Register für paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH).
16. Januar 2026 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Diese Studie ist eine Sammlung von Daten zur Bewertung der Sicherheit und Charakterisierung des Fortschreitens der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH).
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Sammlung von Daten zur Bewertung der Sicherheit und Charakterisierung des Fortschreitens der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH).
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
6061
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02210
- Contact the PNH Registry at Alexion Pharmaceuticals, Inc. for worldwide locations.
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Wahrscheinlichkeitsstichprobe
Studienpopulation
PNH-Patienten
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten jeden Alters, einschließlich Minderjährige, mit einer Diagnose von PNH oder einem nachgewiesenen PNH-Klon, einschließlich Patienten, die zuvor mit Soliris oder Ultomiris behandelt wurden und die Behandlung abgebrochen haben. Minderjährige Patienten müssen die Zustimmung der Eltern/Erziehungsberechtigten haben und bereit und in der Lage sein, ihre Zustimmung zu erteilen, falls zutreffend, wie von den Ethikkommissionen/Institutionellen Prüfgremien festgelegt. Nach Erreichen des Erwachsenenalters müssen diese Patienten erneut eingewilligt werden.
- Fähigkeit, die Zustimmung zur Eingabe von Daten in das PNH-Register zu verstehen und zu unterzeichnen.
Ausschlusskriterien:
- Unfähigkeit oder Unwilligkeit, eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen.
- Patienten, die derzeit in eine interventionelle klinische Studie zur Behandlung von PNH aufgenommen sind, können nicht gleichzeitig in das Register aufgenommen werden.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Sonstiges
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Erhalt von Soliris oder Ultomiris
PNH-Patienten jeden Alters, einschließlich Minderjährige, die Soliris oder Ultomiris erhalten
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Soliris oder Ultomiris wird nicht empfangen
PNH-Patienten jeden Alters, einschließlich Minderjähriger, die Soliris oder Ultomiris nicht erhalten
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Bewerten Sie Sicherheitsdaten, die für die Verwendung von Soliris und Ultomiris spezifisch sind
Zeitfenster: Fortlaufend (bis 13 Jahre)
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Primäre Analysen werden Sicherheitsendpunkte bewerten, einschließlich Auftreten und Zeit bis zum ersten Ereignis für Folgendes: Meningokokkeninfektionen, Infektionen mit schwerwiegenden Folgen, Bildung von humanen Anti-Drug-Antikörpern (ADA) gegen Soliris und Ultomiris, Malignität, thrombotische Ereignisse, pulmonale Hypertonie, beeinträchtigt Nierenfunktion, eingeschränkte Leberfunktion, Hämolyse, Schwangerschaften, Stillzeit, Infusionsreaktionen, Knochenmarktransplantation, schwerwiegende unerwünschte Ereignisse und Mortalität.
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Fortlaufend (bis 13 Jahre)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Sammeln Sie Daten, um das Fortschreiten von PNH sowie klinische Ergebnisse, Mortalität und Morbidität bei mit Soliris oder Ultomiris und nicht mit Soliris oder nicht mit Ultomiris behandelten Patienten zu charakterisieren
Zeitfenster: Fortlaufend (bis 13 Jahre)
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Sekundäre Analysen umfassen Beschreibungen von Patientenpopulationen, PNH-spezifischen Behandlungen, Begleitmedikationen, Krankheitsverlauf, PNH-Klonstellen, klinischen Symptomen und klinischen Ergebnissen.
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Fortlaufend (bis 13 Jahre)
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Phillipe Gustovic, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Chou WC, Huang WH, Wang MC, Chang CS, Yeh SP, Chiou TJ, Chen YC, Lin TH, Shen MC; Taiwan PNH study group. Characteristics of Taiwanese patients of PNH in the international PNH registry. Thromb J. 2016 Oct 4;14(Suppl 1):39. doi: 10.1186/s12959-016-0094-0. eCollection 2016.
- Kelly RJ, Hochsmann B, Szer J, Kulasekararaj A, de Guibert S, Roth A, Weitz IC, Armstrong E, Risitano AM, Patriquin CJ, Terriou L, Muus P, Hill A, Turner MP, Schrezenmeier H, Peffault de Latour R. Eculizumab in Pregnant Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. N Engl J Med. 2015 Sep 10;373(11):1032-9. doi: 10.1056/NEJMoa1502950.
- Dingli D, Maciejewski JP, Larratt L, Go RS, Hochsmann B, Zu K, Gustovic P, Kulagin AD. Relationship of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) granulocyte clone size to disease burden and risk of major vascular events in untreated patients: results from the International PNH Registry. Ann Hematol. 2023 Jul;102(7):1637-1644. doi: 10.1007/s00277-023-05269-4. Epub 2023 May 18.
- Hill A, de Latour RP, Kulasekararaj AG, Griffin M, Brodsky RA, Maciejewski JP, Marantz JL, Gustovic P, Schrezenmeier H. Concomitant Immunosuppressive Therapy and Eculizumab Use in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: An International PNH Registry Analysis. Acta Haematol. 2023;146(1):1-13. doi: 10.1159/000526979. Epub 2022 Sep 15.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
29. Oktober 2004
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
14. April 2025
Studienabschluss (Tatsächlich)
14. April 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
15. April 2011
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
15. Juni 2011
Zuerst gepostet (Geschätzt)
16. Juni 2011
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
20. Januar 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
16. Januar 2026
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- M07-001
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NEIN
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