Registro dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN).
16 gennaio 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Questo studio è una raccolta di dati per valutare la sicurezza e caratterizzare la progressione dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Raccolta di dati per valutare la sicurezza e caratterizzare la progressione dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN).
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
6061
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02210
- Contact the PNH Registry at Alexion Pharmaceuticals, Inc. for worldwide locations.
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
Pazienti EPN
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di qualsiasi età, compresi i minori, con diagnosi di EPN o clone di EPN rilevato, compresi i pazienti precedentemente trattati con Soliris o Ultomiris e ritirati dal trattamento. I pazienti minorenni devono avere il consenso del genitore/tutore legale e devono essere disposti e in grado di dare il consenso, se applicabile come determinato dai Comitati etici/Comitati di revisione istituzionale. Al raggiungimento dell'età adulta, questi pazienti devono essere riconsentiti.
- Capacità di comprendere e firmare il consenso all'inserimento dei dati nel Registro EPN.
Criteri di esclusione:
- Incapacità o mancanza di volontà di firmare il consenso informato.
- I pazienti attualmente arruolati in uno studio clinico interventistico per il trattamento della EPN non possono essere iscritti contemporaneamente nel Registro.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Altro
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Ricevere Soliris o Ultomiris
Pazienti EPN di qualsiasi età, compresi i minori, che ricevono Soliris o Ultomiris
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Non ricevere Soliris o Ultomiris
Pazienti EPN di qualsiasi età, compresi i minori, che non ricevono Soliris o Ultomiris
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutare i dati sulla sicurezza specifici per l'uso di Soliris e Ultomiris
Lasso di tempo: In corso (fino a 13 anni)
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Le analisi primarie valuteranno gli endpoint di sicurezza, inclusi l'occorrenza e il tempo al primo evento per quanto segue: infezioni meningococciche, infezioni con esiti gravi, formazione di anticorpi umani anti-farmaco (ADA) contro Soliris e Ultomiris, tumori maligni, eventi trombotici, ipertensione polmonare, funzionalità renale, funzionalità epatica compromessa, emolisi, gravidanze, allattamento, reazioni all'infusione, trapianto di midollo osseo, eventi avversi gravi e mortalità.
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In corso (fino a 13 anni)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Raccogliere dati per caratterizzare la progressione della EPN nonché gli esiti clinici, la mortalità e la morbilità nei pazienti trattati con Soliris o Ultomiris e non trattati con Soliris o non Ultomiris
Lasso di tempo: In corso (fino a 13 anni)
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Le analisi secondarie includeranno le descrizioni delle popolazioni di pazienti, i trattamenti specifici per la EPN, i farmaci concomitanti, la progressione della malattia, i siti clonati della EPN, i sintomi clinici e gli esiti clinici.
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In corso (fino a 13 anni)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Phillipe Gustovic, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Chou WC, Huang WH, Wang MC, Chang CS, Yeh SP, Chiou TJ, Chen YC, Lin TH, Shen MC; Taiwan PNH study group. Characteristics of Taiwanese patients of PNH in the international PNH registry. Thromb J. 2016 Oct 4;14(Suppl 1):39. doi: 10.1186/s12959-016-0094-0. eCollection 2016.
- Kelly RJ, Hochsmann B, Szer J, Kulasekararaj A, de Guibert S, Roth A, Weitz IC, Armstrong E, Risitano AM, Patriquin CJ, Terriou L, Muus P, Hill A, Turner MP, Schrezenmeier H, Peffault de Latour R. Eculizumab in Pregnant Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. N Engl J Med. 2015 Sep 10;373(11):1032-9. doi: 10.1056/NEJMoa1502950.
- Dingli D, Maciejewski JP, Larratt L, Go RS, Hochsmann B, Zu K, Gustovic P, Kulagin AD. Relationship of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) granulocyte clone size to disease burden and risk of major vascular events in untreated patients: results from the International PNH Registry. Ann Hematol. 2023 Jul;102(7):1637-1644. doi: 10.1007/s00277-023-05269-4. Epub 2023 May 18.
- Hill A, de Latour RP, Kulasekararaj AG, Griffin M, Brodsky RA, Maciejewski JP, Marantz JL, Gustovic P, Schrezenmeier H. Concomitant Immunosuppressive Therapy and Eculizumab Use in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: An International PNH Registry Analysis. Acta Haematol. 2023;146(1):1-13. doi: 10.1159/000526979. Epub 2022 Sep 15.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
29 ottobre 2004
Completamento primario (Effettivo)
14 aprile 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
14 aprile 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 aprile 2011
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 giugno 2011
Primo Inserito (Stimato)
16 giugno 2011
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
20 gennaio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 gennaio 2026
Ultimo verificato
1 gennaio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- M07-001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
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