Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) register

16. januar 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Denne undersøgelse er en samling af data til at evaluere sikkerheden og karakterisere progression af paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Indsamling af data for at evaluere sikkerhed og karakterisere progression af paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH).

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

6061

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02210
        • Contact the PNH Registry at Alexion Pharmaceuticals, Inc. for worldwide locations.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

PNH-patienter

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter i alle aldre, inklusive mindreårige, med en diagnose af PNH eller en påvist PNH-klon, herunder patienter, der tidligere er behandlet med Soliris eller Ultomiris og er trukket ud af behandlingen. Patienter, der er mindreårige, skal have samtykke fra forældre/værges og skal være villige og i stand til at give samtykke, hvis det er relevant som bestemt af de etiske udvalg/institutionelle bedømmelsesnævn. Når disse patienter er blevet voksne, skal de give deres samtykke igen.
  • Evne til at forstå og underskrive samtykke til at få data indtastet i PNH-registret.

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne eller vilje til at underskrive informeret samtykke.
  • Patienter, der i øjeblikket er indskrevet i et interventionelt klinisk forsøg til behandling af PNH, kan ikke optages i registret på samme tid.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Modtagelse af Soliris eller Ultomiris
PNH-patienter i alle aldre, inklusive mindreårige, der får Soliris eller Ultomiris
Modtager ikke Soliris eller Ultomiris
PNH-patienter i alle aldre, inklusive mindreårige, som ikke får Soliris eller Ultomiris

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer sikkerhedsdata, der er specifikke for brugen af ​​Soliris og Ultomiris
Tidsramme: Løbende (op til 13 år)
Primære analyser vil vurdere sikkerhedsendepunkter, herunder forekomst og tid til første hændelse for følgende: meningokokinfektioner, infektioner med alvorlige udfald, dannelse af humane anti-lægemiddelantistoffer (ADA) mod Soliris og Ultomiris, malignitet, trombotiske hændelser, pulmonal hypertension, svækket nyrefunktion, nedsat leverfunktion, hæmolyse, graviditeter, amning, infusionsreaktioner, knoglemarvstransplantation, alvorlige bivirkninger og dødelighed.
Løbende (op til 13 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indsaml data for at karakterisere progressionen af ​​PNH samt kliniske resultater, dødelighed og morbiditet hos Soliris eller Ultomiris og ikke-Soliris eller ikke-Ultomiris behandlede patienter
Tidsramme: Løbende (op til 13 år)
Sekundære analyser vil omfatte beskrivelser af patientpopulationer, PNH-specifikke behandlinger, samtidig medicinering, sygdomsprogression, PNH-klonsteder, kliniske symptomer og kliniske resultater.
Løbende (op til 13 år)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Phillipe Gustovic, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. oktober 2004

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. april 2025

Studieafslutning (Faktiske)

14. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. april 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. juni 2011

Først opslået (Anslået)

16. juni 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • M07-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner