Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tidlig profylakse immunologisk udfordring (EPIC) undersøgelse (EPIC)

28. april 2021 opdateret af: Baxalta now part of Shire

Et klinisk fase 3b-studie for at vurdere, om regelmæssig administration af ADVATE i mangel af immunologiske faresignaler reducerer forekomsten af ​​inhibitorer hos tidligere ubehandlede patienter med hæmofili A

Formålet med undersøgelsen var at vurdere, om en ugentlig profylaktisk kur på 25 IE/kg ADVATE startede ved eller før 1 års alderen og før indtræden af ​​en alvorlig blødningsfænotype (dvs. ledblødning) sammen med minimering af immunologiske faresignaler, kan reducere forekomsten af ​​inhibitordannelse hos PUP'er med svær og moderat svær hæmofili A.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
  • Canada
    • Ontario
      • Kingston, Ontario, Canada
  • Den Russiske Føderation
      • Chelyabinsk, Den Russiske Føderation
      • Krasnodar, Den Russiske Føderation
      • St. Petersburg, Den Russiske Føderation
  • Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater
  • Holland
      • Nijmegen, Holland
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen
  • Polen
      • Lublin, Polen
      • Olsztyn, Polen
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland
      • Bremen, Tyskland
      • Giessen, Tyskland
      • Munich, Tyskland
  • Østrig
      • Vienna, Østrig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 1 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere med svær og moderat svær hæmofili A (FVIII ≤ 2 %)
  • Deltagere < 1 år
  • Deltagerne skal have ≤ 3 eksponeringsdage (ED'er) for ethvert FVIII-koncentrat eller FVIII-holdigt produkt, der anvendes til behandling af mindre blødninger (blødninger, der ikke kræver mere end 2 infusioner pr. hændelse), eller til forebyggende eller forebyggende infusioner efter mulig skade
  • Deltagere med tidligere omskæring har kun tilladelse til at tilmelde sig, hvis blødningsproblemer relateret til omskæring var årsagen til den oprindelige diagnose hæmofili A, og ikke mere end 2 ED'er af FVIII-behandling var påkrævet
  • Tilstrækkelig venøs adgang (uden behov for central venøs adgangsanordning (CVAD)-placering) som bestemt af lægen
  • Skriftligt informeret samtykke fra juridisk autoriserede repræsentant(er)

Ekskluderingskriterier:

  • Livstruende tilstande (intrakraniel blødning, alvorlige traumer) eller behov for operation på tidspunktet for indskrivning
  • Evidens for inhibitor ≥ 0,6 Bethesda Unit (BU) i Nijmegen-modificeret Bethesda Assay ved studiestart (prøver kan testes igen ved hjælp af lupus-ufølsomme inhibitortests for at reducere antallet af falsk positive inhibitortestresultater)
  • Arvelig eller erhvervet hæmostatisk defekt anden end hæmofili A
  • Enhver klinisk signifikant, kronisk sygdom bortset fra hæmofili A
  • Kendt overfølsomhed over for ADVATE eller nogen af ​​dets bestanddele
  • Enhver planlagt elektiv operation, der ikke kan udskydes før efter de første 20 ED'er
  • Deltagelse i undersøgelsen af ​​hæmofilihæmmere tidligere ubehandlet patient
  • Anvendelse af røde blodlegemer, blodplader eller leukocytkoncentrater eller plasma
  • Administration af enhver medicin, der påvirker koagulation eller blodpladefunktion
  • Systemisk administration af ethvert immunmodulerende lægemiddel (f.eks. kemoterapi, intravenøse glukokortikoider)
  • Deltagelse i et andet klinisk studie, der involverer et forsøgsprodukt (IP) eller en enhed inden for 30 dage før studietilmelding eller i løbet af denne undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ADVATE - Profylaktisk regime
Ugentlige infusioner af ADVATE. Studiebesøg (fysisk undersøgelse, laboratorietest inklusive FVIII-hæmmertest) hver uge i løbet af de første 10 eksponeringsdage (ED'er), hver 5. uge i løbet af de næste 10 ED'er og hver 10. uge derefter.
Biologisk: Rekombinant antihæmofil faktor, plasma/albumin-fri metode (rAHF-PFM)
Intravenøs infusion med en dosis på 25 ± 5 IE/kg én gang om ugen. Efter 20 eksponeringsdage skal de ugentlige infusioner fortsættes så længe som muligt efter den tidlige profylakseperiode. Hvis det kræves af den kliniske situation, kan doseringen øges til to gange om ugen eller endda tre gange om ugen efter 20 eksponeringsdage, mens den lave dosis bevares.
Andre navne:
  • ADVATE

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med svær og moderat svær hæmofili A (FVIII ≤ 2%) med dannelse af faktor VIII (FVIII)-hæmmere inden for de første 50 eksponeringsdage til ADVATE
Tidsramme: 50 eksponeringsdage til ADVATE
Inhibitortestning vil blive udført i centrallaboratoriet, og et resultat, der ikke er nul, skal bekræftes i centrallaboratoriet hurtigst muligt, helst 1 uge efter inhibitortest. Bekræftet FVIII-hæmmer defineres som ethvert FVIII-hæmmer-assayresultat lig med eller større end 0,6 Bethesda-enheder (BU)/ml bekræftet af centrallaboratoriet på 2 på hinanden følgende prøver, dvs. mindst 2 positive hæmmerresultater (inklusive den første positive inhibitortest, i overensstemmelse med med undersøgelsesprotokollen) vurderet som enten: - i. Høj FVIII-hæmmertiter (> 5 BU/mL) eller - ii. Lav FVIII-hæmmertiter (≥0,6 - ≤5,0 BU/mL).
50 eksponeringsdage til ADVATE

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med svær hæmofili A (FVIII ≤ 1%) med dannelse af faktor VIII (FVIII)-hæmmere inden for de første 50 eksponeringsdage for ADVATE
Tidsramme: 50 eksponeringsdage til ADVATE
Inhibitortestning vil blive udført i centrallaboratoriet, og et resultat, der ikke er nul, skal bekræftes i centrallaboratoriet hurtigst muligt, helst 1 uge efter inhibitortest. Bekræftet FVIII-hæmmer defineres som ethvert FVIII-hæmmer-assayresultat lig med eller større end 0,6 Bethesda-enheder (BU)/ml bekræftet af centrallaboratoriet på 2 på hinanden følgende prøver, dvs. mindst 2 positive hæmmerresultater (inklusive den første positive inhibitortest, i overensstemmelse med med undersøgelsesprotokollen) vurderet som enten: - i. Høj FVIII-hæmmertiter (> 5 BU/mL) eller - ii. Lav FVIII-hæmmertiter (≥0,6 - ≤5,0 BU/mL).
50 eksponeringsdage til ADVATE
Antal eksponeringsdage med behandling med Advate før første positiv faktor VIII (FVIII) bekræftet hæmmervurdering
Tidsramme: 50 eksponeringsdage til ADVATE
Bekræftet hæmmer er defineret som ethvert FVIII-hæmmer-assayresultat lig med eller større end 0,6 BU/ml bekræftet af centrallaboratoriet på 2 på hinanden følgende prøver, dvs. mindst 2 positive hæmmerresultater (inklusive den første positive hæmmertest, i overensstemmelse med undersøgelsesprotokollen) vurderet som enten: - i. Høj FVIII-hæmmertiter (> 5 BU/mL) eller - ii. Lav FVIII-hæmmertiter (≥0,6 - ≤5,0 BU/mL).
50 eksponeringsdage til ADVATE
Antal deltagere med lavtiter, høj titer, forbigående og alle faktor VIII (FVIII) hæmmere
Tidsramme: 50 eksponeringsdage til ADVATE
- Høj FVIII-hæmmertiter (> 5 Bethesda-enheder (BU)/mL) - Lav FVIII-hæmmertiter (≥0,6 - ≤5,0 BU/mL)
50 eksponeringsdage til ADVATE
Antal, type og sværhedsgrad af alle blødninger, der opleves, når der anvendes forskellige profylaktiske doseringsfrekvenser (én eller to gange om ugen og ukendt hyppighed)
Tidsramme: 50 eksponeringsdage til ADVATE
Nominel doseringshyppighed: - 1 gang om ugen - 2 gange om ugen - Ukendt doseringshyppighed (UK) Blødningstype (BT): - Hud - Muskel og blødt væv - Slimhinde - Led - Andet - Multiple - Total blødningsalvorlighed: - Mindre - Moderat - Alvorlig - Total
50 eksponeringsdage til ADVATE
Antal og type operationer
Tidsramme: 50 eksponeringsdage til ADVATE
- Elektiv kirurgi er ikke tilladt i løbet af de første 20 eksponeringsdage (ED'er) - Perifert indsat centralt kateter (PICC)
50 eksponeringsdage til ADVATE
Korrelation af kendte risikofaktorer til dannelse af faktor VIII (FVIII) inhibitor
Tidsramme: 50 eksponeringsdage til ADVATE
50 eksponeringsdage til ADVATE
Samlet faktor VIII (FVIII) forbrug pr. deltager
Tidsramme: 50 eksponeringsdage til ADVATE
50 eksponeringsdage til ADVATE
FVIII-specifik antistofisotype for alle deltagere ved studiestart og hver 10 eksponeringsdag (ED'er)
Tidsramme: 50 eksponeringsdage til ADVATE
50 eksponeringsdage til ADVATE
Antal alvorlige bivirkninger (SAE'er) og ikke-alvorlige bivirkninger (ikke-SAE'er) i det mindste muligvis relateret til ADVATE
Tidsramme: 50 eksponeringsdage til ADVATE
Mulig eller sandsynligvis relaterede bivirkninger
50 eksponeringsdage til ADVATE

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Samarbejdspartnere

Baxter Innovations GmbH

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. august 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. november 2012

Studieafslutning (Faktiske)

16. november 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. juni 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juni 2011

Først opslået (Skøn)

20. juni 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. april 2021

Sidst verificeret

1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 061002
  • 2011-000410-18 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Rekombinant antihæmofil faktor, plasma/albumin-fri metode (rAHF-PFM)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner