Paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH) -rekisteri
torstai 29. helmikuuta 2024 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Tämä tutkimus on kokoelma tietoja turvallisuuden arvioimiseksi ja paroksismaalisen yön hemoglobinurian (PNH) etenemisen karakterisoimiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
Tietojen kerääminen turvallisuuden arvioimiseksi ja paroksismaalisen yön hemoglobinurian (PNH) etenemisen kuvaamiseksi.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
5950
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Puhelinnumero: 1-855-752-2356
- Sähköposti: clinicaltrials@alexion.com
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02210
- Rekrytointi
- Contact the PNH Registry at Alexion Pharmaceuticals, Inc. for worldwide locations.
-
Ottaa yhteyttä:
- PNH Registry
-
Ottaa yhteyttä:
- Sähköposti: ClinicalTrials@alexion.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
PNH-potilaat
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kaiken ikäiset potilaat, myös alaikäiset, joilla on PNH-diagnoosi tai havaittu PNH-klooni, mukaan lukien potilaat, joita on aiemmin hoidettu Soliris- tai Ultomiris-valmisteella ja jotka on lopetettu hoidosta. Alaikäisillä potilailla on oltava vanhemman/laillisen huoltajan suostumus, ja heidän on oltava halukkaita ja kyettävä antamaan suostumus, mikäli eettiset toimikunnat/instituutioiden arviointilautakunnat määräävät. Kun nämä potilaat saavuttavat aikuisiän, heidän suostumuksensa on saatava uudelleen.
- Kyky ymmärtää ja allekirjoittaa suostumus tietojen tallentamiseen PNH-rekisteriin.
Poissulkemiskriteerit:
- Kyvyttömyys tai haluttomuus allekirjoittaa tietoon perustuva suostumus.
- Potilaita, jotka ovat tällä hetkellä mukana kliinisessä interventiotutkimuksessa PNH:n hoitoa varten, ei voida kirjata rekisteriin samanaikaisesti.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Muut
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Soliris- tai Ultomiris-vastaanotto
Kaiken ikäiset PNH-potilaat, mukaan lukien alaikäiset, jotka saavat Soliris- tai Ultomiris-hoitoa
|
|
Ei saa Soliris tai Ultomiris
Kaiken ikäiset PNH-potilaat, mukaan lukien alaikäiset, jotka eivät saa Soliris- tai Ultomiris-hoitoa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi Solirisin ja Ultomirisin käyttöä koskevat turvallisuustiedot
Aikaikkuna: Jatkuva (jopa 13 vuotta)
|
Ensisijaisissa analyyseissä arvioidaan turvallisuuden päätepisteitä, mukaan lukien esiintyminen ja aika ensimmäiseen tapahtumaan seuraavissa tapauksissa: meningokokki-infektiot, vakavia seurauksia aiheuttavat infektiot, ihmisen lääkkeiden vastaisten vasta-aineiden (ADA) muodostuminen Soliris- ja Ultomiris-vasta-aineille, pahanlaatuisuus, tromboottiset tapahtumat, keuhkoverenpaine, heikentynyt munuaisten toiminta, maksan vajaatoiminta, hemolyysi, raskaudet, imetys, infuusioreaktiot, luuytimensiirto, vakavat haittatapahtumat ja kuolleisuus.
|
Jatkuva (jopa 13 vuotta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kerää tietoja PNH:n etenemisen sekä kliinisten tulosten, kuolleisuuden ja sairastuvuuden karakterisoimiseksi Soliris- tai Ultomiris-potilailla ja ei-Soliris- tai Ultomiris-hoitoa saavilla potilailla
Aikaikkuna: Jatkuva (jopa 13 vuotta)
|
Toissijaiset analyysit sisältävät kuvaukset potilaspopulaatioista, PNH-spesifisistä hoidoista, samanaikaisista lääkkeistä, taudin etenemisestä, PNH-kloonien kohdista, kliinisistä oireista ja kliinisistä tuloksista.
|
Jatkuva (jopa 13 vuotta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Phillipe Gustovic, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Chou WC, Huang WH, Wang MC, Chang CS, Yeh SP, Chiou TJ, Chen YC, Lin TH, Shen MC; Taiwan PNH study group. Characteristics of Taiwanese patients of PNH in the international PNH registry. Thromb J. 2016 Oct 4;14(Suppl 1):39. doi: 10.1186/s12959-016-0094-0. eCollection 2016.
- Kelly RJ, Hochsmann B, Szer J, Kulasekararaj A, de Guibert S, Roth A, Weitz IC, Armstrong E, Risitano AM, Patriquin CJ, Terriou L, Muus P, Hill A, Turner MP, Schrezenmeier H, Peffault de Latour R. Eculizumab in Pregnant Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. N Engl J Med. 2015 Sep 10;373(11):1032-9. doi: 10.1056/NEJMoa1502950.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 29. lokakuuta 2004
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 31. joulukuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 31. joulukuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 15. huhtikuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. kesäkuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Torstai 16. kesäkuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 29. helmikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urologiset sairaudet
- Urologiset ilmenemismuodot
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Virtsaamishäiriöt
- Anemia
- Proteinuria
- Anemia, hemolyyttinen
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, paroksismaalinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- M07-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .