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早期予防 Immunologic Challenge (EPIC) 試験 (EPIC)

2021年4月28日 更新者：Baxalta now part of Shire

免疫学的危険信号がない状態での ADVATE の定期的な投与が、治療歴のない血友病 A 患者のインヒビターの発生率を低下させるかどうかを評価するための第 3b 相臨床試験

この研究の目的は、ADVATE 25 IU/kg の週 1 回の予防レジメンが 1 歳以前で重度の出血表現型 (関節出血) の発症前に開始されたかどうかを評価することでした。免疫学的危険信号は、重度および中程度の重度の血友病 A の PUP におけるインヒビター形成の発生率を低下させることができます。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

22

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • -重度および中等度重度の血友病Aの参加者（FVIII ≤ 2％）
  • 1歳未満の参加者
  • -参加者は、軽度の出血（イベントごとに2回以上の注入を必要としない出血）の治療に使用されるFVIII濃縮物またはFVIII含有製品への暴露日（ED）が3日以下でなければなりません。
  • 以前に割礼を受けた参加者は、割礼に関連する出血の問題が血友病Aの最初の診断の原因であり、FVIII治療のEDが2つ以下である場合にのみ登録が許可されます
  • -医師によって決定された適切な静脈アクセス（中心静脈アクセスデバイス（CVAD）配置の必要なし）
  • 法的に権限を与えられた代理人からの書面によるインフォームド コンセント

除外基準:

  • -生命を脅かす状態（頭蓋内出血、重度の外傷）または登録時の手術の必要性
  • -研究開始時のNijmegen-modified Bethesdaアッセイにおけるインヒビター≥0.6 Bethesda Unit（BU）の証拠（偽陽性のインヒビターテスト結果の数を減らすためにループス非感受性インヒビターテストを使用してサンプルを再テストする場合があります）
  • 血友病A以外の遺伝性または後天性の止血障害
  • 血友病A以外の臨床的に重要な慢性疾患
  • -ADVATEまたはその構成要素のいずれかに対する既知の過敏症
  • -最初の20回のEDが終わるまで延期できない計画された選択的手術
  • 血友病阻害薬未治療患者調査への参加
  • 赤血球、血小板、または白血球濃縮物、または血漿の適用
  • 凝固または血小板機能に影響を与える薬物の投与
  • 免疫調節薬の全身投与（例，化学療法，糖質コルチコイドの静脈内投与）
  • -研究登録前の30日以内またはこの研究の過程で、治験薬（IP）またはデバイスを含む別の臨床研究への参加

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ADVATE - 予防レジメン
ADVATEの毎週の注入。 最初の 10 暴露日 (ED) は毎週、次の 10 ED は 5 週間ごと、その後は 10 週間ごと
生物学的：組換え抗血友病因子、血漿/アルブミンフリー法 (rAHF-PFM)
25 ± 5 IU/kg の用量で週 1 回の静脈内注入。 暴露 20 日後、初期予防期間の後、週 1 回の注入を可能な限り継続する必要があります。 臨床状況に応じて、低用量を維持したまま、20 日間の曝露後に週 2 回または週 3 回に増量することもできます。
他の名前：
  • アドバイス

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ADVATE への最初の 50 暴露日以内に第 VIII 因子 (FVIII) インヒビター形成を伴う重度および中等度重度の血友病 A (FVIII ≤ 2%) の参加者の数
時間枠：ADVATE への 50 暴露日
阻害剤試験は中央検査室で実施され、非ゼロの結果はできるだけ早く、できれば阻害剤検査の 1 週間後に中央検査室で確認する必要があります。 確認された FVIII インヒビターは、2 つの連続したサンプルで中央検査室によって確認された 0.6 Bethesda Units (BU)/mL 以上の FVIII インヒビターアッセイ結果、すなわち少なくとも 2 つの陽性インヒビター結果 (最初の陽性インヒビター検査を含む) として定義されます。以下のいずれかとして評価される： - i.高ＦＶＩＩＩインヒビター力価（＞５ＢＵ／ｍＬ）または－ｉｉ． FVIII インヒビター力価が低い (≥0.6 - ≤5.0 BU/mL)。
ADVATE への 50 暴露日

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ADVATE への最初の 50 暴露日以内に第 VIII 因子 (FVIII) インヒビター形成を伴う重度の血友病 A (FVIII ≤ 1%) の参加者の数
時間枠：ADVATE への 50 暴露日
阻害剤試験は中央検査室で実施され、非ゼロの結果はできるだけ早く、できれば阻害剤検査の 1 週間後に中央検査室で確認する必要があります。 確認された FVIII インヒビターは、2 つの連続したサンプルで中央研究所によって確認された 0.6 ベセスダ ユニット (BU)/mL 以上の FVIII インヒビター アッセイ結果、すなわち少なくとも 2 つの陽性インヒビターの結果 (最初の陽性インヒビター テストを含む) として定義されます。以下のいずれかとして評価される： - i.高ＦＶＩＩＩインヒビター力価（＞５ＢＵ／ｍＬ）または－ｉｉ． FVIII インヒビター力価が低い (≥0.6 - ≤5.0 BU/mL)。
ADVATE への 50 暴露日
第 VIII 因子 (FVIII) 阻害剤評価が最初に陽性であることが確認される前の、アドベートによる治療の暴露日数
時間枠：ADVATE への 50 暴露日
確認されたインヒビターは、2 つの連続したサンプルで中央研究所によって確認された 0.6 BU/mL 以上の FVIII インヒビターアッセイ結果、すなわち少なくとも 2 つの陽性インヒビター結果 (研究プロトコルに従って、最初の陽性インヒビターテストを含む) として定義されます。次のいずれかとして評価されます。 - i.高ＦＶＩＩＩインヒビター力価（＞５ＢＵ／ｍＬ）または－ｉｉ． FVIII インヒビター力価が低い (≥0.6 - ≤5.0 BU/mL)。
ADVATE への 50 暴露日
低力価、高力価、一過性、およびすべての第VIII因子（FVIII）阻害剤を持つ参加者の数
時間枠：ADVATE への 50 暴露日
- FVIII インヒビター力価が高い (> 5 Bethesda Unit (BU)/mL) - 低 FVIII インヒビター力価 (≥0.6 - ≤5.0 BU/mL)
ADVATE への 50 暴露日
異なる予防投与頻度（週に1回または2回、頻度は不明）で経験したすべての出血の数、種類、および重症度
時間枠：ADVATE への 50 暴露日
公称投与頻度: - 週に 1 回 - 週に 2 回 - 投与頻度は不明 (英国) 出血タイプ (BT): - 皮膚 - 筋肉および軟部組織 - 粘膜 - 関節 - その他 - 複数回 - 総出血重症度: - マイナー -中程度 - 重度 - 合計
ADVATE への 50 暴露日
手術の数と種類
時間枠：ADVATE への 50 暴露日
- 最初の 20 暴露日 (ED) の期間中は、待機手術は許可されません - 末梢に挿入された中心カテーテル (PICC)
ADVATE への 50 暴露日
第 VIII 因子 (FVIII) インヒビター形成に対する既知の危険因子の相関
時間枠：ADVATE への 50 暴露日
ADVATE への 50 暴露日
参加者による第VIII因子（FVIII）の総消費量
時間枠：ADVATE への 50 暴露日
ADVATE への 50 暴露日
研究登録時および 10 暴露日ごと (ED) の全参加者の FVIII 特異的抗体アイソタイプ
時間枠：ADVATE への 50 暴露日
ADVATE への 50 暴露日
ADVATE に関連する可能性のある重篤な有害事象 (SAE) および非重篤な有害事象 (非 SAE) の数
時間枠：ADVATE への 50 暴露日
おそらく、またはおそらく関連する有害事象
ADVATE への 50 暴露日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Baxalta now part of Shire

協力者

Baxter Innovations GmbH

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2011年8月26日

一次修了 (実際)

2012年11月16日

研究の完了 (実際)

2012年11月16日

試験登録日

最初に提出

2011年6月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2011年6月17日

最初の投稿 (見積もり)

2011年6月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年5月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年4月28日

最終確認日

2021年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 061002
  • 2011-000410-18 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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