阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 登记
2026年1月16日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
本研究是一组数据，用于评估阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 的安全性和表征进展。
研究概览
地位
完全的
条件
详细说明
收集数据以评估阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 的安全性和表征进展。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
6061
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02210
- Contact the PNH Registry at Alexion Pharmaceuticals, Inc. for worldwide locations.
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
PNH患者
描述
纳入标准：
- 诊断为 PNH 或检测到 PNH 克隆的任何年龄的患者，包括未成年人，包括以前接受过 Soliris 或 Ultomiris 治疗并退出治疗的患者。 未成年人患者必须征得父母/法定监护人的同意，并且必须愿意并能够给予同意（如果适用，由伦理委员会/机构审查委员会确定）。 成年后，这些患者必须重新同意。
- 能够理解并签署同意将数据输入 PNH Registry 的能力。
排除标准：
- 不能或不愿意签署知情同意书。
- 目前参加治疗 PNH 的介入临床试验的患者不能同时参加登记。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：其他
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
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接收 Soliris 或 Ultomiris
接受 Soliris 或 Ultomiris 治疗的任何年龄的 PNH 患者，包括未成年人
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未收到 Soliris 或 Ultomiris
未接受 Soliris 或 Ultomiris 治疗的任何年龄的 PNH 患者，包括未成年人
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估特定于 Soliris 和 Ultomiris 使用的安全数据
大体时间：持续（长达 13 年）
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主要分析将评估安全性终点，包括以下事件的发生和首次事件发生的时间：脑膜炎球菌感染、具有严重后果的感染、针对 Soliris 和 Ultomiris 的人类抗药抗体 (ADA) 的形成、恶性肿瘤、血栓形成事件、肺动脉高压、受损肾功能、肝功能受损、溶血、怀孕、哺乳、输液反应、骨髓移植、严重不良事件和死亡率。
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持续（长达 13 年）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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收集数据以表征 PNH 的进展以及 Soliris 或 Ultomiris 和非 Soliris 或非 Ultomiris 治疗患者的临床结果、死亡率和发病率
大体时间：持续（长达 13 年）
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二次分析将包括对患者群体、PNH 特定治疗、合并用药、疾病进展、PNH 克隆位点、临床症状和临床结果的描述。
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持续（长达 13 年）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Phillipe Gustovic、Alexion Pharmaceuticals, Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Chou WC, Huang WH, Wang MC, Chang CS, Yeh SP, Chiou TJ, Chen YC, Lin TH, Shen MC; Taiwan PNH study group. Characteristics of Taiwanese patients of PNH in the international PNH registry. Thromb J. 2016 Oct 4;14(Suppl 1):39. doi: 10.1186/s12959-016-0094-0. eCollection 2016.
- Kelly RJ, Hochsmann B, Szer J, Kulasekararaj A, de Guibert S, Roth A, Weitz IC, Armstrong E, Risitano AM, Patriquin CJ, Terriou L, Muus P, Hill A, Turner MP, Schrezenmeier H, Peffault de Latour R. Eculizumab in Pregnant Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. N Engl J Med. 2015 Sep 10;373(11):1032-9. doi: 10.1056/NEJMoa1502950.
- Dingli D, Maciejewski JP, Larratt L, Go RS, Hochsmann B, Zu K, Gustovic P, Kulagin AD. Relationship of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) granulocyte clone size to disease burden and risk of major vascular events in untreated patients: results from the International PNH Registry. Ann Hematol. 2023 Jul;102(7):1637-1644. doi: 10.1007/s00277-023-05269-4. Epub 2023 May 18.
- Hill A, de Latour RP, Kulasekararaj AG, Griffin M, Brodsky RA, Maciejewski JP, Marantz JL, Gustovic P, Schrezenmeier H. Concomitant Immunosuppressive Therapy and Eculizumab Use in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: An International PNH Registry Analysis. Acta Haematol. 2023;146(1):1-13. doi: 10.1159/000526979. Epub 2022 Sep 15.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2004年10月29日
初级完成 (实际的)
2025年4月14日
研究完成 (实际的)
2025年4月14日
研究注册日期
首次提交
2011年4月15日
首先提交符合 QC 标准的
2011年6月15日
首次发布 (估计的)
2011年6月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年1月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年1月16日
最后验证
2026年1月1日
更多信息
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