patienter

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter i alla åldrar, inklusive minderåriga, med diagnosen PNH eller en upptäckt PNH-klon, inklusive patienter som tidigare behandlats med Soliris eller Ultomiris och tagits ur behandlingen. Patienter som är minderåriga måste ha förälders/vårdnadshavares samtycke och måste vara villiga och kunna ge samtycke, om tillämpligt enligt beslut av etikkommittéerna/institutionella granskningsnämnderna. Efter att ha uppnått vuxen ålder måste dessa patienter ges sitt samtycke på nytt.
  • Förmåga att förstå och underteckna samtycke till att få data in i PNH-registret.

Exklusions kriterier:

  • Oförmåga eller ovilja att underteckna informerat samtycke.
  • Patienter som för närvarande är inskrivna i en interventionell klinisk prövning för behandling av PNH kan inte skrivas in i registret samtidigt.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Övrig
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Tar emot Soliris eller Ultomiris
PNH-patienter i alla åldrar, inklusive minderåriga, som får Soliris eller Ultomiris
Får inte Soliris eller Ultomiris
PNH-patienter i alla åldrar, inklusive minderåriga, som inte får Soliris eller Ultomiris

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdera säkerhetsdata som är specifika för användningen av Soliris och Ultomiris
Tidsram: Pågående (upp till 13 år)
Primära analyser kommer att bedöma säkerhetseffektpunkter, inklusive förekomst och tid till första händelse för följande: meningokockinfektioner, infektioner med allvarliga utfall, bildning av humana anti-läkemedelsantikroppar (ADA) mot Soliris och Ultomiris, malignitet, trombotiska händelser, pulmonell hypertoni, nedsatt blodtryck. njurfunktion, nedsatt leverfunktion, hemolys, graviditeter, amning, infusionsreaktioner, benmärgstransplantation, allvarliga biverkningar och dödlighet.
Pågående (upp till 13 år)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Samla in data för att karakterisera progressionen av PNH såväl som kliniska utfall, mortalitet och sjuklighet hos Soliris eller Ultomiris och icke-Soliris eller icke Ultomiris-behandlade patienter
Tidsram: Pågående (upp till 13 år)
Sekundära analyser kommer att innefatta beskrivningar av patientpopulationer, PNH-specifika behandlingar, samtidig medicinering, sjukdomsprogression, PNH-klonplatser, kliniska symtom och kliniska resultat.
Pågående (upp till 13 år)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Phillipe Gustovic, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

29 oktober 2004

Primärt slutförande (Faktisk)

14 april 2025

Avslutad studie (Faktisk)

14 april 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 april 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 juni 2011

Första postat (Beräknad)

16 juni 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 januari 2026

Senast verifierad

1 januari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • M07-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera