Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Early Prephylaxis Immunologic Challenge (EPIC) -tutkimus (EPIC)

keskiviikko 28. huhtikuuta 2021 päivittänyt: Baxalta now part of Shire

Vaiheen 3b kliininen tutkimus sen arvioimiseksi, vähentääkö ADVATE:n säännöllinen antaminen immunologisten vaarasignaalien puuttuessa inhibiittoreiden ilmaantuvuutta aiemmin hoitamattomilla hemofilia A -potilailla

Tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida, aloitettiinko kerran viikossa annettava profylaktinen annos 25 IU/kg ADVATE 1-vuotiaana tai sitä ennen ja ennen vakavan verenvuotofenotyypin (eli nivelverenvuodon) puhkeamista, sekä minimoida immunologiset vaarasignaalit, voivat vähentää inhibiittorin muodostumisen ilmaantuvuutta PUP-potilailla, joilla on vaikea ja kohtalaisen vaikea hemofilia A.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

22

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Nijmegen, Alankomaat
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
  • Espanja
      • A Coruña, Espanja
  • Itävalta
      • Vienna, Itävalta
  • Kanada
    • Ontario
      • Kingston, Ontario, Kanada
  • Liettua
      • Vilnius, Liettua
  • Puola
      • Lublin, Puola
      • Olsztyn, Puola
  • Saksa
      • Bonn, Saksa
      • Bremen, Saksa
      • Giessen, Saksa
      • Munich, Saksa
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki
  • Venäjän federaatio
      • Chelyabinsk, Venäjän federaatio
      • Krasnodar, Venäjän federaatio
      • St. Petersburg, Venäjän federaatio
  • Yhdysvallat
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 1 vuosi (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujat, joilla on vaikea ja kohtalaisen vaikea hemofilia A (FVIII ≤ 2 %)
  • Osallistujat alle 1-vuotiaat
  • Osallistujilla on oltava ≤ 3 altistuspäivää (ED) mille tahansa FVIII-konsentraatille tai FVIII:aa sisältäville valmisteille, joita käytetään lievien verenvuotojen hoitoon (vuotojen, jotka vaativat enintään 2 infuusiota tapahtumaa kohden) tai ehkäiseviin tai ennaltaehkäiseviin infuusioihin mahdollisen loukkaantumisen jälkeen.
  • Osallistujat, joilla on aikaisempi ympärileikkaus, saavat ilmoittautua vain, jos ympärileikkaukseen liittyvät verenvuotoongelmat olivat syynä alkuperäiseen hemofilia A -diagnoosiin ja korkeintaan 2 FVIII-hoitoa ei vaadittu
  • Riittävä laskimopääsy (ilman keskuslaskimolaitteen (CVAD) sijoittelua) lääkärin määräämänä
  • Kirjallinen tietoinen suostumus laillisesti valtuutetulta edustajalta

Poissulkemiskriteerit:

  • Henkeä uhkaavat tilat (kallonsisäinen verenvuoto, vakava trauma) tai leikkauksen tarve ilmoittautumisen yhteydessä
  • Todisteet inhibiittorista ≥ 0,6 Bethesda-yksikköä (BU) Nijmegen-modifioidussa Bethesda-määrityksessä tutkimuksen alussa (näytteet voidaan testata uudelleen käyttämällä lupukselle epäherkkiä inhibiittoritestejä väärien positiivisten inhibiittoritestitulosten määrän vähentämiseksi)
  • Perinnöllinen tai hankittu hemostaattinen vika, muu kuin hemofilia A
  • Mikä tahansa kliinisesti merkittävä krooninen sairaus, paitsi hemofilia A
  • Tunnettu yliherkkyys ADVATElle tai jollekin sen aineosalle
  • Kaikki suunnitellut elektiiviset leikkaukset, joita ei voida lykätä ensimmäisen 20 ED:n jälkeen
  • Osallistuminen hemofilian estäjän aiemmin hoitamattoman potilastutkimukseen
  • Punasolu-, verihiutale- tai leukosyyttikonsentraattien tai plasman käyttö
  • Kaikkien koagulaatioon tai verihiutaleiden toimintaan vaikuttavien lääkkeiden antaminen
  • Minkä tahansa immunomoduloivan lääkkeen systeeminen anto (esim. kemoterapia, suonensisäiset glukokortikoidit)
  • Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana tutkimustuote (IP) tai laite 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista tai tämän tutkimuksen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ADVATE - Profylaktinen hoito-ohjelma
ADVATE-infuusiot viikoittain. Opintokäynnit (fyysinen tutkimus, laboratoriotestit, mukaan lukien FVIII-inhibiittoritestit) joka viikko ensimmäisten 10 altistuspäivän (ED) aikana, joka 5. viikko seuraavan 10 ED:n aikana ja joka 10. viikko sen jälkeen.
Biologinen: Rekombinantti antihemofiilinen tekijä, plasma/albumiiniton menetelmä (rAHF-PFM)
Laskimonsisäinen infuusio annoksella 25 ± 5 IU/kg kerran viikossa. 20 altistuspäivän jälkeen viikoittaisia ​​infuusioita tulee jatkaa mahdollisimman pitkään varhaisen estolääkityksen jälkeen. Kliinisen tilanteen niin vaatiessa annostusta voidaan nostaa kahteen kertaan viikossa tai jopa kolmeen kertaan viikossa 20 altistuspäivän jälkeen pitäen samalla pienen annoksen.
Muut nimet:
  • ADVATE

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaikeaa ja kohtalaisen vaikeaa hemofilia A:ta (FVIII ≤ 2 %) sairastavien osallistujien määrä, joilla on tekijä VIII (FVIII) inhibiittorin muodostuminen 50 ensimmäisen ADVATE-altistuspäivän aikana
Aikaikkuna: 50 altistuspäivää ADVATElle
Inhibiittoritesti tehdään keskuslaboratoriossa ja nollasta poikkeava tulos tulee varmistaa keskuslaboratoriossa mahdollisimman pian, mielellään 1 viikon kuluttua inhibiittoritestauksesta. Vahvistettu FVIII-inhibiittori määritellään FVIII-inhibiittorimäärityksen tulokseksi, joka on yhtä suuri tai suurempi kuin 0,6 Bethesda-yksikköä (BU)/ml ja jonka keskuslaboratorio on vahvistanut kahdessa peräkkäisessä näytteessä, eli vähintään 2 positiivista inhibiittoritulosta (mukaan lukien ensimmäinen positiivinen inhibiittoritesti tutkimusprotokollan kanssa) arvioitiin joko: - i. Korkea FVIII-inhibiittoritiitteri (> 5 BU/ml) tai - ii. Matala FVIII-inhibiittoritiitteri (≥0,6 - ≤5,0 BU/ml).
50 altistuspäivää ADVATElle

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaikeaa hemofilia A:ta (FVIII ≤ 1 %) sairastavien osallistujien määrä, joilla on tekijä VIII (FVIII) inhibiittorin muodostuminen 50 ensimmäisen ADVATE-altistuspäivän aikana
Aikaikkuna: 50 altistuspäivää ADVATElle
Inhibiittoritesti tehdään keskuslaboratoriossa ja nollasta poikkeava tulos tulee varmistaa keskuslaboratoriossa mahdollisimman pian, mielellään 1 viikon kuluttua inhibiittoritestauksesta. Vahvistettu FVIII-inhibiittori määritellään FVIII-inhibiittorimäärityksen tulokseksi, joka on yhtä suuri tai suurempi kuin 0,6 Bethesda-yksikköä (BU)/ml ja jonka keskuslaboratorio on vahvistanut kahdessa peräkkäisessä näytteessä, eli vähintään 2 positiivista inhibiittoritulosta (mukaan lukien ensimmäinen positiivinen inhibiittoritesti tutkimusprotokollan kanssa) arvioitiin joko: - i. Korkea FVIII-inhibiittoritiitteri (> 5 BU/ml) tai - ii. Matala FVIII-inhibiittoritiitteri (≥0,6 - ≤5,0 BU/ml).
50 altistuspäivää ADVATElle
Advate-hoitopäivien lukumäärä ennen ensimmäistä positiivista tekijä VIII (FVIII) vahvistettua estäjäarviointia
Aikaikkuna: 50 altistuspäivää ADVATElle
Vahvistettu inhibiittori määritellään FVIII-inhibiittorimäärityksen tulokseksi, joka on yhtä suuri tai suurempi kuin 0,6 BU/ml, jonka keskuslaboratorio on vahvistanut kahdessa peräkkäisessä näytteessä, eli vähintään 2 positiivista inhibiittoritulosta (mukaan lukien ensimmäinen positiivinen inhibiittoritesti tutkimusprotokollan mukaisesti). arvioituna joko: - i. Korkea FVIII-inhibiittoritiitteri (> 5 BU/ml) tai - ii. Matala FVIII-inhibiittoritiitteri (≥0,6 - ≤5,0 BU/ml).
50 altistuspäivää ADVATElle
Niiden osallistujien määrä, joilla on matalatiitteri, korkeatiitteri, ohimenevä ja kaikki tekijä VIII (FVIII) estäjät
Aikaikkuna: 50 altistuspäivää ADVATElle
- Korkea FVIII-inhibiittoritiitteri (> 5 Bethesda-yksikköä (BU)/ml) - Matala FVIII-inhibiittoritiitteri (≥0,6 - ≤5,0 BU/ml)
50 altistuspäivää ADVATElle
Kaikkien verenvuotojen lukumäärä, tyyppi ja vakavuus, kun käytetään erilaisia ​​profylaktisia annostustiheyksiä (kerran tai kahdesti viikossa ja tuntematon)
Aikaikkuna: 50 altistuspäivää ADVATElle
Nimellinen annostustiheys: - 1 kerta viikossa - 2 kertaa viikossa - Tuntematon annostustiheys (UK) Verenvuototyyppi (BT): - Iho - Lihas ja pehmytkudokset - Limakalvot - Nivelet - Muut - Useita - Verenvuodon kokonaisvakavuus: - Vähäinen - Keskivaikea - Vaikea - Yhteensä
50 altistuspäivää ADVATElle
Leikkausten määrä ja tyyppi
Aikaikkuna: 50 altistuspäivää ADVATElle
- Elektiivinen leikkaus ei ole sallittu ensimmäisen 20 altistuspäivän aikana (ED) - Perifeerisesti asetettu keskuskatetri (PICC)
50 altistuspäivää ADVATElle
Tunnettujen riskitekijöiden korrelaatio tekijä VIII (FVIII) estäjän muodostumiseen
Aikaikkuna: 50 altistuspäivää ADVATElle
50 altistuspäivää ADVATElle
Tekijän VIII (FVIII) kokonaiskulutus osallistujan mukaan
Aikaikkuna: 50 altistuspäivää ADVATElle
50 altistuspäivää ADVATElle
FVIII-spesifinen vasta-aine-isotyyppi kaikille osallistujille tutkimukseen tullessa ja joka 10. altistuspäivä (ED)
Aikaikkuna: 50 altistuspäivää ADVATElle
50 altistuspäivää ADVATElle
Vakavien haittatapahtumien (SAE) ja ei-vakavien haittatapahtumien (ei-SAE) määrä, jotka liittyvät vähintään mahdollisesti ADVATEen
Aikaikkuna: 50 altistuspäivää ADVATElle
Mahdolliset tai todennäköisesti liittyvät haittatapahtumat
50 altistuspäivää ADVATElle

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Baxalta now part of Shire

Yhteistyökumppanit

Baxter Innovations GmbH

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 26. elokuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 16. marraskuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 16. marraskuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 17. kesäkuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. kesäkuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 20. kesäkuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 24. toukokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. huhtikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. huhtikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 061002
  • 2011-000410-18 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa