Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Registr paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH).

16. ledna 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Tato studie je souborem dat k vyhodnocení bezpečnosti a charakterizaci progrese paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Sběr dat pro hodnocení bezpečnosti a charakterizaci progrese paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH).

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

6061

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02210
        • Contact the PNH Registry at Alexion Pharmaceuticals, Inc. for worldwide locations.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti PNH

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti jakéhokoli věku, včetně nezletilých, s diagnózou PNH nebo detekovaným klonem PNH, včetně pacientů dříve léčených přípravkem Soliris nebo Ultomiris a vyřazených z léčby. Nezletilí pacienti musí mít souhlas rodičů/zákonných zástupců a musí být ochotni a schopni dát souhlas, je-li to vhodné, jak stanoví etické komise/instituční kontrolní komise. Po dosažení dospělosti musí být těmto pacientům znovu udělen souhlas.
  • Schopnost porozumět a podepsat souhlas se zápisem údajů do registru PNH.

Kritéria vyloučení:

  • Neschopnost nebo neochota podepsat informovaný souhlas.
  • Pacienti, kteří jsou v současné době zařazeni do intervenční klinické studie pro léčbu PNH, nemohou být současně zapsáni do registru.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Jiný
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Příjem Soliris nebo Ultomiris
Pacienti s PNH jakéhokoli věku, včetně nezletilých, kteří dostávají Soliris nebo Ultomiris
Nedostáváte Soliris nebo Ultomiris
Pacienti s PNH jakéhokoli věku, včetně nezletilých, kteří nedostávají Soliris nebo Ultomiris

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte údaje o bezpečnosti specifické pro použití Solirisu a Ultomirisu
Časové okno: Průběžně (až 13 let)
Primární analýzy posoudí bezpečnostní koncové body, včetně výskytu a doby do první příhody pro následující: meningokokové infekce, infekce se závažnými následky, tvorba lidských protilátek (ADA) proti Soliris a Ultomiris, malignita, trombotické příhody, plicní hypertenze, zhoršená renální funkce, zhoršená funkce jater, hemolýza, těhotenství, laktace, reakce na infuzi, transplantace kostní dřeně, závažné nežádoucí účinky a mortalita.
Průběžně (až 13 let)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sbírejte data k charakterizaci progrese PNH a také klinických výsledků, úmrtnosti a morbidity u pacientů léčených Soliris nebo Ultomiris a pacientů bez Soliris nebo bez Ultomiris
Časové okno: Průběžně (až 13 let)
Sekundární analýzy budou zahrnovat popisy populací pacientů, specifické léčby PNH, souběžné medikace, progresi onemocnění, místa klonování PNH, klinické příznaky a klinické výsledky.
Průběžně (až 13 let)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Phillipe Gustovic, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. října 2004

Primární dokončení (Aktuální)

14. dubna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

14. dubna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. dubna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. června 2011

První zveřejněno (Odhadovaný)

16. června 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • M07-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Paroxysmální noční hemoglobinurie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Montenegro

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit