早期预防免疫挑战 (EPIC) 研究 (EPIC)
2021年4月28日 更新者：Baxalta now part of Shire
一项 3b 期临床研究，旨在评估在没有免疫危险信号的情况下定期服用 ADVATE 是否会降低既往未治疗的 A 型血友病患者的抑制剂发生率
该研究的目的是评估每周一次的 25 IU/kg ADVATE 预防性方案是否在 1 岁或之前以及严重出血表型（即关节出血）发作之前开始，同时将免疫学危险信号，可降低重度和中重度血友病 A 的 PUP 中抑制剂形成的发生率。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
22
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Chelyabinsk、俄罗斯联邦
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Krasnodar、俄罗斯联邦
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St. Petersburg、俄罗斯联邦
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Sofia、保加利亚
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Ontario
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Kingston、Ontario、加拿大
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Belgrade、塞尔维亚
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Vienna、奥地利
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Bonn、德国
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Bremen、德国
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Giessen、德国
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Munich、德国
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Brno、捷克语
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Lublin、波兰
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Olsztyn、波兰
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Vilnius、立陶宛
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、美国
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Nijmegen、荷兰
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A Coruña、西班牙
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 1年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 患有重度和中重度血友病 A（FVIII ≤ 2%）的参与者
- 参与者 < 1 岁
- 参加者接触任何 FVIII 浓缩物或含有 FVIII 的产品的时间必须少于 3 天，这些产品用于治疗轻微出血（每次事件需要输注不超过 2 次的出血），或用于可能受伤后的预防性或预防性输注
- 仅当与包皮环切术相关的出血问题是血友病 A 的最初诊断的原因并且需要不超过 2 次 FVIII 治疗的 ED 时，才允许先前进行过包皮环切术的参与者参加
- 由医生确定的适当静脉通路（无需中央静脉通路装置 (CVAD) 放置）
- 来自合法授权代表的书面知情同意书
排除标准：
- 入组时有危及生命的情况（颅内出血、严重创伤）或需要手术
- 研究开始时 Nijmegen 改良 Bethesda 测定中抑制剂≥ 0.6 Bethesda 单位 (BU) 的证据（可以使用狼疮不敏感抑制剂测试重新测试样本，以减少假阳性抑制剂测试结果的数量）
- 除血友病 A 外的遗传性或获得性止血缺陷
- 除 A 型血友病外的任何具有临床意义的慢性疾病
- 已知对 ADVATE 或其任何成分过敏
- 任何计划中的择期手术不能推迟到前 20 次 ED 之后
- 参与血友病抑制剂先前未治疗的患者研究
- 应用红细胞、血小板或白细胞浓缩物或血浆
- 服用任何影响凝血或血小板功能的药物
- 任何免疫调节药物的全身给药（例如化疗、静脉注射糖皮质激素）
- 在研究登记前 30 天内或在本研究过程中参与另一项涉及研究产品 (IP) 或设备的临床研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ADVATE - 预防方案
每周输注 ADVATE。
在前 10 个暴露日 (ED) 期间每周进行一次研究访问（身体检查、实验室测试，包括 FVIII 抑制剂测试），在接下来的 10 个 ED 期间每 5 周一次，此后每 10 周一次。
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每周一次以 25±5 IU/kg 的剂量静脉输注。
暴露 20 天后，应在早期预防期后尽可能长时间地继续每周输注。
如果临床情况需要，在暴露 20 天后，剂量可增加至每周两次或什至每周三次，同时保持低剂量。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在 ADVATE 暴露的前 50 天内形成因子 VIII (FVIII) 抑制剂的重度和中重度血友病 A（FVIII ≤ 2%）的参与者人数
大体时间：50 天接触 ADVATE
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抑制剂检测将在中心实验室进行，非零结果必须尽快在中心实验室确认，最好在抑制剂检测后 1 周。
确认的 FVIII 抑制物定义为任何 FVIII 抑制物检测结果等于或大于 0.6 Bethesda 单位 (BU)/mL，由中心实验室对 2 个连续样本进行确认，即至少 2 个阳性抑制物结果（包括第一个阳性抑制物检测，按照研究方案）评估为： - i.高 FVIII 抑制剂滴度（> 5 BU/mL）或 - ii.
FVIII 抑制剂滴度低（≥0.6 - ≤5.0 BU/mL）。
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50 天接触 ADVATE
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在 ADVATE 的前 50 天内形成因子 VIII (FVIII) 抑制剂的严重血友病 A (FVIII ≤ 1%) 的参与者人数
大体时间：50 天接触 ADVATE
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抑制剂检测将在中心实验室进行，非零结果必须尽快在中心实验室确认，最好在抑制剂检测后 1 周。
确认的 FVIII 抑制物定义为任何 FVIII 抑制物检测结果等于或大于 0.6 Bethesda 单位 (BU)/mL，由中心实验室对 2 个连续样本进行确认，即至少 2 个阳性抑制物结果（包括第一个阳性抑制物检测，按照与研究方案）评估为： - i.高 FVIII 抑制剂滴度（> 5 BU/mL）或 - ii.
FVIII 抑制剂滴度低（≥0.6 - ≤5.0 BU/mL）。
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50 天接触 ADVATE
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在第一次阳性因子 VIII (FVIII) 确认抑制剂评估之前使用 Advate 治疗的暴露天数
大体时间：50 天接触 ADVATE
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确认的抑制物定义为任何 FVIII 抑制物测定结果等于或大于 0.6 BU/mL，由中心实验室在 2 个连续样本中确认，即至少 2 个阳性抑制物结果（包括第一个阳性抑制物测试，根据研究方案）评估为： - i.高 FVIII 抑制剂滴度（> 5 BU/mL）或 - ii.
FVIII 抑制剂滴度低（≥0.6 - ≤5.0 BU/mL）。
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50 天接触 ADVATE
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具有低滴度、高滴度、瞬时和全因子 VIII (FVIII) 抑制剂的参与者人数
大体时间：50 天接触 ADVATE
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- 高 FVIII 抑制剂滴度（> 5 Bethesda 单位 (BU)/mL） - 低 FVIII 抑制剂滴度（≥0.6 - ≤5.0 BU/mL）
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50 天接触 ADVATE
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使用不同的预防给药频率（每周一次或两次，频率未知）时发生的所有出血的数量、类型和严重程度
大体时间：50 天接触 ADVATE
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标称给药频率： - 每周 1 次 - 每周 2 次 - 未知给药频率（英国） 出血类型（BT）： - 皮肤 - 肌肉和软组织 - 粘膜 - 关节 - 其他 - 多处 - 总出血严重程度： - 轻微 -中度 - 严重 - 总计
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50 天接触 ADVATE
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手术的数量和类型
大体时间：50 天接触 ADVATE
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- 在前 20 个暴露日 (ED) 期间不允许进行择期手术 - 外周插入中央导管 (PICC)
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50 天接触 ADVATE
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已知风险因素与因子 VIII (FVIII) 抑制剂形成的相关性
大体时间：50 天接触 ADVATE
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50 天接触 ADVATE
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参与者的总因子 VIII (FVIII) 消耗量
大体时间：50 天接触 ADVATE
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50 天接触 ADVATE
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所有参与者在研究开始时和每 10 个暴露日 (ED) 的 FVIII 特异性抗体同种型
大体时间：50 天接触 ADVATE
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50 天接触 ADVATE
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至少可能与 ADVATE 相关的严重不良事件 (SAE) 和非严重不良事件 (Non-SAE) 的数量
大体时间：50 天接触 ADVATE
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可能或可能相关的不良事件
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50 天接触 ADVATE
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2011年8月26日
初级完成 (实际的)
2012年11月16日
研究完成 (实际的)
2012年11月16日
研究注册日期
首次提交
2011年6月17日
首先提交符合 QC 标准的
2011年6月17日
首次发布 (估计)
2011年6月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年5月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年4月28日
最后验证
2021年4月1日
更多信息
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