Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) register

29. februar 2024 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Denne studien er en samling av data for å evaluere sikkerhet og karakterisere progresjon av paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Innsamling av data for å evaluere sikkerhet og karakterisere progresjon av paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH).

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

5950

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02210
        • Rekruttering
        • Contact the PNH Registry at Alexion Pharmaceuticals, Inc. for worldwide locations.
        • Ta kontakt med:
          • PNH Registry
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

PNH-pasienter

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter i alle aldre, inkludert mindreårige, med en diagnose av PNH eller en påvist PNH-klon, inkludert pasienter som tidligere er behandlet med Soliris eller Ultomiris og trukket ut av behandlingen. Pasienter som er mindreårige må ha samtykke fra foreldre/foresatte og må være villige og i stand til å gi samtykke, hvis det er aktuelt som bestemt av etiske komiteer/institusjonelle vurderingsnemnder. Ved voksen alder må disse pasientene gis nytt samtykke.
  • Evne til å forstå og signere samtykke til å få data inn i PNH-registeret.

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne eller vilje til å signere informert samtykke.
  • Pasienter som for tiden er registrert i en intervensjonell klinisk studie for behandling av PNH kan ikke registreres i registeret samtidig.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Annen
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Motta Soliris eller Ultomiris
PNH-pasienter i alle aldre, inkludert mindreårige, som får Soliris eller Ultomiris
Får ikke Soliris eller Ultomiris
PNH-pasienter i alle aldre, inkludert mindreårige, som ikke får Soliris eller Ultomiris

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurder sikkerhetsdata som er spesifikke for bruk av Soliris og Ultomiris
Tidsramme: Pågående (opptil 13 år)
Primære analyser vil vurdere sikkerhetsendepunkter, inkludert forekomst og tid til første hendelse for følgende: meningokokkinfeksjoner, infeksjoner med alvorlige utfall, dannelse av humane antistoffantistoffer (ADA) mot Soliris og Ultomiris, malignitet, trombotiske hendelser, pulmonal hypertensjon, svekket nyrefunksjon, nedsatt leverfunksjon, hemolyse, graviditet, amming, infusjonsreaksjoner, benmargstransplantasjon, alvorlige bivirkninger og dødelighet.
Pågående (opptil 13 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samle inn data for å karakterisere progresjonen av PNH så vel som kliniske utfall, dødelighet og sykelighet hos Soliris eller Ultomiris og ikke-Soliris eller ikke-Ultomiris-behandlede pasienter
Tidsramme: Pågående (opptil 13 år)
Sekundære analyser vil inkludere beskrivelser av pasientpopulasjoner, PNH-spesifikke behandlinger, samtidige medisiner, sykdomsprogresjon, PNH-klonesteder, kliniske symptomer og kliniske utfall.
Pågående (opptil 13 år)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Phillipe Gustovic, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. oktober 2004

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. april 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. juni 2011

Først lagt ut (Antatt)

16. juni 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

1. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • M07-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Paroksysmal nattlig hemoglobinuri

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere