Studio sulla sfida immunologica della profilassi precoce (EPIC). (EPIC)
28 aprile 2021 aggiornato da: Baxalta now part of Shire
Uno studio clinico di fase 3b per valutare se la somministrazione regolare di ADVATE in assenza di segnali di pericolo immunologico riduca il tasso di incidenza degli inibitori in pazienti affetti da emofilia non precedentemente trattati
Lo scopo dello studio era valutare se un regime profilattico settimanale di 25 UI/kg di ADVATE fosse iniziato a 1 anno di età o prima e prima dell'insorgenza di un fenotipo di sanguinamento grave (ossia, sanguinamento articolare), insieme alla riduzione al minimo di segnali di pericolo immunologico, possono ridurre il tasso di incidenza della formazione di inibitori nei PUP con emofilia A grave e moderatamente grave.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
22
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Vienna, Austria
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Sofia, Bulgaria
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Ontario
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Kingston, Ontario, Canada
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Brno, Cechia
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Chelyabinsk, Federazione Russa
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Krasnodar, Federazione Russa
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St. Petersburg, Federazione Russa
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Bonn, Germania
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Bremen, Germania
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Giessen, Germania
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Munich, Germania
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Vilnius, Lituania
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Nijmegen, Olanda
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Lublin, Polonia
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Olsztyn, Polonia
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Belgrade, Serbia
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A Coruña, Spagna
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 1 anno (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Partecipanti con emofilia A grave e moderatamente grave (FVIII ≤ 2%)
- Partecipanti < 1 anno di età
- I partecipanti devono avere ≤ 3 giorni di esposizione (ED) a qualsiasi concentrato di FVIII o prodotto contenente FVIII utilizzato per il trattamento di emorragie minori (emorragie che richiedono non più di 2 infusioni per evento) o per infusioni preventive o precauzionali a seguito di possibili lesioni
- I partecipanti con precedente circoncisione possono iscriversi solo se i problemi di sanguinamento correlati alla circoncisione sono stati la causa della diagnosi originale di emofilia A e non sono stati richiesti più di 2 ED del trattamento con FVIII
- Accesso venoso adeguato (senza necessità di posizionamento del dispositivo di accesso venoso centrale (CVAD)) come determinato dal medico
- Consenso informato scritto del(i) rappresentante(i) legalmente autorizzato(i)
Criteri di esclusione:
- Condizioni potenzialmente letali (emorragia intracranica, trauma grave) o necessità di intervento chirurgico al momento dell'arruolamento
- Evidenza di inibitore ≥ 0,6 unità Bethesda (BU) nel dosaggio Bethesda modificato da Nijmegen all'inizio dello studio (i campioni possono essere testati nuovamente utilizzando test sugli inibitori insensibili al lupus per ridurre il numero di risultati falsi positivi del test sugli inibitori)
- Difetto emostatico ereditario o acquisito diverso dall'emofilia A
- Qualsiasi malattia cronica clinicamente significativa diversa dall'emofilia A
- Ipersensibilità nota ad ADVATE o ad uno qualsiasi dei suoi componenti
- Qualsiasi intervento chirurgico elettivo pianificato che non può essere rinviato fino a dopo i primi 20 ED
- Partecipazione allo studio su pazienti precedentemente non trattati con inibitori dell'emofilia
- Applicazione di concentrati di globuli rossi, piastrine o leucociti o plasma
- Somministrazione di qualsiasi farmaco che influisca sulla coagulazione o sulla funzione piastrinica
- Somministrazione sistemica di qualsiasi farmaco immunomodulatore (p. es., chemioterapia, glucocorticoidi per via endovenosa)
- Partecipazione a un altro studio clinico che coinvolge un prodotto sperimentale (IP) o dispositivo entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio o durante il corso di questo studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Prevenzione
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: ADVATE - Regime profilattico
Infusioni settimanali di ADVATE.
Visite di studio (esame fisico, test di laboratorio inclusi test sugli inibitori del FVIII) ogni settimana durante i primi 10 giorni di esposizione (ED), ogni 5 settimane durante i successivi 10 ED e successivamente ogni 10 settimane.
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Infusione endovenosa alla dose di 25 ± 5 UI/kg una volta alla settimana.
Dopo 20 giorni di esposizione, le infusioni settimanali devono essere proseguite il più a lungo possibile dopo il periodo di profilassi precoce.
Se richiesto dalla situazione clinica, il dosaggio può essere aumentato a due o anche tre volte alla settimana dopo 20 giorni di esposizione, mantenendo la dose bassa.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con emofilia A grave e moderatamente grave (FVIII ≤ 2%) con formazione di inibitori del fattore VIII (FVIII) entro i primi 50 giorni di esposizione ad ADVATE
Lasso di tempo: 50 giorni di esposizione ad ADVATE
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Il test dell'inibitore verrà eseguito nel laboratorio centrale e un risultato diverso da zero dovrà essere confermato nel laboratorio centrale il prima possibile, preferibilmente 1 settimana dopo il test dell'inibitore.
Per inibitore confermato del FVIII si intende qualsiasi risultato del test dell'inibitore del FVIII uguale o superiore a 0,6 Unità Bethesda (BU)/mL confermato dal laboratorio centrale su 2 campioni consecutivi, ovvero almeno 2 risultati positivi dell'inibitore (incluso il primo test dell'inibitore positivo, in conformità con il protocollo dello studio) valutato come: - i. Alto titolo di inibitore del FVIII (> 5 BU/mL) o - ii.
Basso titolo di inibitore del FVIII (≥0,6 - ≤5,0 BU/mL).
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50 giorni di esposizione ad ADVATE
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con emofilia A grave (FVIII ≤ 1%) con formazione di inibitori del fattore VIII (FVIII) entro i primi 50 giorni di esposizione ad ADVATE
Lasso di tempo: 50 giorni di esposizione ad ADVATE
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Il test dell'inibitore verrà eseguito nel laboratorio centrale e un risultato diverso da zero dovrà essere confermato nel laboratorio centrale il prima possibile, preferibilmente 1 settimana dopo il test dell'inibitore.
Per inibitore confermato del FVIII si intende qualsiasi risultato del test dell'inibitore del FVIII uguale o superiore a 0,6 Unità Bethesda (BU)/mL confermato dal laboratorio centrale su 2 campioni consecutivi, ovvero almeno 2 risultati positivi dell'inibitore (incluso il primo test dell'inibitore positivo, in conformità con il protocollo dello studio) valutato come: - i. Alto titolo di inibitore del FVIII (> 5 BU/mL) o - ii.
Basso titolo di inibitore del FVIII (≥0,6 - ≤5,0 BU/mL).
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50 giorni di esposizione ad ADVATE
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Numero di giorni di esposizione al trattamento con Advate prima della prima valutazione confermata dell'inibitore del fattore VIII (FVIII) positivo
Lasso di tempo: 50 giorni di esposizione ad ADVATE
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Inibitore confermato è definito come qualsiasi risultato del test dell'inibitore del FVIII uguale o superiore a 0,6 BU/mL confermato dal laboratorio centrale su 2 campioni consecutivi, ovvero almeno 2 risultati positivi dell'inibitore (incluso il primo test dell'inibitore positivo, in accordo con il protocollo dello studio) valutato come: - i. Alto titolo di inibitore del FVIII (> 5 BU/mL) o - ii.
Basso titolo di inibitore del FVIII (≥0,6 - ≤5,0 BU/mL).
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50 giorni di esposizione ad ADVATE
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Numero di partecipanti con inibitori a basso titolo, ad alto titolo, transitori e tutti gli inibitori del fattore VIII (FVIII)
Lasso di tempo: 50 giorni di esposizione ad ADVATE
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- Alto titolo di inibitore del FVIII (> 5 Unità Bethesda (BU)/mL) - Basso titolo di inibitore del FVIII (≥0,6 - ≤5,0 BU/mL)
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50 giorni di esposizione ad ADVATE
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Numero, tipo e gravità di tutti i sanguinamenti riscontrati quando vengono utilizzate diverse frequenze di dosaggio profilattico (una o due volte alla settimana e frequenza sconosciuta)
Lasso di tempo: 50 giorni di esposizione ad ADVATE
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Frequenza di dosaggio nominale: - 1 volta a settimana - 2 volte a settimana - Frequenza di dosaggio sconosciuta (Regno Unito) Tipo di sanguinamento (BT): - Pelle - Muscoli e tessuti molli - Mucose - Articolazioni - Altro - Multiplo - Gravità del sanguinamento totale: - Minore - Moderato - Grave - Totale
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50 giorni di esposizione ad ADVATE
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Numero e tipo di interventi chirurgici
Lasso di tempo: 50 giorni di esposizione ad ADVATE
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- La chirurgia elettiva non è consentita durante il periodo dei primi 20 giorni di esposizione (ED) - Catetere centrale inserito perifericamente (PICC)
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50 giorni di esposizione ad ADVATE
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Correlazione dei fattori di rischio noti alla formazione dell'inibitore del fattore VIII (FVIII).
Lasso di tempo: 50 giorni di esposizione ad ADVATE
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50 giorni di esposizione ad ADVATE
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Consumo totale di fattore VIII (FVIII) per partecipante
Lasso di tempo: 50 giorni di esposizione ad ADVATE
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50 giorni di esposizione ad ADVATE
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Isotipo anticorpale specifico per FVIII per tutti i partecipanti all'ingresso nello studio e ogni 10 giorni di esposizione (ED)
Lasso di tempo: 50 giorni di esposizione ad ADVATE
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50 giorni di esposizione ad ADVATE
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Numero di eventi avversi gravi (SAE) e di eventi avversi non gravi (non-SAE) almeno possibilmente correlati a ADVATE
Lasso di tempo: 50 giorni di esposizione ad ADVATE
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Eventi avversi possibilmente o probabilmente correlati
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50 giorni di esposizione ad ADVATE
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
26 agosto 2011
Completamento primario (Effettivo)
16 novembre 2012
Completamento dello studio (Effettivo)
16 novembre 2012
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 giugno 2011
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 giugno 2011
Primo Inserito (Stima)
20 giugno 2011
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 maggio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 aprile 2021
Ultimo verificato
1 aprile 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 061002
- 2011-000410-18 (Numero EudraCT)
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