발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 등록
2026년 1월 16일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
이 연구는 안전성을 평가하고 발작성 야간혈색소뇨증(PNH)의 진행을 특성화하기 위한 데이터 모음입니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
안전성을 평가하고 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)의 진행을 특성화하기 위한 데이터 수집.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
6061
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02210
- Contact the PNH Registry at Alexion Pharmaceuticals, Inc. for worldwide locations.
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
PNH 환자
설명
포함 기준:
- 이전에 Soliris 또는 Ultomiris로 치료를 받고 치료를 중단한 환자를 포함하여 PNH 또는 검출된 PNH 클론 진단을 받은 미성년자를 포함한 모든 연령의 환자. 미성년자인 환자는 부모/법적 보호자의 동의가 있어야 하며 해당되는 경우 윤리 위원회/기관 심사 위원회에서 결정한 바에 따라 동의할 의지와 능력이 있어야 합니다. 성인이 되면 이러한 환자는 다시 동의해야 합니다.
- PNH 레지스트리에 데이터를 입력하기 위한 동의를 이해하고 서명할 수 있는 능력.
제외 기준:
- 정보에 입각한 동의서에 서명할 수 없거나 서명할 의사가 없음.
- 현재 PNH 치료를 위한 중재적 임상 시험에 등록된 환자는 동시에 레지스트리에 등록할 수 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 다른
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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Soliris 또는 Ultomiris 수신
Soliris 또는 Ultomiris를 투여받는 미성년자를 포함한 모든 연령의 PNH 환자
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Soliris 또는 Ultomiris를 받지 못함
미성년자를 포함하여 Soliris 또는 Ultomiris를 투여받지 않는 모든 연령의 PNH 환자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Soliris 및 Ultomiris 사용에 따른 안전성 데이터 평가
기간: 진행 중(최대 13년)
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1차 분석에서는 수막구균 감염, 심각한 결과가 있는 감염, 솔리리스 및 울토미리스에 대한 인간 항약물 항체(ADA) 형성, 악성 종양, 혈전성 사건, 폐고혈압, 손상 신장 기능, 손상된 간 기능, 용혈, 임신, 수유, 주입 반응, 골수 이식, 심각한 부작용 및 사망.
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진행 중(최대 13년)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Soliris 또는 Ultomiris 및 비Soliris 또는 비Ultomiris 치료 환자의 임상 결과, 사망률 및 이환율뿐만 아니라 PNH의 진행을 특성화하기 위한 데이터 수집
기간: 진행 중(최대 13년)
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2차 분석에는 환자 집단, PNH 특정 치료, 병용 약물, 질병 진행, PNH 클론 부위, 임상 증상 및 임상 결과에 대한 설명이 포함됩니다.
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진행 중(최대 13년)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Phillipe Gustovic, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Chou WC, Huang WH, Wang MC, Chang CS, Yeh SP, Chiou TJ, Chen YC, Lin TH, Shen MC; Taiwan PNH study group. Characteristics of Taiwanese patients of PNH in the international PNH registry. Thromb J. 2016 Oct 4;14(Suppl 1):39. doi: 10.1186/s12959-016-0094-0. eCollection 2016.
- Kelly RJ, Hochsmann B, Szer J, Kulasekararaj A, de Guibert S, Roth A, Weitz IC, Armstrong E, Risitano AM, Patriquin CJ, Terriou L, Muus P, Hill A, Turner MP, Schrezenmeier H, Peffault de Latour R. Eculizumab in Pregnant Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. N Engl J Med. 2015 Sep 10;373(11):1032-9. doi: 10.1056/NEJMoa1502950.
- Dingli D, Maciejewski JP, Larratt L, Go RS, Hochsmann B, Zu K, Gustovic P, Kulagin AD. Relationship of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) granulocyte clone size to disease burden and risk of major vascular events in untreated patients: results from the International PNH Registry. Ann Hematol. 2023 Jul;102(7):1637-1644. doi: 10.1007/s00277-023-05269-4. Epub 2023 May 18.
- Hill A, de Latour RP, Kulasekararaj AG, Griffin M, Brodsky RA, Maciejewski JP, Marantz JL, Gustovic P, Schrezenmeier H. Concomitant Immunosuppressive Therapy and Eculizumab Use in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: An International PNH Registry Analysis. Acta Haematol. 2023;146(1):1-13. doi: 10.1159/000526979. Epub 2022 Sep 15.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2004년 10월 29일
기본 완료 (실제)
2025년 4월 14일
연구 완료 (실제)
2025년 4월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 4월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 6월 15일
처음 게시됨 (추정된)
2011년 6월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 1월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 16일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
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