Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rejestr napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH).

16 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Niniejsze badanie jest zbiorem danych służących do oceny bezpieczeństwa i scharakteryzowania progresji napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Gromadzenie danych w celu oceny bezpieczeństwa i scharakteryzowania progresji napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH).

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

6061

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02210
        • Contact the PNH Registry at Alexion Pharmaceuticals, Inc. for worldwide locations.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z PNH

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w każdym wieku, w tym osoby niepełnoletnie, z rozpoznaniem PNH lub wykrytym klonem PNH, w tym pacjenci leczeni wcześniej produktem Soliris lub Ultomiris i wycofani z leczenia. Pacjenci niepełnoletni muszą posiadać zgodę rodzica/opiekuna prawnego oraz muszą być chętni i zdolni do wyrażenia zgody, jeśli dotyczy, zgodnie z ustaleniami Komisji Etyki/Instytucjonalnej Komisji Rewizyjnej. Po osiągnięciu dorosłości pacjenci ci muszą uzyskać ponowną zgodę.
  • Umiejętność zrozumienia i podpisania zgody na umieszczenie danych w Rejestrze PNH.

Kryteria wyłączenia:

  • Niemożność lub niechęć do podpisania świadomej zgody.
  • Pacjenci aktualnie zapisani do interwencyjnego badania klinicznego dotyczącego leczenia PNH nie mogą być wpisani do Rejestru w tym samym czasie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Inny
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Otrzymywanie Solirisa lub Ultomirisa
Pacjenci z PNH w każdym wieku, w tym nieletni, otrzymujący Soliris lub Ultomiris
Brak otrzymywania leku Soliris lub Ultomiris
Pacjenci z PNH w każdym wieku, w tym nieletni, którzy nie otrzymują Soliris ani Ultomiris

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocenić dane dotyczące bezpieczeństwa specyficzne dla stosowania Soliris i Ultomiris
Ramy czasowe: Na bieżąco (do 13 lat)
Analizy pierwotne będą oceniać punkty końcowe dotyczące bezpieczeństwa, w tym występowanie i czas do wystąpienia pierwszego zdarzenia w następujących przypadkach: zakażenia meningokokowe, zakażenia z poważnymi skutkami, powstawanie ludzkich przeciwciał przeciwlekowych (ADA) przeciwko Soliris i Ultomiris, nowotwór złośliwy, zdarzenia zakrzepowe, nadciśnienie płucne, zaburzenia czynność nerek, zaburzenia czynności wątroby, hemoliza, ciąża, laktacja, reakcje na wlew, przeszczep szpiku kostnego, poważne zdarzenia niepożądane i śmiertelność.
Na bieżąco (do 13 lat)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zbierz dane, aby scharakteryzować progresję PNH, a także wyniki kliniczne, śmiertelność i chorobowość u pacjentów leczonych Solirisem lub Ultomirisem oraz nieleczonych Solirisem lub Ultomirisem
Ramy czasowe: Na bieżąco (do 13 lat)
Wtórne analizy będą obejmować opisy populacji pacjentów, specyficzne metody leczenia PNH, leki towarzyszące, postęp choroby, miejsca klonowania PNH, objawy kliniczne i wyniki kliniczne.
Na bieżąco (do 13 lat)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Phillipe Gustovic, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 października 2004

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 kwietnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 czerwca 2011

Pierwszy wysłany (Szacowany)

16 czerwca 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • M07-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj