Studie včasné profylaxe imunologickou výzvou (EPIC). (EPIC)
28. dubna 2021 aktualizováno: Baxalta now part of Shire
Klinická studie fáze 3b k posouzení, zda pravidelné podávání ADVATE při absenci imunologických nebezpečných signálů snižuje míru výskytu inhibitorů u dříve neléčených pacientů s hemofilií A
Účelem studie bylo posoudit, zda jednou týdně profylaktický režim 25 IU/kg ADVATE začal ve věku 1 roku nebo dříve a před nástupem fenotypu závažného krvácení (tj. krvácení do kloubů), spolu s minimalizací signály imunologického nebezpečí, mohou snížit míru výskytu tvorby inhibitorů u PUP s těžkou a středně těžkou hemofilií A.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
22
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Sofia, Bulharsko
-
-
-
-
-
Nijmegen, Holandsko
-
-
-
-
Ontario
-
Kingston, Ontario, Kanada
-
-
-
-
-
Vilnius, Litva
-
-
-
-
-
Bonn, Německo
-
Bremen, Německo
-
Giessen, Německo
-
Munich, Německo
-
-
-
-
-
Lublin, Polsko
-
Olsztyn, Polsko
-
-
-
-
-
Vienna, Rakousko
-
-
-
-
-
Chelyabinsk, Ruská Federace
-
Krasnodar, Ruská Federace
-
St. Petersburg, Ruská Federace
-
-
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko
-
-
-
-
-
Brno, Česko
-
-
-
-
-
A Coruña, Španělsko
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 1 rok (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníci s těžkou a středně těžkou hemofilií A (FVIII ≤ 2 %)
- Účastníci < 1 rok
- Účastníci musí mít ≤ 3 dny expozice (ED) jakémukoli koncentrátu FVIII nebo přípravku obsahujícímu FVIII používanému k léčbě drobného krvácení (krvácení vyžadující maximálně 2 infuze na událost) nebo k preventivním nebo preventivním infuzím po možném zranění
- Účastníci s předchozí obřízkou se mohou zapsat pouze v případě, že problémy s krvácením související s obřízkou byly příčinou původní diagnózy hemofilie A a nebyly vyžadovány více než 2 ED léčby FVIII
- Adekvátní žilní přístup (bez nutnosti umístění centrálního venózního přístupového zařízení (CVAD)), jak stanoví lékař
- Písemný informovaný souhlas od zákonného zástupce (zástupců)
Kritéria vyloučení:
- Život ohrožující stavy (intrakraniální krvácení, těžké trauma) nebo požadavek na operaci v době zařazení
- Důkaz inhibitoru ≥ 0,6 Bethesda Unit (BU) v testu Bethesda modifikovaném Nijmegenem na začátku studie (vzorky mohou být znovu testovány pomocí testů na inhibitory necitlivé na lupus, aby se snížil počet falešně pozitivních výsledků testů na inhibitory)
- Dědičný nebo získaný hemostatický defekt jiný než hemofilie A
- Jakékoli klinicky významné chronické onemocnění jiné než hemofilie A
- Známá přecitlivělost na ADVATE nebo kteroukoli z jeho složek
- Jakákoli plánovaná elektivní operace, kterou nelze odložit až po prvních 20 ED
- Účast ve studii Hemophilia Inhibitory Dříve neléčené pacienty
- Aplikace koncentrátů červených krvinek, krevních destiček nebo leukocytů nebo plazmy
- Podávání jakýchkoli léků ovlivňujících koagulaci nebo funkci krevních destiček
- Systémové podávání jakéhokoli imunomodulačního léku (např. chemoterapie, intravenózní glukokortikoidy)
- Účast v jiné klinické studii zahrnující hodnocený produkt (IP) nebo zařízení během 30 dnů před zařazením do studie nebo v průběhu této studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Prevence
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: ADVATE - Profylaktický režim
Týdenní infuze ADVATE.
Studijní návštěvy (fyzické vyšetření, laboratorní testy včetně testů inhibitorů FVIII) každý týden během prvních 10 dnů expozice (ED), každých 5 týdnů během dalších 10 ED a poté každých 10 týdnů.
|
Intravenózní infuze v dávce 25 ± 5 IU/kg jednou týdně.
Po 20 dnech expozice by měly týdenní infuze pokračovat tak dlouho, jak je to možné po období časné profylaxe.
Vyžaduje-li to klinická situace, může být dávkování zvýšeno na dvakrát týdně nebo dokonce třikrát týdně po 20 dnech expozice při zachování nízké dávky.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s těžkou a středně těžkou hemofilií A (FVIII ≤ 2 %) s tvorbou inhibitoru faktoru VIII (FVIII) během prvních 50 dnů expozice do POKROČENÍ
Časové okno: 50 dnů expozice do ADVATE
|
Testování inhibitorů bude provedeno v centrální laboratoři a nenulový výsledek musí být potvrzen v centrální laboratoři co nejdříve, nejlépe 1 týden po testování inhibitoru.
Potvrzený inhibitor FVIII je definován jako jakýkoli výsledek testu inhibitoru FVIII rovný nebo větší než 0,6 Bethesda jednotek (BU)/ml potvrzený centrální laboratoří na 2 po sobě jdoucích vzorcích, tj. alespoň 2 pozitivní výsledky inhibitorů (včetně prvního pozitivního testu na inhibitor, v souladu s s protokolem studie) hodnoceno buď jako: - i. Vysoký titr inhibitoru FVIII (> 5 BU/ml) nebo - ii.
Nízký titr inhibitoru FVIII (≥0,6 - ≤5,0 BU/ml).
|
50 dnů expozice do ADVATE
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s těžkou hemofilií A (FVIII ≤ 1 %) s tvorbou inhibitoru faktoru VIII (FVIII) během prvních 50 dnů expozice do ADVATE
Časové okno: 50 dnů expozice do ADVATE
|
Testování inhibitorů bude provedeno v centrální laboratoři a nenulový výsledek musí být potvrzen v centrální laboratoři co nejdříve, nejlépe 1 týden po testování inhibitoru.
Potvrzený inhibitor FVIII je definován jako jakýkoli výsledek testu inhibitoru FVIII rovný nebo větší než 0,6 Bethesda jednotek (BU)/ml potvrzený centrální laboratoří na 2 po sobě jdoucích vzorcích, tj. alespoň 2 pozitivní výsledky inhibitorů (včetně prvního pozitivního testu na inhibitor, v souladu s s protokolem studie) hodnoceno buď jako: - i. Vysoký titr inhibitoru FVIII (> 5 BU/ml) nebo - ii.
Nízký titr inhibitoru FVIII (≥0,6 - ≤5,0 BU/ml).
|
50 dnů expozice do ADVATE
|
|
Počet dnů expozice léčby přípravkem Advate před prvním pozitivním hodnocením inhibitoru faktorem VIII (FVIII)
Časové okno: 50 dnů expozice do ADVATE
|
Potvrzený inhibitor je definován jako jakýkoli výsledek testu inhibitoru FVIII rovný nebo větší než 0,6 BU/ml potvrzený centrální laboratoří na 2 po sobě jdoucích vzorcích, tj. alespoň 2 pozitivní výsledky inhibitoru (včetně prvního pozitivního testu na inhibitor, v souladu s protokolem studie) hodnoceno buď jako: - i. Vysoký titr inhibitoru FVIII (> 5 BU/ml) nebo - ii.
Nízký titr inhibitoru FVIII (≥0,6 - ≤5,0 BU/ml).
|
50 dnů expozice do ADVATE
|
|
Počet účastníků s nízkým titrem, vysokým titrem, přechodným titrem a inhibitory všech faktorů VIII (FVIII)
Časové okno: 50 dnů expozice do ADVATE
|
- Vysoký titr inhibitoru FVIII (> 5 Bethesda jednotek (BU)/ml) - Nízký titr inhibitoru FVIII (≥0,6 - ≤5,0 BU/ml)
|
50 dnů expozice do ADVATE
|
|
Počet, typ a závažnost všech krvácení při použití různých profylaktických frekvencí dávkování (jednou nebo dvakrát za týden a neznámá frekvence)
Časové okno: 50 dnů expozice do ADVATE
|
Nominální frekvence dávkování: - 1krát týdně - 2krát týdně - Neznámá frekvence dávkování (Velká Británie) Typ krvácení (BT): - Kůže - Svaly a měkké tkáně - Sliznice - Klouby - Jiné - Vícečetné - Celková závažnost krvácení: - Menší - Střední - Těžké - Celkem
|
50 dnů expozice do ADVATE
|
|
Počet a typ operací
Časové okno: 50 dnů expozice do ADVATE
|
- Elektivní chirurgický zákrok není povolen během prvních 20 dnů expozice (ED) - Periferně zavedený centrální katétr (PICC)
|
50 dnů expozice do ADVATE
|
|
Korelace známých rizikových faktorů k tvorbě inhibitoru faktoru VIII (FVIII).
Časové okno: 50 dnů expozice do ADVATE
|
50 dnů expozice do ADVATE
|
|
|
Celková spotřeba faktoru VIII (FVIII) účastníkem
Časové okno: 50 dnů expozice do ADVATE
|
50 dnů expozice do ADVATE
|
|
|
Izotyp protilátky specifické pro FVIII pro všechny účastníky při vstupu do studie a každých 10 dnů expozice (ED)
Časové okno: 50 dnů expozice do ADVATE
|
50 dnů expozice do ADVATE
|
|
|
Počet závažných nežádoucích příhod (SAE) a nezávažných nežádoucích příhod (Non-SAE) alespoň možná souvisejících s ADVATE
Časové okno: 50 dnů expozice do ADVATE
|
Možná nebo pravděpodobně související nežádoucí účinky
|
50 dnů expozice do ADVATE
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. srpna 2011
Primární dokončení (Aktuální)
16. listopadu 2012
Dokončení studie (Aktuální)
16. listopadu 2012
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. června 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. června 2011
První zveřejněno (Odhad)
20. června 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. května 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. dubna 2021
Naposledy ověřeno
1. dubna 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 061002
- 2011-000410-18 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .